A Novartis új generációs S 1 P receptor modulátorát, a Mayzent az Egyesült Államok, Európa és Kanada hagyta jóvá!

A Novartis nemrégiben bejelentette, hogy a Health Canada jóváhagyta a Mayzent-et (siponimod) a másodlagos progresszív sclerosis multiplex (SPMS) felnőtt betegeinek kezelésére. A jellemzők (például Gd-fokozott T 1 léziók vagy aktív, új vagy kibővített T 2 léziók) olyan aktív betegségben szenvedő betegek bizonyítékai, amelyek késleltetik a testi fogyatékosság kialakulását.

Az Európai Unióban Mayzent januárjában jóváhagyták ugyanezen indikációk esetében; az Egyesült Államokban a Mayzent márciusban jóváhagyásra került 2019 relapszusos sclerosis multiplexben (RMS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, ideértve az aktív SPMS-t, a relapszus-remittív sclerosis multiplexet (RRMS), a klinikailag izolált szindrómát (CIS).

Érdemes megemlíteni, hogy a Mayzent az első aktív betegségben szenvedő SPMS-betegek számára jóváhagyott orális gyógyszer, és az aktív betegségben szenvedő SPMS-betegek számára az első jóváhagyott terápiás gyógyszer az elmúlt 15 évben. A gyógyszerről bebizonyosodott, hogy hatékonyan késlelteti a betegség előrehaladását, és kielégíti az aktív SPMS-ben szenvedő betegek körében jelentkező kielégítetlen orvosi igényt.

Bár a sclerosis multiplex (MS) előrehaladása minden betegnél egyedi, és számos tényező befolyásolja, beleértve az MS betegségmódosító terápiát (DMT), a becslések szerint a relapszusos-remittáló sclerosis multiplex 80% -a (RRMS) A betegek végül átmennek az SPMS-be. Ezért fontos, hogy a betegek a kezelést korán kezdjék el a fogyatékosság előrehaladásának lassítása érdekében. A fogyatékosság előrehaladása leggyakrabban magában foglalja, de nem korlátozódik ezekre, a mobilitásra gyakorolt ​​hatást, ami a betegeknek járási segítségre vagy kerekes székre szorulhat, húgyhólyag diszfunkciókhoz és kognitív hanyatláshoz vezethet.

Mayzent 0010010 # 39 jóváhagyása a III. Fázis EXPAND vizsgálatának úttörő adatain alapul. Ez a legnagyobb randomizált, kontrollos klinikai vizsgálat, amelyet az SPMS-betegek széles körében végeztek (EDSS pontszámok 3. 0 - 6. 5). A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyben összehasonlítják a Mayzent és a placebo hatékonyságát és biztonságosságát SPMS-betegek kezelése során. A vizsgálatba bevont betegek egy tipikus SPMS populációt képviseltek, átlagos életkora 48 év volt. A vizsgálat elején ezeknek a betegeknek kb. 16 évig volt SM, és a betegek több mint 5% -ánál a kibővített rokkantsági állapot skála (EDSS) medián értéke 6 volt. 0. És támaszkodjon sétáló segédeszközökre. A tanulmány aktív betegségben szenvedő betegek egy csoportját is vizsgálta (n= 779), olyan betegekként definiálva, akiknek a vizsgálat előtt 2 évvel visszaestek és / vagy Gd-fokozott T 1 léziók voltak a kiindulási értékhez képest. Az aktivitás jeleit kivéve az alapvető jellemzők hasonlóak a teljes populációhoz.

A vizsgálat teljes populációjának eredményei azt mutatták, hogy Mayzent 3 hónapon belül 21 hónappal csökkentette a fogyatékosság előrehaladásának (CDP) megerősítésének kockázatát (p=0. 013), és csökkentette a kockázatot. CDP-je a 6 hónapban 26% -kal (p=0. 0058). Az SPMS-ben aktív betegségben szenvedő betegek alcsoportjáról származó adatok azt mutatták, hogy Mayzent a 3 és 6 hónapokban 31% -kal és 37% -kal szignifikánsan csökkentette a CDP kockázatát a placebóhoz képest, és csökkentette az éves visszaesési arányt (ARR, megerősített visszaesés) 46%. Ezenkívül a Mayzent jelentős pozitív eredményeket mutat az SM betegség aktivitásának más kapcsolódó intézkedéseiben, beleértve az MRI betegség aktivitását és az agy térfogatának csökkenését (agyi atrófia).

A szklerózis sclerosis multiplex kezelésével és kutatásával foglalkozó európai bizottság (ECTRIMS) 35 13. ülésén az EXPAND tanulmány további elemzése kimutatta, hogy: ({{ 2}}) A Mayzent segíthet a betegeknek egy további, 4 évnél hosszabb mobilitás fenntartásában. (2) Mayzent csökkentette a szürkeanyag-mennyiség csökkenését a {{2}} - és 2 - éves időpontokban, ami a fogyatékosság előrehaladásának és a kognitív hanyatlásnak egyik fő mozgatórugója. SPMS-betegekben.

siponimod molekuláris szerkezeti képlet (Képforrás: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{1}} hatóanyaga a sziponimod, amely egy új generációs szelektív szfingozin - 1 - foszfát (S 1 P) receptor modulátor, amely szelektíven kötődik az S 1 P 1 és S 1 P 5 receptorokhoz. Amikor a limfocitákhoz kötődik az S 1 P 1 altípus-receptorokhoz, a siponimod megakadályozhatja, hogy a limfociták elhagyják a nyirokcsomókat, megakadályozva ezáltal, hogy belépjenek az SM-s betegek központi idegrendszerébe (CNS), és -gyulladásos szerepe. Ezen túlmenően a sziponimod a központi idegrendszerbe is bejuthat, és közvetlenül kapcsolódhat az S 1 P 5 és S 1 P 1 altípus-receptorokhoz specifikus sejteken (oligodendrociták és asztrociták), hogy elősegítsék myelinizáció és a gyulladás megelőzése.

Az Egyesült Államokon, az Európai Unión és Kanadán kívül Mayzent november 2019 novemberében jóváhagyást kapott az Ausztrál Terápiás Irodaktól (TGA) a felnőtt betegek SPMS kezelésére. A Novartis elkötelezett amellett, hogy Mayzent-et a világ minden tájáról bevonja a betegekbe, és jelenleg folynak szabályozási bejelentések Svájcban, Japánban és Kínában.

Mayzent 0010010 # 39 sikere döntő jelentőségű a Novartis számára, mivel a 0010010 # 39 társaság másik Gilenya, a blockbuster MS orális gyógyszereinek éves forgalma {$ { {4}} milliárd euró növekvő verseny előtt áll. Az iparág nagyon optimista a Mayzent 0010010 # 39 üzleti kilátásaival kapcsolatban, és egyes elemzők azt jósolják, hogy a Mayzent 0010010 # 39 csúcsértékesítése akár USD 3 milliárd.