Az Acceleron / BMS TGF-β ligandum csapda soterercept nyerte az amerikai FDA áttöréses gyógyszerminősítést!

Az Acceleron Pharma biofarmakológiai társaság, amely a TGF-β szupercsalád-terápia felfedezésére, fejlesztésére és forgalomba hozatalára szolgál súlyos és ritka betegségek kezelésére. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) átadta a soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc áttöréses gyógyszerminősítést (BTD) pulmonális hipertóniában (PAH) szenvedő betegek számára (WHO-csoport 1 ). 2019 szeptemberben az FDA szintén megadta a sotertercept ritka betegségek gyógyszerének minősítését (ODD).

Az áttöréses gyógyszerminősítés (BTD) egy új gyógyszer-felülvizsgálati csatorna, amelyet az FDA hozott létre 2012 -on a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésének kidolgozásának és felülvizsgálatának felgyorsítása érdekében, és előzetes klinikai bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer összehasonlítható a meglévő terápiás gyógyszerekhez Új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják az állapotot. A BTD-drogok beszerzése szorosabb útmutatást kaphat, beleértve az FDA vezető tisztviselőit a kutatás és fejlesztés során. Az új gyógyszerpiac-felülvizsgálat folyamatos és elsőbbségi felülvizsgálatot igényel, annak biztosítása érdekében, hogy a betegek a lehető legrövidebb időn belül új kezelési lehetőségeket kapjanak.

A sotatercept egy kutatási gyógyszer, amelyet szelektív ligandumcsapdaként fejlesztettek ki a TGF-β szupercsalád tagjai számára, hogy egyensúlyba hozzák a PAH, a BMPR-II jelátvitel kulcsfontosságú hajtóerejét. A PAH preklinikai vizsgálata során a soterercept megfordította a pulmonalis érrendszeri izomzatosodást és javította a jobb szívelégtelenség mutatóit.

Ez év január végén az Acceleron bejelentette a II. Fázisú PULSAR-vizsgálat felső vonalbeli elemzésének eredményeit, amelyek azt mutatják, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot, a kritikus másodlagos végpontot és más másodlagos végpontokat. A nemkívánatos események összhangban voltak a más betegségekben alkalmazott soterercept korábban bejelentett mellékhatásaival. A Xinji-vel kötött licencszerződés részeként (amelyet a Bristol-Myers Squibb vásárolt meg) a sotererceptet a II.

Érdemes megemlíteni, hogy nemrégiben az USA FDA jóváhagyta a Reblozyl (luspatercept), az Acceleron és Xinji által kifejlesztett másik TGF-β ligandumcsapda-gyógyszert az alacsony kockázatú mielodiszplasztikus szindróma (MDS) új indikációjára. Felnőtt betegek, kezelés vérszegénység A Reblozyl az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott vörösvérsejt-érési szer, amely a terápia új osztályát képviseli, amely a vörösvérsejt-érés késői szakaszának szabályozásával segíti a betegeket a vörösvérsejt-infúzió terheinek csökkentésében. Az Egyesült Államokban a Reblozyl-et először 2019 novemberben engedélyezték vérszegénység kezelésére béta-talassémiában szenvedő felnőtt betegeknél, akiknek vörösvértestek rendszeres infúziója szükséges.

Érdemes megemlíteni, hogy a Reblozyl az FDA által elsőként jóváhagyott gyógyszer a béta-talassemia okozta vérszegénység kezelésére, és ezenkívül az első FDA jóváhagyása az eritrociták transzfúziójára (RBC) és az eritrociták előállításának egyik típusára. Új kezelési lehetőségek MDS-es betegek esetén, akik sikertelen stimuláns terápia. Meg kell jegyezni, hogy a Reblozyl nem alkalmas a vörösvértest-transzfúzió pótlására olyan betegek esetében, akiknek az anémiát azonnal ki kell javítani.

A Reblozyl&# 39 hatóanyaga a luspatercept, amely az osztályban első osztályú vörösvértestek érésű anyag (EMA), amely szabályozza a késői vörösvértestek érését. A gyógyszer oldható fúziós fehérje. A humán IgG 1 Fc doménjét fuzionáljuk az aktin IIB típusú receptor extracelluláris doménjével (ActRIIB). Ligandcsapdaként célzott kötés révén szabályozhatja a késői RBC érést. A transzformáló növekedési faktor (TGF) -β szupercsalád specifikus liganduma csökkenti a Smad 2 / 3 jelátviteli út aktiválását, javítja a nem hatékony vörösvérsejtek képződését, elősegíti a késői vörös ér érését megnöveli a hemoglobinszintet.