A Gilead Hepcludex (bulevirtid) az Egyesült Államokban kérelmezte a jegyzékbe vételét, és az Európai Unióban is jóváhagyták!

A Gilead Sciences nemrégiben bejelentette, hogy biológiai termék engedélyezési kérelmet (BLA) nyújtott be a Hepcludex (bulevirtid) iránt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA), amely potenciális első vírusellenes gyógyszer a kompenzált májbetegségben szenvedő felnőtt betegek krónikus kezelésében. hepatitis D vírus (HDV) fertőzés.

Ha jóváhagyják, a Hepcludex lesz az első gyógyszeres kezelés az Egyesült Államokban a HDV-fertőzés kezelésére kompenzációs májbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél. Az Európai Unióban a Hepcludex 2020 augusztusában kapott feltételes forgalomba hozatali engedélyt. A gyógyszer az első gyógyszeres kezelés Európában a HDV-fertőzés kezelésére kompenzációs májbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél.

2020 decemberében a Gilead bejelentette a MYR GmbH felvásárlását, és belefoglalta a Hepcludexet is. Az akvizíció során a Gilead 1,15 milliárd eurót fizetett készpénzben. Ha a Hepcludexet jóváhagyja az amerikai FDA, a Gilead 300 millió eurós mérföldkő kifizetést fizet.

Korábban a Hepcludex megkapta az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által a HDV-fertőzések kezelésére kiadott Orphan Drug (ODD) minősítést. Ezenkívül a Hepcludex elsőbbségi gyógyszer-jelölést (PRIME) is kapott az EMA-tól, és áttörést jelentő gyógyszer-jelölést (BTD) az FDA-tól. A PRIME projekt hasonló a BTD projekthez, és célja, hogy felgyorsítsa a kulcsfontosságú gyógyszerek felülvizsgálati folyamatát az orvoshiány területén, és a lehető leghamarabb a betegek javát szolgálja. Ahhoz, hogy egy gyógyszer PRIME vagy BTD minősítést kapjon, előzetes klinikai bizonyítéknak kell lennie arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer klinikailag szignifikáns végpontok szempontjából lényeges betegségi állapottal rendelkezik a meglévő terápiás gyógyszerekkel összehasonlítva.

A Hepcludex a hepatitis D (hepatitis D) legfejlettebb klinikai kezelése. A gyógyszer hatóanyaga a bulevirtid, amely a krónikus hepatitis B vírus (HBV) és a hepatitis D vírus (HDV) fertőzések kezelésére kifejlesztett első osztályú vírusbejutási gátló. A gyógyszer gátolhatja a HBV/HDV receptor NTCP működését a májsejtek felszínén, és megakadályozza a regeneratív sejtek fertőzését és a vírusok terjedését a májban.

A Hepcludex hatásmechanizmusa

Ez a BLA-beadvány a befejezett és folyamatban lévő 2. fázisú klinikai vizsgálatok (MYR202 és MYR203) és a folyamatban lévő 3. fázisú MYR301 vizsgálat eredményein alapul. Az adatok alátámasztják a Hepcludex (2 mg, naponta egyszer) hatásosságát és biztonságosságát 24 héten keresztül, ami azt mutatja, hogy a Hepcludex jelentősen csökkenti a virémiát és javítja a májfunkciót a kezelési időszak alatt, ugyanakkor jó a tolerálhatósága és biztonságossága.

A 3. fázisú MYR301 vizsgálat időközi eredményei azt mutatták, hogy 24 hetes kezelés után a 2 mg bulevirtiddel kezelt csoportban a HDV-fertőzött betegek 36,7%-a ért el virológiai és biokémiai választ, a 10 mg bulevirtiddel kezelt csoportban pedig 28%-a nem vírusellenes. a kezelést csak megfigyelésre fogadták el. A betegcsoport 0%. A megfigyeléssel összehasonlítva a 24 hetes bulevirtid 2 mg-os kezelés statisztikailag szignifikáns hatást fejt ki (p<0,001). a="" megfigyelt="" csoporttal="" (5,9%)="" összehasonlítva="" a="" 2="" mg="" bulevirtid="" csoportban="" az="" alanin="" aminotranszferáz="" (alt)="" csökkent="" és="" gyorsan="" normalizálódott="" a="" hdv-fertőzöttek="">50%-ában. Ezek az eredmények megerősítik a bulevirtidnek a HDV-kezelés befejezett 2. fázisú vizsgálatában megfigyelt hatékonyságát.

Ezen időközi eredmények alapján a bulevirtid biztonságossága a 24 hetes kezelés alatt megegyezik a korábban befejezett klinikai vizsgálatokkal. A bulevirtiddel, az epesók szimptomatikus emelkedésével vagy a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekről nem számoltak be. A leggyakrabban megfigyelt nemkívánatos események a vér epesó-szintjének emelkedése (amely a betegek több mint 1/10-ét érintheti), az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (amelyek a betegek legfeljebb 1/10-ét érinthetik) és a májbetegség súlyosbodása a bulevirtid leállítása után. (amely a betegek legfeljebb 1/10-ét érintheti).