A klofenak meglumin lágy kapszula megtörve az ATTR-PN betegek számára Kínában nem elérhető gyógyszerek kényelmét

A közelmúltban hivatalosan is kihirdették a 2020-as Galen-díj nyerteseit. A Pfizer' a transztiretin-amiloidózis (ATTR-PN) kezelésére szolgáló meglumin lágy kapszulája elnyerte a GG-díjat; a legtöbb A Galen-díjat a gyógyszeripar és az orvosbiológia legnagyobb megtiszteltetésének ismerik el. Célja az orvosi és tudományos kutatás és az innováció kiemelkedő hozzájárulásának elismerése a kutatás és az innováció területén. GG-ként ismert; a gyógyszeriparban Nobel-díj." Állítólag a díjnak rendkívül szigorú kiválasztási mechanizmusa van, különös hangsúlyt fektetve a termék eredetiségére és áttörésére. Az, hogy kimagasló innovációkat hajtottak-e végre az emberi egészség javítása érdekében, a Galen-díj legfontosabb kiválasztási kritériuma, és ez a klofenak. A meglumin lágy kapszulák elismert áttörő innovációja meghosszabbítja a kínai ATTR-PN betegek életét és javítja a élet.

Kína' az első és egyetlen ATTR-PN innovatív gyógyszer

GG quot; Ha beteg, gyógyszert kell szednie." Ezt az internetes tréfát transztiretin-amiloidózis-polineuropátia (ATTR-PN) házi betegeknél alkalmazzák, de olyan, mint egy átok, amelyet nehéz megtörni. Hosszú ideig az ATTR-PN betegek szembesülve a nem elérhető gyógyszer dilemmájával, a dolgok ez év februárjáig fordulatba kezdtek.

2020. február 5. a legtöbb ember számára szokatlan nap. A 65 éves Ji úr számára azonban rendkívül különleges jelentése van, mert ezen a napon hivatalosan jóváhagyták a világszerte elismert Pfizer gyógyszercég A cég' s transztiretin stabilizátor orális készítmény klórfenakonazol meglumin lágy kapszuláját az Országos Orvosi Termékek Igazgatósága az ATTR-PN I. stádiumú tüneti felnőtt betegek kezelésére. Ez az első és egyetlen célpont Kínában. A betegség forgalomba hozatalára jóváhagyott innovatív gyógyszer kitölti azt a hiányt, ahol nincs hatékony gyógyszer az ATTR-PN kezelés területén. Ji úr a jó hírt fényként írta le, megvilágítva azt a hosszú és sötét utat, amelyen három éve küzd.

Három évvel ezelőtt, miután számos nagy tercier kórházba költözött, Ji úrnál végül transztiretin-amiloidózis-polineuropátiát vagy röviden ATTR-PN-t diagnosztizáltak. A betegség patogenezisét a transztiretin (TTR) IV okozta. Az összesített instabilitás a monomerek hibás hajtogatásához és az amiloid rendellenes lerakódásához vezet, amely elsősorban szimmetrikus neurológiai diszfunkcióként nyilvánul meg, amely a végtag disztális végétől a proximális végéig halad előre, amely motoros, érzékszervi és autonóm idegeket is magában foglalhat, és amelyet kísér szív, egyéb szervek, például vese és szem károsodása. Az olyan tényezők miatt, mint az ATTR-PN alacsony tudatossága és a klinikai tünetek gyenge specifikussága, könnyen téves diagnosztizálható és késleltethető.

A klofenak meglumin lágy kapszulák megjelenése előtt a világon nem volt engedélyezett gyógyszer az ATTR-PN kezelésére. A rendelkezésre álló kezelési lehetőségek csak tüneti kezelést jelentettek. A célzott kezelési lehetőségek hiánya miatt a betegek prognózisa nem volt ideális. És éppen akkor, amikor gyógyszer nem áll rendelkezésre, Ji úr három éve küzd azon az úton, hogy a betegség kezdete után orvosi kezelést kérjen. Szavai szerint:" Mivel nincs gyógyszerkontroll, ennek a három évnek minden napja olyan, mintha kés hegyén járnánk, nagyon reménytelen." A klofenak meglumin lágy kapszulák piaca olyan ATTR, mint Mr. Ji -PN betegek reményt keltenek.

Ez az első adag klinikailag sürgősen szükséges új tengerentúli gyógyszer

Eddig nincsenek pontos statisztikák az ATTR-PN betegekről. Az utóbbi években azonban Kína különböző régióiban előfordultak ATTR-PN esetek az ideggyógyászatban, a szemészetben és a kardiológiában. A súlyos klinikai diagnózis esetén már 2018-ban 2015. november 1-jén a klofenak meglumin lágy kapszulák bekerültek a&idézetbe: A klinikailag szükséges tengerentúli új gyógyszerek első adagja a GG-ben; lista. A lista elsősorban az életet súlyosan veszélyeztető vagy az életminőséget súlyosan befolyásoló tényezők megelőzésére és kezelésére szolgál. , És nincs hatékony kezelés vagy nyilvánvaló klinikai előnyökkel járó új gyógyszerek. A listán szereplő kínai kormány gyorsított felülvizsgálatának és jóváhagyási politikájának köszönhetően Kínában jóváhagyták a meglumin-klórfenakot, amely pontos és célzott kezelési tervet adott az ATTR-PN-ben szenvedő kínai betegeknek.

Az elmúlt években, mivel a kínai gyógyszerszabályozó hatóságok egyre nagyobb figyelmet fordítottak a biogyógyszeripar fejlődésére, kiemelt felülvizsgálati mechanizmust hoztak létre, és létrehozták a jóváhagyás zöld csatornáját, a gyógyszerek bevezetése, különös tekintettel az innovatív gyógyszerek jóváhagyására, a gyorsulás folytatása, lehetővé téve, hogy több kínai páciens élvezhesse és élvezhesse ugyanazokat a fejlett és innovatív kezeléseket, mint a világ más betegei. Ebben a szakaszban még mindig sok olyan betegigény jelentkezik a kezelés területén, amelyet nem elégítettek ki. Ezért a jövőben innovatívabb, a vállalati társadalmi felelősségtudattal rendelkező gyógyszeripari vállalatokat várunk, hogy felgyorsítsák a klinikailag szükséges gyógyszerek Kínába történő bevezetését, valamint együttműködjenek a kormányzati szervekkel, és az élet minden területén együttműködnek a gyógyszerek jobb elérhetőségének feltárásában programok, amelyek sok kínai beteg számára előnyösek lesznek