Novartis Mayzent javítja megismerés & lassítja a haladást a fogyatékosság, indult Kínában

Novartis nemrég bejelentette az elemzést a sclerosis multiplex gyógyszer Mayzent (siponimod) kezelésére másodlagos progresszív sclerosis multiplex (SPMS) Fázis IIIb EXCHANGE vizsgálat és fázis III EXPAND vizsgálat a 8th ACTRIMS-ECTRIMS közös konferencia MSVirtual2020. Eredmény. Az adatok azt mutatják, hogy Mayzent egy biztonságos kezelési terv, amely javíthatja a kognitív képesség, és csökkenti a fogyatékosság progressziójának kockázatát. Minél korábban a kezelés, annál nagyobb az előny.

Ez év májusában, Mayzent hagyták jóvá a tőzsdei Kínában kezelésére felnőtt relapszus sclerosis multiplex (RMS), beleértve a klinikailag izolált szindróma (CIS), relapszáló-remittáló betegség (RRMS) és az aktív másodlagos progresszív betegség ( SPMS). Idővel az RRMS- ben szenvedő betegek 50- 60% -ánál alakul ki SPMS. Mayzent egy új generációs, szelektív szfingozin 1-foszfát (S1P) receptor modulátor és az első jóváhagyott kezelésére SPMS a világ orális betegség módosítása terápia (DMT) gyógyszerek, a kezelés korai megkezdése hatékonyan lassítja a progresszió a fogyatékosság és a kognitív hanyatlás a betegek.

Az EXCHANGE egy prospektív, 6 hónapos, nyílt elrendezésű, Fázis IIIb vizsgálat, amely a relapszusos sclerosis multiplexben (RMS) szenvedő betegek biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli, más betegségmódosító terápiáról (DMT) a Mayzent terápiára való áttérést, beleértve a szexuális SPMS- t is. Az időközi elemzésben 112 beteg vett részt az Egyesült Államok 42 központjából, akik megfeleltek a biztonsági elemzésnek. Az adatok tovább erősítették Mayzent biztonságát és tolerálhatóságát.

EXPAND egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollált fázis III tanulmány, amely összehasonlítja a hatékonyságát és biztonságosságát Mayzent és placebo SPMS betegek különböző fokú fogyatékosság. Az eredmények azt mutatják, hogy a Mayzent korai használata késleltetheti a fogyatékosság progresszióját és javíthatja a kognitív képességet.

Az esemény utáni EXPAND elemzés azt mutatta, hogy a Mayzent- kezelést kapó aktív és inaktív SPMS- betegek kognitív feldolgozási sebessége javulást mutatott. Ezenkívül az aktív betegségben szenvedő betegeknél nagyobb az esélye a klinikailag releváns javulás megfigyelésének. Az aktív SPMS- ben szenvedő, korai és folyamatos Mayzent- kezelésben részesülő betegeknél kisebb a fogyatékosság progressziójának és a kognitív hanyatlásnak a kockázata, mint azoknak, akik késleltetik a Mayzent- kezelést. Az alcsoport-elemzés azt mutatta, hogy az aktív SPMS- ben szenvedő betegeknél a Mayzent kezelés korai alkalmazásának értéke az, hogy a fogyatékosságra, a kognitív feldolgozási sebességre és a kiújulásprogprogisára gyakorolt pozitív hatása akár 5 évig is tarthat.

Norman Putzki, a Novartis Neuroscience globális fejlesztési vezetője a következőket mondta: "A szklerózis multiplexben szenvedő betegek egyik legnagyobb célja az, hogy a lehető legtovább önállóan élhessenek. A ma közzétett adatok tovább erősítik a kognitív képesség előnyeit és késleltetik a fogyatékosság progresszióját. Hatása, Mayzent lehet használni, mint egy megfelelő lehetőség a betegek számára, hogy biztonságosan váltani más terápiák. Mayzent reményt ad azoknak a betegeknek, akik el akarják érni ezt a fontos célt."

Bár minden beteg szklerózis multiplex (MS) természetesen egyedülálló, és befolyásolja számos tényező, beleértve a használata MS betegség módosítása terápia (DMT), a becslések szerint akár 80% A relapszus-remittáló sclerosis multiplex (RRMS) Betegek végül átmenet SPMS. Ezért nagyon fontos, hogy a betegek korán kezdjék el a kezelést, hogy lassítsák a fogyatékosság progresszióját. Fogyatékosság progresszió leggyakrabban magában foglalja, de nem kizárólagosan, a hatása a mobilitásra, ami oda vezethet, hogy szükség van a gyaloglás segítséget vagy kerekesszékek, húgyhólyag zavar, és a kognitív hanyatlás.

Mayzent hatóanyaga siponimod, egy új generációs, szelektív szfingozin 1-foszfát (S1P) receptor modulátor, amely szelektíven kötődik S1P1 és S1P5 receptorok. A limfociták S1P1 altípusreceptoraihoz való kötődéssorán a siponimod megakadályozhatja a limfociták elhagyását a nyirokcsomókból, ezáltal megakadályozza az SM-ben szenvedő betegek központi idegrendszerébe (CNS) való bejutásukat, gyulladáscsökkentő hatást fejtenek ki. Ezen túlmenően, siponimod is be léphet a cns és közvetlenül kötődnek S1P5 és S1P1 altípus receptorok bizonyos sejtek (oligodendrocyták és asztrociták) a remyelination és a gyulladás megelőzésére.

A Mayzent-t az amerikai FDA 2019 márciusában hagyta jóvá relapszusos sclerosis multiplexben (RMS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, beleértve az aktív másodlagos progresszív sclerosis multiplexet (SPMS) és a relapszáló-remittáló sclerosis multiplexet ( RRMS), klinikai izolált szindrómát (CIS). Az Európai Unióban a Mayzent-et 2020 januárjában engedélyezték spms-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, különösen: vannak olyan képalkotó jellemzők, amelyek kiújulási vagy gyulladásos aktivitással rendelkeznek (például Gd-vel továbbfejlesztett T1 léziók vagy aktivitás, új vagy kibővített T2 léziók) aktív betegségben szenvedő betegek, akik bizonyítékokkal késleltetik a fizikai fogyatékosság kialakulását.

Érdemes megemlíteni, hogy a Mayzent az első orális gyógyszer, amelyet aktív betegségben szenvedő SPMS betegek számára hagytak jóvá, és az első gyógyszer, amelyet az elmúlt 15 évben aktív betegségben szenvedő SPMS betegek számára hagytak jóvá. A gyógyszer hatékonynak bizonyult a betegség progressziójának késleltetésében, és jelentős kielégítetlen orvosi szükségletet fog kezelni az aktív betegséggel rendelkező SPMS betegpopulációban.

A Novartis elkötelezte magát amellett, hogy mayzent-t elhozzon a betegeknek a világ minden táján. Jelenleg több országban is folynak a szabályozási bejelentések. Mayzent sikere kritikus a Novartis, mert Gilenya, egy másik kasszasiker MS orális gyógyszer éves értékesítése $ 3 milliárd, szembe kell néznie a növekvő versenyt. Az iparág nagyon optimista Mayzent üzleti kilátásait illetően. Egyes elemzők azt jósolják, hogy Mayzent csúcseladások után tőzsdei eléri a 3 milliárd dollárt.