Pfizer's hetente egyszer hosszú hatású kábítószer somatrogon belép felülvizsgálat az Egyesült Államokban!

Pfizer (Pfizer) és OPKO Egészségügyi nemrég bejelentette, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) elfogadta a biológia engedély kérelmet (BLA) a szomatrogon, a hosszú hatású emberi növekedési hormon (hGH), amely beadni hetente Egyszer, kezelésére használt gyermekgyógyászati betegek növekedési hormonhiány (GHD). Az FDA 2021 októbereként jelölte meg a vényköteles gyógyszerekhasználati díjairól szóló törvényt (PDUFA).

Gyermekkori GHD egy súlyos és ritka betegség okozta elégtelen növekedési hormon kiválasztódik az agyalapi mirigy. Gyermekek GHD nem csak alacsony termetű, hanem metabolikus rendellenességek, pszichoszociális kihívások, kognitív deficit, és a rossz életminőség. Évtizedekóta, a standard ellátás GHD volt a bőr alatti injekció az emberi növekedési hormon (hGH) naponta egyszer, hogy javítsa a növekedés és a metabolikus hatások. A gondozók és a betegek esetében a napi injekciók kezelési terhe magas, ami a megfelelő megfeleléshez vezethet, és csökkentheti az általános kezelési hatást.

Somatrogon egy új molekuláris egység, amely tartalmazza a természetes szekvenciája az emberi növekedési hormon, és tartalmaz egy példányt az N-terminus és 2 példányban a C-terminus az emberi chorionic gonadotropin (hCG) β-láncÚ C-terminális peptid (CTP), CTP meghosszabbíthatja a felezési ideje a molekula. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a somatrogon ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését (ODD) kapta ghd-ban szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére. Az eredmények a kutatás a mai napig azt mutatják, hogy összehasonlítva hGH naponta egyszer, somatrogon hetente egyszer jelentősen csökkentheti életmódzavarok, támogatja a beteg preferenciák, és javítja a megfelelést.

2014-ben a Pfizer és az OPKO globális megállapodást írt alá a somatrogon kifejlesztéséről és forgalmazásáról a GHD kezelésére. A megállapodás szerint az OPKO felelős a klinikai projektek végrehajtásáért, és a Pfizer felelős a termékek regisztrálásáért és forgalmazásáért. Mindkét fél értékelni fogja annak lehetőségét, hogy a gyermekek és felnőttek számára adott esetben más javallatokat is kilehessen jelölni.

Brenda Cooperstone, MD, chief Development Officer for Rare Diseases, Pfizer Global Product Development, azt mondta: "Az FDA elfogadja a mi alkalmazás egy izgalmas lépés. Célunk, hogy egy hosszú távú, heti kezelési lehetőség a gyermekek GHD. Jóváhagyott, somatrogon segít csökkenteni a terhet a napi növekedési hormon injekciót a gyermekek, a rokonok és gondozók. 35 éve, Pfizer elkötelezte magát, hogy javítsa a prognózisa betegek GHD, somatrogon, hogyan törekszünk, hogy pozitívan befolyásolja a betegek életminőségét és a kezelés megfelelés Egy másik példa a szex, hogy segítsen biztosítani, hogy ezek a betegek képesek elérni a teljes potenciálját."

Ezt az alkalmazást egy fázis III klinikai vizsgálat eredményei támasztják alá. Ez egy randomizált, nyílt elrendezésű, pozitív kábítószer-kontrollált vizsgálat végzett több mint 20 országban, beiratkozott és kezelésére 224 gyermekek GHD, akik korábban nem részesültek kezelésben. A vizsgálatban ezeket a betegeket véletlenszerűen két kezelési csoportba osztották be 1:1 arányban: somatrogon kezelési csoport (0, 66 mg/kg, hetente egyszer), Genotropin (szomatropin) kezelési csoport (0, 034 mg/kg, naponta egyszer történő alkalmazás). A vizsgálat elsődleges végpontja a 12 hónapos kezelés során a magassági sebesség. A másodlagos végpontok közé tartoznak a magassági szórás változása 6 hónap és 12 hónap, biztonságosság és farmakodinámiás mutatók. Azok a gyermekek, akik befejezik a vizsgálatot, lehetőséget kapnak arra, hogy részt vegyenek egy globális, nyílt elrendezésű, multicentrikus, hosszú távú kiterjesztett vizsgálatban, amelyben a betegek továbbra is kaphatnak vagy átválthatnak a szomaton kezelésre. A betegek körülbelül 95% - át kerültek a nyílt kiterjesztett vizsgálatba, és szomatrogon kezelést kaptak.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte a non-inferioritás elsődleges végpontját: a somatrogon-csoport legkisebb négyzetátlaga (10,12 cm/év) magasabb volt, mint a Genotropin csoporté (9,78 cm/év); magasságnövekedési sebesség (cm/év) A kezelési különbség (szomatrogon-Genotropin) 0,33 volt (kétoldalas 95%-os konfidencia intervallum: -0,39, 1,05). A Genotropin csoporttal összehasonlítva a szomatrogon csoportban a magassági szórási pontszámok (fő másodlagos végpontok) változása 6 és 12 hónap volt. Ezen kívül, 6 hónap, összehasonlítva a Genotropin csoport, a somatrogon csoport volt egy nagyobb változás a magasság növekedési üteme, egy másik kulcsfontosságú másodlagos végpont. Klinikai körülmények között ezeket az általánosan használt növekedésmérési módszereket arra használják, hogy felmérjék azokat a lehetőségeket, amelyeket az alanyok tapasztalhatnak, hogy felzárkózzanak az életkorés a nemek közötti egyező társaik magasságnövekedéséhez.

Ebben a vizsgálatban a szomatrogont általában jól tolerálták, és a kezelési csoportok között megfigyelt nemkívánatos események típusa, száma és súlyossága hasonló volt a naponta egyszer jelen lévő genotropin növekedési hormonhoz.