A Nefecon (budezonid) bejegyzésre kérte az EU -ban: megvan a lehetősége a betegségek korrekciójára!

A svéd Calliditas Therapeutics biofarmakológiai vállalat a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta a Nefecon (GG) #39 (budezonid) forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét (MAA), és gyorsított értékelést adott, amely egy új típusú budezonid belsőleges készítmény, a gyógyszer egy IgA1 down-szabályozó, amely az elsődleges IgA nephropathiát (IgAN) kezeli az IgA1 célzott csökkentésével. Jelenleg a Nefecon is az USA FDA elsőbbségi felülvizsgálatán esik át, és az ügynökség felülvizsgálati döntést hoz 2021. szeptember 15. előtt.

Ha jóváhagyják, a Nefecon lesz az első terápia, amelyet kifejezetten az IgAN kezelésére terveztek és hagytak jóvá, betegség -korrekciós potenciállal. A jóváhagyást követően a Calliditas önállóan kívánja kereskedelmi forgalomba hozni a Nefecon -t az Egyesült Államokban, és a gyógyszer várhatóan 2022 első felében kerül Európába.

Renée Aguiar Lucander, a Calliditas vezérigazgatója elmondta:&"; A Nefecon MAA EMA általi elfogadása fontos lépés abban az erőfeszítésünkben, hogy az első jóváhagyott gyógyszert eljuttassuk az IgAN -ban szenvedő betegekhez. Várjuk az EMA -val való együttműködést, és a cél az, hogy 2022 első negyedévében legyünk. Megszereztük a Nefecon jóváhagyását."

A Nefecon szabadalmaztatott orális készítmény, amely hatékony és jól ismert hatóanyagot-budezonidot tartalmaz-a célzott felszabadulásra. A fő patogenezis modell szerint a készítményt úgy tervezték, hogy gyógyszereket juttasson el a Peyer [39] foltba a vékonybél alsó részén, ahol a betegség keletkezett. A Nefecon a TARGIT technológiából származik, amely lehetővé teszi az anyagok átjutását a gyomorban és a belekben anélkül, hogy felszívódna, és csak impulzusokban szabadulhat fel, amikor eléri a vékonybél alsó részét.

Amint azt a Calliditas által befejezett nagy fázisú 2b fázisú vizsgálat is mutatja, a dózis és az optimalizált felszabadulási profil kombinációja hatékony az IgAN betegeknél. A hatékony helyi hatások mellett a hatóanyag használatának másik előnye az alacsony biológiai hozzáférhetőség, vagyis a hatóanyag körülbelül 90% -a inaktiválódik a májban, mielőtt eléri a szisztémás keringést. Ez azt jelenti, hogy a magas koncentrációjú gyógyszereket szükség esetén helyileg lehet alkalmazni, de a szisztémás expozíció és a mellékhatások nagyon korlátozottak.

A NefIgArd klinikai vizsgálat A. rész eredményei

A Calliditas az egyetlen vállalat, amely pozitív adatokat kapott az IgAN 2b. És 3. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatai során. Mindkét vizsgálat elérte az elsődleges és a legfontosabb másodlagos végpontokat.

A Nefecon MAA beadványa a NefIgArd kulcsfázis 3. vizsgálatának A. részéből származó pozitív adatokon alapul. Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, nemzetközi multicentrikus vizsgálat, amelynek célja a Nefecon és a placebo hatékonyságának és biztonságosságának értékelése 200 felnőtt IgAN-betegnél. Amint azt korábban említettük, a placebóval összehasonlítva a vizsgálat elérte a proteinuria csökkentésének elsődleges végpontját, és kimutatta, hogy az eGFR 9 hónap múlva stabil volt.

A benyújtott információk a NEFIGAN 2. fázisú vizsgálat klinikai adatait is tartalmazzák, amelyek szintén elérték a NefIgArd vizsgálat elsődleges és másodlagos végpontjait. Mindkét vizsgálat azt mutatta, hogy a Nefecon -t általában jól tolerálták, és a két csoport eredményei hasonló biztonsággal rendelkeztek.