Az amerikai FDA megadta a DPP1 gátló brensocatib áttöréses gyógyszerminősítést!

Az Insmed egy globális biogyógyszeripari vállalat, amely elkötelezett a súlyos ritka betegségben szenvedő betegek életének megváltoztatása iránt. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) brensocatib (korábban INS1007 néven ismert) áttöréses gyógyszerminősítést (BTD) adott felnőttkori nem cisztás fibrotikus hörgőcsökés (NCFBE) kezelésére és az állapot rosszabbodásának enyhítésére . Jelenleg nincs specifikus kezelés az NCFBE-re.

A brensocatib egy új, orális, reverzibilis, dipeptidil-peptidáz 1 (DPP1) inhibitor, amelyet jelenleg fejlesztenek a hörgőcsont és más gyulladásos betegségek kezelésére.

Az áttöréses gyógyszerminősítés (BTD) egy új gyógyszer-felülvizsgálati csatorna, amelyet az FDA 2012-ben hozott létre a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésének fejlesztése és felülvizsgálata felgyorsítása érdekében, és előzetes klinikai bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer összehasonlítható a meglévő terápiás gyógyszerekkel Új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják az állapotot. A BTD-drogok beszerzése szorosabb útmutatást kaphat, beleértve az FDA vezető tisztviselőit a kutatás és fejlesztés során. Az új gyógyszerpiac-felülvizsgálat folyamatos és elsőbbségi felülvizsgálatot igényel, annak biztosítása érdekében, hogy a betegek a lehető legrövidebb időn belül új kezelési lehetőségeket kapjanak.

Az FDA a II. Fázis WILLOW vizsgálat eredményei alapján odaítélte a brensocatib BTD-t. Ez egy globális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet felnőtt betegekben végeztek NCFBE-vel, a brenszocatib hatékonyságának és biztonságosságának felmérése céljából.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot: a kezeléstől számított 6 hónapon belül a brensocatib-kezelési csoport két adagja (10 mg és 25 mg) szignifikánsan csökkentette a súlyosbodási kockázatot, 40% -kal a placebo-csoporthoz képest (p=0,027 a 10 mg-os csoportnál, 25 mg-os csoport p=0,044). Ezenkívül a vizsgálat egy kulcsfontosságú másodlagos végpontot is elérött: a placebo csoporthoz képest a brensocatib-kezelési csoport két adagja (10 mg és 25 mg) 36% (p=0,041) és 25% (p=0,167) volt. csökken a tüdő súlyosbodási gyakorisága. .

Mint korábban említettük, a tanulmány teljes eredményét az American Thoracic Society (ATS) virtuális klinikai vizsgálatok ülésén, 2020. június 24-én teszik közzé.

A nem cisztás fibrotikus hörgőcsökés (NCFBE) súlyos krónikus tüdőbetegség, amely tartósan kiterjed a fertőzés keringésének, a gyulladás és a tüdőszövet károsodásának köszönhetően. A betegséget a tüdő gyakori romlása jellemzi, és antibiotikumkezelést és / vagy kórházi kezelést igényel. A betegség tünetei közé tartozik a krónikus köhögés, a túlzott köpetképződés, a légszomj és az ismételt légzőszervi fertőzések, amelyek mindegyike súlyosbíthatja az alapbetegséget. Az NCFBE körülbelül 340 000–520 000 beteget érint az Egyesült Államokban. Jelenleg az Egyesült Államokban, Európában és Japánban nincs speciális kezelés az NCFBE-re

A brensocatib egy kis molekulájú, orálisan reverzibilis dipeptidil-peptidáz I (DPP1) inhibitor, amelyet az Insmed fejlesztett ki a hörgőcsökés kezelésére. A DPP1 enzim. Amikor a csontvelőben neutrofilek képződnek, az felelős a neutrofil szerin proteázok (NSP), például a neutrofil elasztáz aktiválásáért.

A neutrofilek a fehérvérsejtek leggyakoribb típusa, és fontos szerepet játszanak a patogének megsemmisítésében és a gyulladás szabályozásában. Krónikus gyulladásos tüdőbetegség esetén a neutrofilek felhalmozódnak a légutakban, hiperaktív NSP-t okozva, tüdőpusztulást és gyulladást okozva. A brensocatib csökkentheti a gyulladásos betegségek, például a hörgők felbukkanás károsodását azáltal, hogy gátolja a DPP1-et és az NSP aktiválását.

Az Insmed azt várja el, hogy 2020 második felében indítsa el a brenszocatib III. Fázisú projektet a hörgőcsökék kezelésére.