Az amerikai FDA jóváhagyja a BeiGene Brukinsa (Zanubrutinib) új javallatát: a marginális zóna limfóma (MZL) kezelését!---1/2

A BeiGene a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) felgyorsította a Brukinsa BTK-gátlójának jóváhagyását.zanubrutinib). Regionális limfómában (R/R MZL) szenvedő felnőtt betegek.

Ez a gyorsított jóváhagyás az általános válaszarány (ORR) adatain alapul, és az erre a javallatra vonatkozó további teljes körű jóváhagyás a megerősítő klinikai vizsgálatok során a klinikai előnyök ellenőrzésétől és leírásától függ. A klinikai adatok azt mutatják, hogy a Brukinsa' R/R MZL kezelésének teljes remissziós rátája (CR) 20%, és általában jól tolerálható, összhangban ismert biztonsági jellemzőivel.

Érdemes megemlíteni, hogy ez a jóváhagyás a Brukinsa'. harmadik indikációs jóváhagyását jelenti az Egyesült Államokban, és az első jóváhagyást az MZL területen. Az FDA első, 2019 novemberi jóváhagyása óta a Brukinsa 12 jóváhagyást kapott 4 javallatban világszerte.

Ez a jóváhagyás két egykarú klinikai vizsgálat hatékonysági eredményein alapul. Az elsődleges végpontok az általános válaszarány (ORR), amelyet a Független Ellenőrző Bizottság (IRC) értékelt a 2014-es luganói besorolási kritériumok szerint.

A multicentrikus pivotális fázis 2 MAGNOLIA klinikai vizsgálatot (NCT03846427) olyan R/R MZL betegeken végezték, akik legalább első vonalbeli anti-CD20 terápiában részesültek a Brukinsa hatékonyságának értékelése céljából. Összesen 66 beteget vontak be a vizsgálatba, köztük 26 extranodális altípust, 26 nyirokcsomó altípust, 12 lép altípust és 4 ismeretlen altípust. A CT-vizsgálat értékelése alapján a teljes válaszarány (ORR) 56% (95% CI: 43, 68), a teljes válaszarány (CR) 20% volt; a prioritásos PET-CT vizsgálat értékelése alapján az ORR 67% volt (95% % CI: 54, 78), a CR 26%. A medián 8,3 hónapos követés során a válasz medián időtartamát (DoR) nem érték el, és a remissziót elérő betegek 85%-a (95% CI: 67, 93) 12 hónap után is folyamatos remisszióban volt. Remissziót figyeltek meg minden MZL altípusban.

A BGB-3111-AU-003 (NCT02343120) globális fázis 1/2 klinikai vizsgálat összesen 20 MZL-ben szenvedő beteget értékelt, köztük 9 extranodális altípust, 5 nyirokcsomó altípust és 6 lép altípust. A CT-vizsgálat értékelése alapján az ORR 80% (95% CI: 56, 94), a CR 20% volt. A medián 31,4 hónapos követés során a medián DoR-t nem érték el, és a remissziót elért betegek 72%-a (95% CI: 40, 88) 12 hónap után is folyamatos remisszióban volt.

A 847 betegből álló összesített biztonságossági populációban a Brukinsa' leggyakoribb (≥30%) mellékhatása (beleértve a laboratóriumi eltéréseket is) a neutropenia, a felső légúti fertőzés, a thrombocytopenia, a vérzés és a limfopénia, a bőrkiütés és a mozgásszervi rendellenességek voltak. fájdalom.

Brukinsa (zanubrutinib) a Bruton' tirozin kináz (BTK) kis molekulájú inhibitora, amelyet egymástól függetlenül fejlesztettek ki a BeiGene tudósai. Jelenleg világszerte kiterjedt klinikai vizsgálatok folynak, mint egyetlen szer, és más terápiákkal kombinálva. A gyógyszereket különféle B-sejtes rosszindulatú daganatok kezelésére használják. Mivel az új BTK folyamatosan szintetizálódik az emberi szervezetben, a Brukinsa' terve a BTK fehérje teljes és folyamatos gátlását éri el a biológiai hozzáférhetőség, a felezési idő és a szelektivitás optimalizálásával. Más jóváhagyott BTK-gátlóktól eltérő farmakokinetikájával a Brukinsa képes gátolni a rosszindulatú B-sejtek proliferációját számos betegséggel összefüggő szövetben.