Mallinckrodt veseelégtelenség kábítószer által elutasított FDA

A közelmúltban, az FDA elutasította Mallinckrodt kérelmét terlipressin kezelésére ritka progresszív veseelégtelenség. Bár a gyógyszer korábban elérte fő célját a fázis 3 és elnyerte a támogatást a tanácsadó bizottság.

A terlipresszin egy vazopresszin analóg, amely szelektív a V1 receptor számára. Eredetileg az Orphan Therapeutics fejlesztette ki, és megpróbálta bevezetni az amerikai piacra. A gyógyszer kezdett-hoz lenni felülvizsgált mellett a FDA több mint tíz évvel ezelőtt, bár a eredeti Fázis 3 klinikai vizsgálat nem találkozott az elsődleges végpont. Az eredmény nyilvánvaló, az FDA elutasította Árva. Ezt követően az Ikaria az Orphan-tól megszerezte a terlipressin piaci jogokat Észak-Amerikában. 2015-re a Mallinckrodt 2,3 milliárd dollárért megvásárolta az Ikaria-t, és a Terlipressin észak-amerikai piaci jogai végül Mallinckrodt kezébe kerültek.

A tavalyi évig a gyógyszer sikeresen végzett fázis 3 klinikai vizsgálatok at 300 betegek 1-es típusú hepatorenális szindróma (HRS-1). Az eredmények azt mutatták, hogy a terlipresszint kapó betegek 29% - ánál fordult meg a HRS (a szérum kreatinszint 2, 25 mg/dl-ről vagy többről 1, 5 mg/dl-re csökkent a 14. napon vagy a kibocsátáskor), míg a placebót kapó betegeknél Ez az arány csak 16% volt, és a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot.

Azonban, amikor az FDA kiadott egy tájékoztató dokumentumot, mielőtt a júliusi tanácsadó bizottság ülésén, váratlan bajok merültek fel. Úgy tűnik, hogy az FDA kérte a bizottságot, hogy fontolja meg, hogy a hatása a terlipresszin a szérum kreatin szint hatással lenne az eredmény a klinikai kezelés.

A végén, a bizottság szavazott 8-7 mellett terlipressin kérelmét, de úgy tűnik, nem enyhíteni az összes FDA aggodalmait. A teljes válasz levélben, Mallinckrodt kijelentette, hogy az FDA kétségei vannak arról, hogy a helyettesítő végpontok használt fázis 3 klinikai vizsgálatok lefordítani értelmes klinikai előnyöket (amely ellensúlyozza a kockázatokat, beleértve a szepszis). Az FDA úgy véli, hogy több információra van szükség. Támogatott, hogy a terlipresszin előnyei hrs- 1 betegeknél meghaladják a kockázatokat.

Steven Romano, tudományos főmunkatársa Mallinckrodt, azt mondta, hogy nem tudott egyetérteni az FDA döntését, és arra törekszik, minden megvalósítható módon, hogy a gyógyszer az amerikai piacon. Korábban más vállalatok is megpróbálták elérni ezt a célt.

Miatt egy sor kérdést, Mallinckrodt a részvény ára több mint 65%-kal csökkent ebben az évben, beleértve a megbeszéléseket a "pénzügyi hitelezők és peres igénylők", ami miatt a vállalat, hogy hagyjon fel a Q & A ülésén az utolsó negyedévben a jövedelem konferenciahívás. Úgy tűnik, hogy a terlipressin éves értékesítése várhatóan eléri a 300 millió dollárt, ami képes lesz enyhíteni Mallinckrodt jelenlegi üzleti nehézségeit.