A Rylaze jazz onkológiai gyógyszer az FDA által jóváhagyott ALL és LBL kezelésére

Néhány nappal ezelőtt az amerikai FDA jóváhagyta a Jala Pharmaceuticals onkológiai gyógyszerét, a Rylaze-t, az 1 hónapnál idősebb, E. coli-aszparaginázra allergiás és akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére. vagy limfoblasztos nyirok. Daganatos (LBL) felnőtt betegeknél a gyógyszert több gyógyszeres kemoterápiás rendszer részeként engedélyezték.

Az Egyesült Államokban évente megközelítőleg 5700 beteg alakul ki ALL -ben, és körülbelül felük gyermek. Becslések szerint a betegek 20% -a allergiás a standard E. coli-ból származó aszparaginázzal szemben, és a klinikai kezeléshez olyan helyettesítőkre van szükség, amelyeket az ilyen típusú betegek szervezete tolerál. Az FDA szerint a világon hosszú évek óta hiányoznak az alternatív gyógymódok. A Jazz Pharmaceuticals az első gyógyszer, amelyet az ügynökség hagyott jóvá. A gyógyszer alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek az E. coli-ból származó aszparaginázzal szemben, amely akut nyirokcsomó. A celluláris leukémia (ALL) kemoterápiás kezelésének szerves része. A Rylaze értelmes választ kínál ezeknek a betegeknek.

A Rylaze -t a Fázis II/III. Fázis II. Fázisú vizsgálatának részleges adatai alapján hagyták jóvá, amely a gyógyszer különböző adagolási rendjeit értékelte. A II. Fázisú tanulmány az intramuszkuláris beadást (IM) tanulmányozza, és a III. Fázis része értékeli az intravénás gyógyszerbeadás hatékonyságát. Az FDA&39. Onkológiai Kiválósági Központja közölte sajtóközleményében:&"Ez a jóváhagyás kulcsfontosságú összetevője lehet az ilyen típusú leukémiában szenvedő gyermekek és felnőtt betegek potenciálisan gyógyító kezeléseinek, alternatív megoldásokat hozva a fenntartható források."

A gyógyszert az FDA ritka betegségű gyógyszerként jelölte ki ALL/LBL kezelésére 2021 júniusában. Miután a gyógyszer' BLA-ját jóváhagyták, a gyógyszer csatlakozott a Real-time Oncology Review (RTOR) programhoz felülvizsgálatra, amely az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának kezdeményezése, hogy biztonságos és hatékony rákkezelést biztosítson a betegeknek. A Jazz Pharmaceuticals szerint a gyógyszer az egyetlen rekombináns erwinia aszparagináz kezelési termék, amely klinikailag jelentős mértékű aszparagináz aktivitást képes fenntartani a kezelési időszak alatt. A vállalat arra számít, hogy ez az új kezelés július közepén lesz elérhető.

A gyógyszert 102 olyan beteg vizsgálatában értékelték, akik allergiásak vagy némán inaktiváltak voltak E. coli-aszparaginázzal szemben. A vizsgálat fő mutatója az, hogy a beteg elérte -e és megtartotta -e az aszparagináz aktivitás egy bizonyos szintjét. A tanulmány megállapította, hogy miután az ajánlott 25 mg/m² dózist 48 óránként intramuszkulárisan injektálták, az aszparagináz aktivitás célszintjét a betegek 94% -ában érték el.

A gyógyszer leggyakoribb mellékhatásai közé tartozik a túlérzékenység, a hasnyálmirigy -toxicitás, a trombózis, a vérzés és a máj toxicitása. A több mint 8000 betegből álló Gyermek Onkológiai Csoport adatainak retrospektív elemzése azt mutatta, hogy függetlenül attól, hogy ezek a betegek magas kockázatúak vagy standard kockázatúak, lassú korai válaszreakciók a gyógyszerrel kapcsolatos toxicitás miatt, azoknak a betegeknek a túlélési eredményei, akik végül nem teljes kezelést kapnak Jelentős csökkenés történt.

A jóváhagyást követően Jazz közölte, hogy továbbra is együttműködik az FDA -val, és további adatokat nyújt be a teljes betegkohorszra vonatkozóan a Rylaze intramuszkuláris beadásának és egyéb beadási intézkedéseinek értékeléséhez.