Az új pikkelysömör gyógyszer tapinarof hosszú távú gyógyszer III. Fázisú vizsgálata pozitív eredményeket hoz

Dermavant bejelentette a tapinarof hosszú távú, nyílt és biztonsági fázisú PSOARING 3 vizsgálatának időközi elemzésének pozitív eredményeit a felnőttkori plakkos pikkelysömör kezelésében.

A PSOARING 3 vizsgálat hosszú távú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az 1% tapinarof krém biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a felnőttkori plakkos pikkelysömör kezelésében. A vizsgálat alanyai korábban elvégeztek egy 12 hetes tapinarof vagy vak kontroll kezelést a PSOARING1 vagy PSOARING 2 kritikus hatékonyság és biztonság III vizsgálatban. Az alanyoknak továbbra is 1% tapinarof krémet kell kapniuk 40 hétig, és 4 hétig tartó nyomon követést kell kapniuk. A betegek összesen 90% -a vett részt korábban a PSOARING 1 vagy a PSOARING 2 vizsgálatban, és ezek a betegek 52 hétig tapinarof krémet kaptak. A PSOARING 3 vizsgálat időközi elemzésének eredményei azt mutatták, hogy azoknak az alanyoknak az 57,3% -a (298/520), akik ≥ 2 pont PGA-pontszámmal vettek részt a vizsgálatban, 0 vagy 1 lett (az orvos összességében úgy értékelte, hogy a bőrtünetek teljesen / majdnem teljesen kiürült)). Korábban a PSOARING 1 és PSOARING 2 klinikai vizsgálatokban az e standardnak megfelelő betegek aránya 35,4% és 40,2% volt. Ez azt mutatja, hogy egy 12 hetes PSOARING 1 és 2 kettős vak kezelés után javult a tapinarof kezelés hatása. Az időközi elemzésbe bevont alanyok közül a betegek 39,2% -ánál (299/763) volt a betegség teljes kiürülése (PGA-pontszám=0). Azoknál a betegeknél, akiknek a PGA-értéke 0, a betegség remissziójának időtartama körülbelül 4 hónap. A vizsgálatban nem tapasztaltak gyors tolerálhatóságra utaló jeleket, amelyek arra utalnak, hogy a tapinarof hosszú távú alkalmazás esetén tolerálható. A PSOARING 1, PSOARING 2 és PSOARING 3 időközi adatainak átfogó elemzésének eredményei azt mutatták, hogy az alanyok 57% -a (518/915) bármikor elérte a PGA=0 vagy 1 értéket, és legalább egy szinttel rendelkezett 2 javulás a kiindulási értékhez képest. Az alanyok 63,5% -a (581/915) elérte a PASI 75-et (a pikkelysömör területe és a súlyossági index pontszáma 75% -kal javult), az alanyok 44,2% -a pedig a PASI 90-et. A tapinarof krém jól tolerálható. Az időközi elemzésben a nemkívánatos események (AE) miatt történő abbahagyás aránya 5,8% volt, ami alapvetően összhangban állt a PSOARING 1 (5,6%) és a PSOARING 2 (5,8%) pivotális vizsgálatokkal. Nem találtak új biztonsági jeleket. A tapinarof krém hosszú távú alkalmazása nem növelte az AE kockázatát, és nem jelentettek kezeléssel kapcsolatos súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE). Dermavant arra számít, hogy a PSOARING 3 hosszú távú biztonsági tanulmánya 2021 1H-ban befejeződik, és 2021 közepén NDA-kérelmet nyújt be az FDA-hoz.

A Tapinarof egy új, napi egyszeri terápiás aromás szénhidrogén receptor modulátor (TAMA), egy nem szteroid helyi topikális krém. Ez egy első osztályú globális innovatív gyógyszer, amelyet a helyi Tianji Pharmaceutical cég fejlesztett ki. A Tapinarof krémet először 2019 májusában engedélyezték forgalmazására Kínában, és enyhe vagy közepesen súlyos vulgaris pikkelysömörre alkalmazzák felnőttek számára, helyi kezelésre alkalmasak.

2012-ben a GSK megszerezte a tapinarof tengerentúli fejlesztési jogát, közel 200 millió dolláros előleggel. 2018 júliusában a GlaxoSmithKline bejelentette, hogy eladja a tapinarof tengerentúli fejlesztési jogát a Dermavantnak 330 millió dolláros áron. A pikkelysömör krónikus, szisztémás, gyulladásos bőrbetegség, amelyet a bőrön lévő vörös foltok és ezüst pikkelyű plakkok jellemeznek. 8 millió amerikai beteget és világszerte 125 millió beteget érint ez a betegség. A pikkelysömör bármely életkorban előfordulhat, de általában a 20-30 éves vagy az 50-60 éves a kezdeti csúcskor. A pikkelysömörben szenvedő betegeknél jelentősen megnő az egyéb krónikus és súlyos egészségi állapot kialakulásának kockázata. A társbetegségek közé tartozik a pikkelysömör ízületi gyulladás, a gyulladásos bélbetegség, a magas vérnyomás, a cukorbetegség, az elhízás és a depresszió, amelyek komoly hatással vannak a betegek életminőségére és mentális egészségére.