VISEN Pharmaceuticals bejelentette jóváhagyását transcon C-típusú natriuretikus peptid fázis II Kína klinikai vizsgálati alkalmazás

Január 7, 2021, Shanghai, Kína / VISEN Pharmaceuticals, amelynek középpontjában a kezelés az endokrin kapcsolatos betegségek, ma bejelentette, hogy benyújtotta TransCon CNP (TransCon C-típusú) injekció a National Medical Products Administration (NMPA) Kína. Natriuretikus peptid) az achondroplasia (ACH) betegek új, II. Az ACcomplisH China klinikai vizsgálat hamarosan indul Kínában, és ez fog elérni a partnerség ACcomplisH (a TransCon C-típusú által kifejlesztett Ascendis Pharma). (A natriuretikus peptidek iI. fázisú globális klinikai vizsgálatai) világszerte szinkronizálódnak. TransCon CNP folyamatosan aktív CNP, hogy gátolja a túl-aktivált fibroblaszt növekedési faktor receptor 3 (FGFR3) jelátviteli útvonal. Hetente egyszer adják be, és lassan szabadul fel. Úgy tervezték, hogy segítse az ACH-ban szenvedő gyermekeket a csontnövekedés egyensúlyának helyreállításában, miközben javítja és megakadályozza az ACH szövődményeket. A TransCon CNP a ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától és az Európai Bizottságtól szerezte meg.

Az achondroplasiában szenvedő betegek több dilemmával szembesülnek, és

Chondroplasia a leggyakoribb aszimmetrikus termetű. Ezt a fibroblast növekedési faktor receptor 3 (FGFR3) gén autoszomális domináns aktiváló mutációja okozza, ami az FGFR3 és a CNP jelátviteli utak hatásaihoz vezet. Az egyensúlyhiány egy autoszomális domináns genetikai betegség. A betegek mintegy 80% -ának normális szülei vannak, és a betegséget az újszülött patogén génmutációja okozza [1]. A jelenleg ismert adatok szerint az ACH előfordulási gyakorisága az élveszületések során 1:25 000 [2], ami világszerte körülbelül 250 000 embert érint [3]. A betegek általában rövid végtagok, nagy fej, és jellegzetes arcvonások kiemelkedő homlok és az arc közepén visszahúzás. Hypotonia csecsemőkorban egy tipikus megnyilvánulása. Felnőttkorra a magasság a magasság a mindössze 1,3 méter [4]. Ezen túlmenően, ACH is okozhat a különböző súlyos szövődmények, beleértve a foramen magnum csökkentése, alvási apnoe, és a krónikus fülfertőzések, amelyek növelik a halál kockázatát és a rossz életminőség.

A legtöbb ACH-beteg esetében a diagnózis specifikus klinikai és képalkotó eredményekkel is elkészülhető. Egyes, nem egyértelmű diagnózissal vagy atipikus megnyilvánulásokkal rendelkező betegeknél a diagnózis az FGFR3 heterozigóta génmutációk kimutatásával igazolható. Ami a kezelést illeti, jelenleg nincs nagyon hatékony gyógyszerek jóváhagyott kezelésére ACH2 a globális piacon. Az alapvető kezelési módszerek hiánya miatt a különböző társbetegségek megelőzése és ellenőrzése érdekében a betegeknek magas egészségügyi költségeket kell viselniük, ami súlyos terhet ró az egyénekre, a családokra és a társadalombiztosítási rendszerre. Mivel a betegek nehezen élnek egyedül, az oktatási és foglalkoztatási nehézségek, az alacsony jövedelem és egyéb tényezők, nehéz számukra, hogy integrálódjanak a társadalomba, ami tovább növeli az élet terhét, ami viszont a családi munka hiányához és a társadalombiztosítási kiadások növekedéséhez vezet. Ezért sürgősen fel kell gyorsítani a betegség okaként szolgáló új gyógyszerek kutatását és fejlesztését a betegekre, a családokra és a társadalomra nehezedő terhek csökkentése érdekében.

A TransCon CNP II fázisú klinikai kutatása világszerte szinkronizálódik, felgyorsítva a fejlesztési folyamatot

A preklinikai és klinikai adatok szerint a CNP út elősegítheti a növekedést. A megnövekedett CNP ellensúlyozhatja az FGFR3 mutációk hatásait, ezáltal elősegítve a csontnövekedést. Azonban a felezési ideje természetes CNP emberben rövid, csak 2-3 perc [5], amely előírja a folyamatos intravénás infúzió, ami megnehezíti, hogy klinikailag alkalmazni.

Jelenleg a TransCon CNP az egyetlen hosszú hatástartamú CNP a világon, amely klinikai vagy kereskedelmi fázisban van a "Tranziens Konjugáció" szabadalmaztatott technológiájával, és felezési ideje elérheti a 120 órát [6]. Az állatkísérletek eredményei azt mutatják, hogy a TransCon CNP javíthatja az achondroplasia modell egerek csontnövekedését, és megakadályozhatja a foramen magnum porc idő előtti lezárását [7]. Az Ascendis Pharma által végzett I. fázisú globális klinikai vizsgálati adatok preklinikai vizsgálatokban bizonyították a farmakokinetikát és a kardiovaszkuláris biztonságosságot, és jól tolerálták. Nem jelentettek súlyos nemkívánatos eseményeket vagy cnp-ellenes antitestek megjelenését [8].

"A Mi ACcomplisH Kína tanulmány jóváhagyott Kínában ezúttal fontos része a globális klinikai fejlesztési terv. Miután teljes mértékben demonstráltuk és többször kommunikáltuk racionalitását és biztonságát, megszereztük az új gyógyszerklinikai vizsgálat jóváhagyását. Ez fontos része lesz a fejlesztés a porc. A hetente egyszer beadású TransCon CNP szubkután alkalmazás biztonságosságának és hatékonyságának értékelése hiányos, multicentrikus, randomizált, kontrollált, II. Dr. Jun Yang, vezető orvosi tiszt visen gyógyszerek, azt mondta: "A fő célja a kutatás, hogy értékelje a kezelést. Biztonság és annak hatása a 12 hónapos éves növekedési ütemre. Felgyorsítjuk a globális kutatás és fejlesztés előrehaladását, miközben biztosítjuk a betegek biztonságát és a vizsgálatok minőségét."

A VISEN Pharmaceuticals elkötelezett a "beteg az első" mellett, és a kínai klinikai adatokkal támogatja a globális K+F folyamatot

Az elmúlt években hazám nagy jelentőséget tulajdonított a ritka betegségek kezelésének, és egy sor intézkedést fogadott el a ritka betegségek megelőzésének és kezelésének előmozdítására. A 2020-ban kihirdetett alapvető orvosi higiéniai és egészségfejlesztési törvény V. fejezetének 60. A betegségek és egyéb gyógyszerek elleni kutatás és gyógyszergyártás kielégíti a betegségmegelőzés és -kezelés igényeit.

"A kormány támogatásának és számos partner rendíthetetlen erőfeszítéseinek köszönhetően ez a TransCon CNP egy II. Ez segít több kínai ACH beteg szert potenciális patogenezis az első alkalommal. Hatékony kezelés. Ezen túlmenően, Kína klinikai adatok fontos támogatást nyújt a gyorsuló globális K + F folyamat az innovatív gyógyszer, ezáltal segítve ACH betegek szerte a világon." A VISEN Pharmaceuticals vezérigazgatója, Lu Anbang rámutatott: "A VISEN betartja a "beteg első" célját. A jövőben továbbra is aktívan együttműködünk a partnerekkel, hogy közösen növeljük a társadalom figyelmét az ACH betegekre Kínában, felgyorsítsuk az ACH diagnózis és kezelés status quojának javítását Kínában, és segítsük az "Egészséges Kína 2030" korai megvalósítását!"

A VISEN Pharmaceuticals-ról

VISEN Pharmaceuticals elkötelezett amellett, hogy egyre szakértő területén endokrin kapcsolatos kezelések, bevezetése a világ vezető kezelési módszerek és gyógyszerek Kínába, abban a reményben, hogy több kínai betegek számára, hogy részesüljenek a világ fejlett és megbízható kezelési tervek korábban.

A VISEN Pharmaceuticals-t 2018-ban alapította az Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) és a Vivo Capital által vezetett közös befektető. A Sofinnova Ventures részt vett a befektetés első fordulójában. Visen Pharmaceuticals Ascendis kizárólag jogosult, hogy dolgozzon ki és támogassák az endokrin terápiás megoldások Nagy-Kínában, és jogosult, hogy fedezze szárazföldi Kína, Hong Kong, Makaó, és Tajvan.

A TransConTM technológiáról

TransCon utal "ideiglenes kapcsolat" (Átmeneti ragozás). A TransCon technológiai platform innovatív technológiákon keresztül új kezelési terveket dolgoz ki, hogy potenciálisan optimalizálja a kezelési hatásokat, beleértve a hatékonyságot, a biztonságot és az adatkezelés gyakoriságát.

A TransCon molekula három részből áll: a módosítatlan prototípus gyógyszerből, az inert hordozó molekulából, amely védi a prototípus gyógyszert, és a kapcsolat szerkezete, amely ideiglenesen összeköti a kettőt. A három rész kombinálása kor a hordozó molekula inaktiválhatja a prototípus gyógyszert, és a szervezet nem tisztíthatja meg. Az emberi testbe fecskendezve, a pH és a testhőmérséklet fiziológiai körülményei között az aktív, módosítatlan prototípus gyógyszer ellenőrzött módon szabadul fel. Mivel a prototípus gyógyszer nem módosított, az eredeti farmakológiai mechanizmus fenntartható. A TransCon technológia széles körben alkalmazható fehérjékre, peptidekre vagy kis molekulákra különböző terápiás területeken, és szisztikált vagy helyileg alkalmazható.

Előretekintő nyilatkozat

Ez a sajtóközlemény előretekintő megállapításokat tartalmaz a TransCon CNP klinikai kutatásának jövőbeli előrehaladásáról, beleértve a kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmazó várható eredményeket. Ez a kijelentés a VISEN Pharmaceuticals feltételezésein és becslésein alapul, és kockázatoknak és bizonytalanságnak van kitéve. A sajtóközleményben szereplő összes információ csak a jelen sajtóközlemény dátumáttekintési dátumáttól számít. A VISEN Pharmaceuticals ezennel kijelenti, hogy amennyiben új információk, jövőbeli események vagy egyéb körülmények merülnek fel, a vállalat nem köteles a fenti okok miatt nyilvánosan frissíteni vagy felülvizsgálni a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatokat.