Az amerikai FDA jóváhagyja a plazma kallikrein inhibitor Orladeyo-t (berotralstat)!

A BioCryst Pharmaceuticals elkötelezett az új, orális, kis molekulájú gyógyszerek felfedezése iránt ritka betegségek kezelésére, ahol az enzimek kulcsfontosságú szerepet játszanak a betegségek biológiai útvonalában, és jelentős kielégítetlen orvosi igényekkel rendelkeznek. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Orladeyo (berotralstat) kapszulákat, amelyek napi egyszeri orális gyógyszerek 12 évesnél idősebb gyermekek és felnőtt betegek számára az angioödéma (HAE) örökletes kialakulásának megelőzésére. .

Érdemes megemlíteni, hogy Orladeyo az első célzott orális terápia, amelyet jóváhagytak a HAE-rohamok megelőzésére. A gyógyszer jóváhagyása jelentős előrelépést hoz a HAE-betegek kezelésében, és segít csökkenteni a betegek kezelésének terheit. Jelenleg Orladeyót az EU és Japán szabályozó ügynökségei is felülvizsgálják.

Az Orladeyo aktív gyógyszerészeti összetevője a berotralstat, amely egy új, orális, napi egyszeri, erős és szelektív humán plazma kallikrein inhibitor, késői klinikai fejlődésben, HAE-betegeknél használják angioödéma-rohamok megelőzésére és kezelésére.

Jelenleg a BioCryst a berotralstat két készítményét fejleszti. A kapszulákat a HAE-rohamok megelőzésére fejlesztették ki, és az orális folyékony készítmények jelenleg klinikai fejlesztés alatt állnak az akut HAE-rohamok kezelésére.

A berotralstat kémiai szerkezete (kép forrása: probechem.cn)

A sarkalatos 3. fázisú APeX-2 vizsgálatban az Orladeyo a kezelés 24. hetében szignifikánsan csökkentette a HAE epizódokat, és ez a csökkenés a 48. hétig folytatódott. A 48 hetes kezelést (150 mg) befejező HAE-betegek körében a HAE-támadások aránya az alapvizsgán átlagosan havi 2,9 roham volt, és 48 hetes kezelés után havonta átlagosan 1,0 támadásra csökkent. A hosszú távú, nyílt APeX-S vizsgálatban a 48 hetes kezelést (150 mg) végző HAE-betegek átlagosan havonta 0,8 rohamot kaptak.

2 vizsgálatban Orladeyo biztonságos és jól tolerálható volt. A placebo csoporttal összehasonlítva az Orladeyo-t szedő betegeknél a leggyakrabban jelentett mellékhatások a gyomor-bélrendszeri reakciók voltak. Ezek a reakciók általában az Orladeyo-kezelés megkezdése után korán jelentkeznek, idővel ritkábbá válnak, és általában önmagukban is eltűnnek.

A HAE meglévő megelőző kezelése jelentős kezelési terhet jelent. A HAE-rohamok arányának csökkentése mellett az APeX-2 vizsgálat adatai azt mutatták, hogy azoknál a betegeknél, akik naponta egyszer szedtek orálisan Orladeyo-t (150 mg), az életminőség és a betegek általános elégedettsége jelentősen javult, és a havi szokásos ellátás az igény szerinti gyógyszeres kezelés jelentősen javult.

berotralstat hatásmechanizmusa

Marc Riedl, az APeX-2 vizsgálatának kutatója, orvos professzor és a San Diego-i Kaliforniai Egyetem Örökletes Angioödéma Központjának klinikai igazgatója elmondta: „A betegek és az orvosok egyetértenek abban, hogy a HAE-kezelés növeli az élet terheit betegek. Napi egyszeri szájon át A kezelési lehetőségekkel az Orladeyo jelentősen csökkentheti a rohamokat és csökkentheti az injekciók és infúziók terheit."

Anthony J. Castaldo, az Amerikai Örökletes Angioödéma Egyesület (HAEA) elnöke és vezérigazgatója elmondta:" Orladeyo jóváhagyása biztosítja a HAE-betegek és az orvosok számára az első orális nem szteroid gyógyszert a HAE-rohamok megelőzésére. Fontos és örvendetes lépés az orvosok és a betegek számára, hogy minél több kezelési lehetőséget szerezzenek."