Sanofi új viii-as faktor terápia efanesoctocog alfa kapott gyorsított minősítést az amerikai FDA!

Sanofi nemrég bejelentette, hogy az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) nyújtott efanesoctocog alfa (korábban BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) kezelésére betegek A típusú vérbetegség. Efanesoctocog alfa egy új típusú VIII-as faktor terápia, amely független von Willebrand tényező (vWF), és közel a normális szintű faktor aktivitás a hét nagy részét egy hetente egyszer megelőző kezelési rend.

2017 augusztusában az amerikai FDA és az Európai Bizottság (EB) árva gyógyszermegjelölést (ODD) adott az efanesoctocog alfa-nak. A Sanofi és a Sobi együttműködésre jutott az efanesoctocog alfa fejlesztésében és kereskedelmi forgalomba hozásában.

A gyorsított képesítés (FTD) célja, hogy felgyorsítsa a súlyos betegségek gyógyszerfejlesztését és gyors felülvizsgálatát a kulcsfontosságú területeken a súlyos, kielégítetlen orvosi szükségletek kezelése érdekében. Megszerzése gyorsított képesítések kísérleti gyógyszerek azt jelenti, hogy a gyógyszeripari vállalatok kölcsönhatásba léphetnek az FDA gyakrabban során a kutatási és fejlesztési szakaszban. A forgalomba hozatali kérelem benyújtását követően gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra jogosultak, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Ezenkívül gördülő felülvizsgálatra is jogosultak.

Az Efanesoctocog alfa képes megváltoztatni a hemofíliás A-ban szenvedő betegek faktorpótló terápiás kezelését, és egy lehetséges új típusú VIII-as faktorpótló terápiát jelent. A felezési ideje a hagyományos VIII-as faktor terápia korlátozza a von Willebrand faktor (vWF) gardedám hatás, amely úgy gondolják, hogy korlátozza az időt a tényező marad a szervezetben. Efanesoctocog alfa egy új típusú fúziós fehérje, alapuló innovatív Fc fúziós technológia, hozzáadásával régió vWF és XTEN® peptid, hogy meghosszabbítja idejét a vérkeringésben.

Efanesoctocog alfa megvan a lehetősége, hogy szinte normális vérzés elleni védelem a hét nagy részét, és a növekedés a felezési élet csökkentheti a gyakoriságát adagolás megelőző kezelés hetente egyszer.

A hemofília A preklinikai modelljében az efanesoctocog alfa hemosztatikus kontroll hatása 4-szer magasabb, mint az rFVIII. A gyógyszer várhatóan a súlyos hemofíliában szenvedő betegek számára jobb és szélesebb körű védelmet nyújt minden típusú vérzés ellen.

A jelenleg folyamatban lévő fázis 3 XTEND-1 vizsgálat értékeli a biztonságosságát és hatékonyságát a korábban kezelt betegek ≥12 éves (n = 150) súlyos A típusú vérbetegség. Az XTEND-1 egy nyílt, nem randomizált intervenciós vizsgálat 2 párhuzamos hozzárendelési csoporttal. A prevenciós csoportban részt 52 héten keresztül hetente 50 NE/kg efanesoctocog alfa profilaktikus kezelést kaptak. Az on-demand kezelési csoportban az alanyok 26 héten keresztül szükség szerint efanesoctocog alfa-t (50 NE/kg) kaptak, majd 26 héten keresztül hetente egyszer efanesocococog alfa-ra váltottak.

Jelenleg, efanesoctocog alfa klinikai kutatás alatt áll, és annak biztonságosságát és hatékonyságát nem vizsgálta felül semmilyen szabályozó ügynökség.