A második generációs orális trombopoietin receptor agonista Doptelet (avatrombopag) hamarosan jóváhagyják az EU-ban!

A svéd svéd gyógyszeripari vállalat, a svéd ritka betegségek biovitruma AB (SOBI) a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek kel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitív felülvizsgálati véleményt adott ki, amelyben a Doptelet (avatrombopag) alkalmazási körének kiterjesztését javasolta olyan felnőtt betegek kezelésére, akik elsődleges krónikus immun thrombocytopeniában (ITP) nem reagáltak más kezelésekre (mint például a kortico) , immunglobulinok). A CHMP véleményét most az Európai Bizottsághoz (EK) nyújtják be felülvizsgálatra, amely általában két hónapon belül végleges felülvizsgálati határozatot hoz.

Az immunthrombocytopenia (ITP) egy autoimmun betegség, amelyet alacsony vérlemezkeszám jellemez, ami a véraláfutások és a vérzés fokozott kockázatához vezet. A becslések szerint 100-ból minden millió ember ITP, és ha a tünetek továbbra is fennállnak több mint 12 hónap, a betegség tekinthető krónikus. Az elsődleges ITP előfordulási gyakorisága a felnőtt populációban évente 3,3 per 100 000 fő. Jelenleg nincs gyógymód az ITP. Ezek a betegek általában relapszus után kapott különböző kezelések, és még mindig szükség van gyógyszerek kockázatának csökkentésére jelentős klinikai vérzés.

A Doptelet hatóanyaga avatrombopag egy második generációs, naponta egyszer orális thrombopoietin receptor agonista (TPO-RA), amely utánozza a TPO hatásait, amely a normál vérlemezke-termelés fő szabályozója.

Az Egyesült Államokban a Doptelet-et az FDA 2018 májusában hagyta jóvá a thrombocytopenia kezelésére krónikus májbetegségben (CLD) szenvedő felnőtt betegeknél, akik műtétet terveznek. 2019 júniusában az FDA jóváhagyta a Doptelet alkalmazási körének kiterjesztését a thrombocytopenia kezelésére krónikus immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő felnőtt betegeknél, akik nem reagáltak a korábbi terápiákra. Az Európai Unióban a Doptelet-et 2019 júniusában engedélyezték súlyos thrombocytopenia kezelésére cld-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik invazív műtétet terveznek.

A SOBI főorvosa és a kutatás-fejlesztés vezetője, Ravi Rao a következőket mondta: "Ez a hír fontos lépés az európai ITP-betegek kezelési lehetőségeinek biztosításában. A CHMP mai pozitív véleménye európa-szerte fontos mérföldkő az ITP-s betegek számára. Ha az Európai Bizottság jóváhagyásával megkapja, a Doptelet új szájon át történő kezelésben részesíti a betegeket és az orvosi szakértőket, az élelmiszertípusok korlátozása nélkül."