Az USA FDA jóváhagyja az Isturisa-t (osilodrostat), az első gyógyszert, amely közvetlenül oldja meg a túlzott kortizol szekréciót!

Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) nemrégiben jóváhagyta az Isturisa®-t (osilodrostat, orális tabletta) Cushing 0010010 # 39 szindrómában (CS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, különösképpen: az agyalapi mirigy műtét nem vagy műtétet végeztek. Felnőtt betegek, akik még mindig betegek. A 0010010 # 39 szünet szindróma (CS) egy ritka betegség, amelyet a mellékvesék túlzott kortizolszekréció okoz. Az Isturisa az első FDA által jóváhagyott gyógyszer, amely közvetlenül megoldja a túlzott kortizoltermelést az 11 β-hidroxiláz gátlásával és a kortizol bioszintézisének megakadályozásával.

Az Isturisa® 1 mg, 5 mg és 10 mg filmtablettát tartalmaz. Az Isturisa® előnye, hogy képes kontrollálni vagy normalizálni a felnőttkori CS-betegekben a kortizolszintet, és kezelhető biztonságossággal rendelkezik, így ez a termék értékes kezelési lehetőség a CS-betegek számára.

Az Isturistát a Novartis fejlesztette ki. 2019 júliusban a cég három endokrin gyógyszert eladott az olasz Recordati gyógyszeripari társaságnak 390 millió dollárért: Isturisa, két akromegáliát kezelő gyógyszer Signifor (pasireotide diaszpartát) és hosszú hatású gyógyszer Signifor LAR (pasireotide). pamoát).

Az Európai Unióban az Isturisa-t januárban jóváhagyták a felnőttek endogén Cushing-szindróma (CS) kezelésére. Az Isturisa® hatóanyaga az osilodrostat, egy kortizolszintézis-inhibitor, amely gátolja a 11-β-hidroxilázt, amely a mellékvese kortizoljának bioszintézisének utolsó lépése. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban Isturisa elnyerte a ritka betegségek gyógyszereinek jogállását.

osilodrostat kémiai szerkezeti képlet (Forrás: medchemexpress.cn)

A teljes klinikai program adatai azt mutatják, hogy az Isturisa a legtöbb betegnél normalizálhatja a kortizolszintet, és javíthatja a betegség különféle klinikai tulajdonságait és életminőségét, ezáltal jelentős klinikai előnyökkel járhat olyan területeken, ahol az orvosi igényeket nem elégítik ki. Különösen a LINC-3 vizsgálatban a nyolchetes véletlenszerű elvonási időszak végén ( 34 hét) az Isturisa csoportba tartozó betegek aránya, akik a kortikoszteroidok normál tartományán maradtak, szignifikánsan magasabb volt, mint a placebo csoportban (86. {{4}}% vs. 29. 4%). A kortizolszint-ellenőrzés a CS-betegek elsődleges célja. A vizsgálatban az Isturisa leggyakoribb mellékhatásai a mellékvese elégtelenség, fejfájás, hányás, émelygés, fáradtság és ödéma voltak.

Mary Thanh Hai, MD, az FDA Kábítószer-értékelési és Kutatási Központjának második helyiségének ügyvezető igazgatója elmondta: 0010010 quot; Az FDA támogatja a ritka betegségek biztonságos és hatékony kezelésének kidolgozását. Ez az új kezelés segíthet a ritka betegséggel járó Cushing-szindrómában szenvedő betegekben, a túlzott kortizoltermelés más betegségek kockázatát rejti a betegekben. Annak elősegítésével, hogy a betegek elérjék a normális kortizolszintet, ez a gyógyszer fontos kezelési lehetőség a Cushing 0010010 # 39 betegségben szenvedő felnőttek számára. 0010010 quot;

A CS-Cushing-szindróma tünetei (Képforrás: omicsonline.org)

A Baidu Encyclopedia szerint a Cushing 0010010 # 39 szindróma (CS) hiperkortizolizmusnak (hypercortisolism) is nevezik. A múltban néhány ember azt is Cushing 0010010 # 39 szindrómának nevezte. A kortizol) egy sor klinikai manifesztációt vált ki, amelyet endogén Cushing-szindrómának is neveznek. A magas előfordulási életkor 20 - 40 év, és a férfiak és nők aránya körülbelül 1: 3.

Etiológiája szerint két típusra osztható: ACTH-függő és nem-függő. A fő megnyilvánulások a telihold, a véres megjelenés, a centripetalis elhízás, pattanások, lila csíkok, magas vérnyomás, másodlagos cukorbetegség és osteoporosis. Ezen túlmenően a nagy dózisú glükokortikoidok hosszú távú alkalmazása vagy az alkohollal való hosszú távú visszaélés klinikai tüneteket okozhat, amelyek hasonlóak a Cushing 0010010 # 39 szindrómához, amelyet exogén, gyógyszer-eredetű vagy Cushing-szerű szindróma.