Eli Lilly's JAK-gátló gyulladáscsökkentő gyógyszer Olumiant (baricitinib) elnyerte az áttörést kábítószer-minősítésaz amerikai FDA!

Eli Lilly és partnere Incyte nemrég bejelentette, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) nyújtott áttörést kábítószer-minősítés (BTD), hogy értékelje a szóbeli JAK inhibitor Olumiant (baricitinib) az alopecia areata (AA). Ez a képesítés tovább erősíti a baricitinib potenciálját, hogy az FDA által jóváhagyott első gyógyszer legyen az alopecia areata- ban szenvedő betegek kezelésére.

Alopecia areata egy autoimmun betegség, ami miatt néhány vagy az összes haj a fejbőrön vagy a test, hogy leesik. A betegség az Egyesült Államokban 650 000 embert érint. A fejbőr a leggyakrabban érintett terület, de minden olyan terület, ahol a haj nő hatással lehet egyedül vagy a fejbőr. Alopecia areata is előfordulhat bármely életkorban, és a legtöbb beteg kezd kialakulni tünetek évesen 40. A betegség mind a nőket, mind a férfiakat érinti. Alopecia areata kísérheti súlyos pszichológiai következményekkel jár, beleértve a szorongás és a depresszió. Jelenleg, nincs FDA jóváhagyása kezelésére alopecia areata.

Breakthrough Kábítószer-minősítés (BTD) egy új kábítószer-felülvizsgálati csatorna által létrehozott FDA 2012-ben, hogy gyorsítsák fel a fejlesztési és felülvizsgálatát kezelések súlyos vagy életveszélyes betegségek, és van előzetes klinikai bizonyíték arra, hogy a gyógyszer hasonló a meglévő terápiás gyógyszerek Új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják a feltételt. Megszerzése BTD gyógyszerek kaphat szorosabb útmutatást, beleértve a vezető FDA tisztviselők, a kutatás és fejlesztés során annak biztosítása érdekében, hogy a betegek kapnak új kezelési lehetőségek a legrövidebb idő alatt.

Ez a BTD az adaptív fázis II/ III BRIVE-AA1 vizsgálat pozitív fázis II eredményein alapul. A vizsgálat a baricitinib vagy a placebo hatásosságát értékelte alopecia areata- ban szenvedő felnőtt betegeknél. A 36. A kezelés során jelentett mellékhatások (TEAE) enyhék vagy közepesen súlyosak voltak, és a leggyakoribbak a felső légúti fertőzések, a nasopharyngitis és az akne voltak. A vizsgálat II.

Lotus Mallbris, MD, vice president of immunology development at Eli Lilly, azt mondta: "A betegek alopecia areata (AA) jelenleg nincs FDA által jóváhagyott kezelési lehetőségek közül lehet választani. A betegség nem csak hajhullást okoz, hanem pszichoszociális terhet is okoz a betegeknek. Alig várjuk, hogy új gyógyszereket hozzunk létre, és reményt hozzunk a betegeknek. Bízunk benne, hogy működjön együtt az FDA, hogy tovább vizsgálja a lehetséges baricitinib lesz az első jóváhagyott kezelési lehetőség ebben a kategóriában a betegek. "

Dory Kranz, elnök-vezérigazgatója a Nemzeti Alopecia Areata Alapítvány, azt mondta: "Emberek millióit világszerte érinti alopecia areata, és baricitinib várhatóan az egyik első FDA által jóváhagyott gyógyszerek kezelésére alopecia areata, ami minket nagyon ösztönözni. "

Olumiant hatóanyaga a baricitinib, amely egy szelektív, reverzibilis, naponta egyszer orális JAK1 és JAK2 inhibitor jelenleg klinikai fejlesztés alatt áll a különböző gyulladásos és autoimmun betegségek kezelésére, beleértve a rheumatoid arthritis (RA), pikkelysömör, diabéteszes nephropathia, atópiás dermatitis, szisztémás lupus erythematosus, stb. A JAK enzimeknek négyfajtája létezik, nevezetesen a JAK1, a JAK2, a JAK3 és a TYK2. A JAK-függő citokinek különböző gyulladásos és autoimmun betegségek patogenezisében vesznek részt, ami arra utal, hogy a JAK-gátlók széles körben alkalmazhatók különböző gyulladásos betegségek kezelésére. A kináz tesztben a baricitinib 100-szor nagyobb gátló erőt mutatott a JAK1 és a JAK2 ellen, mint a JAK3.

Az Eli Lilly és az Incyte 2009-ben kizárólagos együttműködési megállapodást kötött az Olumiant és néhány további vegyület közös fejlesztésére. A mai napig, Olumiant hagyta jóvá több mint 60 országban (beleértve az Egyesült Államok, az Európai Unió és Japán) mint egy gyógyszer vagy kombinált metotrexát enyhítésére egy vagy több betegség módosított anti-reumás gyógyszerek (DMARD) Kezelése felnőtt betegek közepesen súlyos vagy súlyos aktív reumatoid arthritis (RA), akik nem megfelelővagy intoleráns. A klinikai vizsgálatok, Oluminant elért jelentős javulást RA tünetek és jelek, mint a standard ellátás terápiák (pl, metotrexát monoterápia, adalimumab kombinálva háttér metotrexát terápia).

Jelenleg, Eli Lilly és Incyte dolgoznak együtt, hogy dolgozzon Olumiant kezelésére különböző autoimmun betegségek. Ez év január végén a két fél bejelentette, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) nyújtott be a baricitinib számára a közepesen súlyos atópiás dermatitisz (AD) kezelésére az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA), és tervezik, hogy az alkalmazkodást az Egyesült Államokban és Japánban 2020-ban nyújtják be.

Az alopecia areata kezelésében van egy kifejezetten említésre méltó gyógyszer, azaz a Concert cég deuterated JAK inhibitor CTP-543. A CTP-543-at a ruxolitinib és a Concert Corporation deutérium kémiai technológiájának módosításával fedezték fel. A ruxolitinib egy szelektív Janus kinase 1 és Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2) inhibitor, amelyet jakafi márkanév alatt engedélyeztek az Egyesült Államokban. Bizonyos vérbetegségek kezelésére használják. A deutérium kémiai módosítása ruxolitinib megváltoztathatja a humán farmakokinetika, ezáltal fokozza annak használatát, mint a kezelés alopecia areata. Az Egyesült Államokban, az FDA adott CTP-543 gyorsított állapot kezelésére alopecia areata.

2019 szeptemberében a Concert bejelentette, hogy a CTP-543 dózistartománya a közepesen súlyos vagy súlyos alopecia areatában szenvedő betegek esetében elérte az elsődleges végpontot: a kezelés 24. A hajhullás súlyossági eszközének (SALT) összpontszáma ≥50% - kal alacsonyabb volt a kiindulási értéknél. A specifikus adatok a következők voltak: CTP-543 12 mg-os kezelési csoport és 8 mg-os kezelési csoport elérte az 58%, 47%, 9% -ot a placebo-csoportban (az összes p érték<>

Ezenkívül a kezelés 24. A héten 24, összehasonlítva a placebo-csoportban, a CTP-543 12mg kezelési csoport és a 8 mg-os kezelési csoport is elért jelentősen nagyobb javulást alopecia areata által értékelt beteg globális benyomása javulás skála. Az adatok a következők: a 12 mg- os kezelési csoportban és a 8 mg- os kezelési csoportban a betegek 78% - át és 58% -át értékelték "sokkal jobb" vagy "nagyon javult" az alopecia areata-ban, ami jelentősen eltért a placebo-csoporttól. Ebben a vizsgálatban a CTP-543 kezelést jól tolerálták.