Takeda's Potent EGFR kis molekula tirozin-kináz gátló Mobocertinib elnyerte a Breakthrough kábítószer-minősítés az amerikai FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a közelmúltban bejelentette, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) nyújtott Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) kezelésére Betegek áttétes nem kissejtes tüdőrák (NSCLC), akik előrehaladtak alatt vagy után kapott platina tartalmú kemoterápia és szállítására epidermális növekedési faktor receptor (EGFR) exon 20 insertion mutáció. Jelenleg nincs jóváhagyott kezelési terv erre a bizonyos típusú NSCLC- re. A mobocertinib egy kis molekula tirozin-kináz inhibitor (TKI), amelyet az EGFR és a humán EGFR 2 (HER2) exon 20 behelyezési mutációk szelektív megcélzására terveztek.

A Breakthrough Kábítószer-minősítés (BTD) egy új kábítószer-felülvizsgálati csatorna által létrehozott FDA 2012-ben, hogy gyorsítsák fel a fejlesztési és felülvizsgálatát kezelések súlyos vagy életveszélyes betegségek, és van előzetes klinikai bizonyíték arra, hogy a gyógyszer hasonló a meglévő terápiás gyógyszerek Új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják az állapotot. Megszerzése BTD gyógyszerek kaphat közelebbútmutatást, beleértve a vezető FDA tisztviselők a kutatás és fejlesztés során. Jogosult a gördülő felülvizsgálat ra és az elsőbbségi felülvizsgálatra az új kábítószer-piaci felülvizsgálatban annak biztosítása érdekében, hogy a betegek a legrövidebb idő alatt új kezelési lehetőségeket biztosítsanak.

Az FDA által odaítélt mobocertinib BTD alapján a teljes válaszarány (ORR) és a hosszú távú túlélési előny a betegek, akik reagáltak a mobocertinib terápia egy fázis I / II vizsgálatban. A vizsgálat a mobocertinib (160 mg, naponta egyszer szájon át) hatásosságát és biztonságosságát értékeli lokálisan előrehaladott vagy áttétes NSCLC- ben szenvedő betegek kezelésében, akik EGFR exon 20 insertion mutációval rendelkeznek, és korábban szisztémás kemoterápiában részesültek. Jelenleg nincsenek célzott terápiák, és a jelenlegi kezelési rend által kínált előnyök korlátozottak.

A vizsgálatból származó adatok potenciálisan jelentős előrelépést jeleznek az ilyen betegek szükségleteinek kielégítésében. Az adatok azt mutatták, hogy a mobocertinib kezelés progressziómentes túlélésének mediánértéke 7, 3 hónap volt, a teljes válaszarány (ORR) pedig 43% (n = 12/28). A vizsgálatban a mobocertinib biztonságossága ellenőrizhető volt (n = 72). A leggyakoribb, kezeléssel összefüggő mellékhatások a hasmenés (85%), a hányinger (43%), a kiütés (36%), a hányás (29%) és a csökkent étvágy ( 25%) voltak.

Mobocertinib kémiai szerkezeti képlet (Forrás: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, vezetője az onkológiai kezelés területén Takeda, azt mondta: "Örülünk, hogy az FDA felismerte a terápiás potenciálját mobocertinib betegek NSCLC hordozó EGFR exon 20 beillesztés mutáció. Ezeknek a betegeknek sürgősen hatékony kezelési lehetőségekre van szükségük. Elkötelezettek vagyunk a tűzálló betegségek kezelésére szolgáló innovatív gyógyszerek kifejlesztése mellett. A Mobocertinib áttörést jelentő gyógyszerminősítése fontos lépés az alulszolgált emberek ellátásának jelenlegi színvonalának megváltoztatására irányuló erőfeszítéseinkben. "

Tüdőrák a vezető oka a rák halálát világszerte. Nem kissejtes tüdőrák (NSCLC) a leggyakoribb típusú tüdőrák, számviteli mintegy 85% A tüdőrák esetek. Az EGFR exon 20 behelyezési mutációk az NSCLC- ben szenvedő betegeknek csak 1- 2% - át teszik ki, és a prognózis rosszabb, mint a többi EGFR mutáció. Jelenleg nincs kezelés exon 20 mutációk. Ezeknek a betegeknek az előnyei korlátozottak.

A mobocertinib egy erős kis molekula tirozin-kináz inhibitor (TKI), amelyet kifejezetten az EGFR és a HER2 exon 20 behelyezési mutációk megcélzására terveztek. 2019-ben az amerikai FDA mobocertinib ritka gyógyszerminősítést (ODD) adott meg her2 mutációval vagy EGFR mutációval (beleértve az exon 20 behelyezési mutációt) szenvedő tüdőrákos betegek kezelésére.

A mobocertinib fejlesztési projekt indult az NSCLC lakosság és várhatóan bővíteni más rosszul ellátott populációk más tumor típusok. A mobocertinib olyan vizsgálati gyógyszer, amelynek hatásosságát és biztonságosságát nem határozták meg. (aBioon.com)