Az orális MPO-gátlók alkalmazhatók az FDA gyorsított kezelésére MSA-s betegek esetén

A Biohaven Pharmaceuticals bejelentette, hogy orális myeloperoxidáz (MPO) gátló verdipersztatátját (BHV-3241) az USA FDA gyorsított minősítéssel kapta a multiplikus rendszer atrophia (MSA) betegek kezelésére.

Az MSA egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely befolyásolja az autonóm idegrendszert (az idegrendszert, amely az önkéntelen tevékenységeket, mint például a vérnyomást vagy az emésztést) és a mozgást befolyásolja, és a tünetek kombinációját mutatja. Ezek a tünetek az agy és a gerincvelő különféle típusú idegsejtjeinek fokozatos elvesztéséből és halálából származnak. A tünetek a betegeknél gyakran 50 életkorukban jelentkeznek, és 5 10 éven belül gyorsan előrehaladnak, ami fokozatosan csökkenti a motoros funkciókat és végül az ágy alázatát. Az MSA-ban szenvedő embereknél a betegség késői szakaszában tüdőgyulladás alakul ki, és hirtelen meghalhat szív- vagy légzési problémák miatt. Bár a gyógyszerek kezelhetik az MSA bizonyos tüneteit, jelenleg nincs olyan kezelés, amely lelassíthatja a betegség előrehaladását és gyógyíthatja a betegséget. Ezeknek a betegeknek sürgősen hatékony kezelésre van szükségük a betegség enyhítésére.

Az MPO az oxidatív és gyulladásos folyamatok kulcsfontosságú hajtóereje, és számos agyi betegségben jelentősen megnőtt. Az MPO aktivitásának gátlása ígéretes stratégia a neuroinflammatív és neurodegeneratív betegségek (ideértve az MSA-t) kezelésére. A tanulmány megállapította, hogy az emelkedett MPO-szintek a sclerosis multiplex és az Alzheimer-kórtól 0010010 # 39 származó betegséghez is társulnak. A Verdiperstat egy vizsgálati orális MPO-gátló, és a Biohaven a 2018 -ben az AstraZeneca kutatási és fejlesztési engedélyét kapta meg. A gyógyszert az USA FDA és az Európai Gyógyszerügynökség adta ritka betegségek gyógyszerének státusához.

Az előző 2 szakasz klinikai vizsgálatainak eredményei azt mutatták, hogy az MSA egységes értékelési skálájával mért fő hatékonysági eredmények javultak. A 12 hetes kezelés után a 0010010 # 39 placebo-csoport pontszáma 4. 6 ponttal csökkent, míg a {{6} } mg BHV 3241 napi kétszer 3 ponttal csökkent, és a 600 mg BHV 3241 napi kétszer történő felhasználása 2 -kal csökkent. . 6 pontot. Más mérési eredményeket (mint például az átfogó autonóm tünetek pontszáma és az MSA életminőségi skála) szintén javítottuk. Ezek a klinikai eredmények összhangban vannak az állati modellekben megfigyelt verdipersztát neuroprotektív hatásaival. A Verdiperstat szignifikánsan csökkenti az MPO-aktivitást az emberi vérben, amely biomarker a gyógyszer kötődéséhez a célpontjához. Jelenleg a gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát egy 3 fázisú klinikai vizsgálat során értékelik.

0010010 quot; MSA-ban szenvedő betegek kezelésére továbbra is rendkívül kielégítetlen szükség van, és nagyon örülünk annak, hogy az FDA gyors verziószámú képesítést adhat a 0010010 quotról; mondta Irfan Qureshi, MD, a Biohaven Neurology alelnöke. 0010010 quot; A gyorsított képesítés felgyorsítja a verdiperstat fejlődését, lehetővé téve, hogy ez az első kezelési lehetőség legyen az MSA-s betegek számára. 0010010 quot;