STM: Az őssejtek genetikai módosítása javíthatja a cukorbetegséget

Egy nemrégiben elvégzett tanulmány szerint a kutatók ritka inzulinfüggő diabetes mellitusban (Wolfram szindróma) szenvedő beteg bőréből extrahált sejteket használtak pluripotens őssejtek indukálására és az inzulint kiválasztó sejtekké történő átalakításra. A CRISPR-Cas 9 szerkesztő eszköz korrigálja a szindrómát okozó genetikai hibákat. Ezután ezeket a sejteket egerekbe implantálták és a 0010010 39 cukorbetegséget gyógyították meg.

A St. Louis Orvostudományi Egyetem kutatóinak ez a kutatása arra utal, hogy a CRISPR-Cas 9 technológia hatékony fegyverként szolgálhat a cukorbetegség, különösen az egyetlen génmutáció által okozott cukorbetegség kezelésében. A tanulmányt a Science Translational Medicine folyóiratban publikálták online áprilisban 22.

(Fotóforrás: Www.pixabay.com)

A Wolfram-szindrómában szenvedő betegeknél gyermekkorban vagy serdülőkorban cukorbetegség alakul ki, és gyorsan inzulinpótló terápiára van szükségük, napi többszöri injekció beadására. A legtöbb beteg látási és egyensúlyi problémákat, valamint egyéb problémákat tapasztal. Sok betegnél a szindróma korai halálhoz vezethet.

0010010 quot; Ez az első alkalom, hogy a CRISPR-t genetikai hiba okozta cukorbetegség orvoslására használják, 0010010 quot; - mondta Dr. Jeffrey R. Millman, a Washington Egyetemen az orvostudomány és az orvosbiológiai mérnök asszisztens professzora.

A Wolfram-szindrómát egyetlen gén mutációi okozzák, így a kutatók remélik, hogy megértik, hogy az őssejt-technológia és a CRISPR kombinációjával a mutációk által okozott cukorbetegség javítható.

Néhány évvel ezelőtt Millman és munkatársai felfedezték, hogyan lehet az emberi őssejteket hasnyálmirigy béta-sejtekké alakítani. A kutatók új technológiát fejlesztettek ki, amely hatékonyabban képes az emberi őssejteket béta-sejtekké alakítani, amelyek meglehetősen jó hatással vannak a vércukorszint szabályozására.

Ebben a tanulmányban további lépéseket tettek ezeknek a sejteknek a kivonására a betegektől, és CRISPR-Cas {{1}} génszerkesztő eszközöket használtak ezeken a sejteken a Wolfram-szindrómát okozó genetikai mutációk kijavításához (WFS 1 ). A kutatók ezt követően összehasonlították ezeket a génszerkesztött sejteket az inzulinszekretáló béta-sejtekkel ugyanabból az őssejt-tételből, amelyet nem szerkesztettek CRISPR-sel.

A szerző szubkután implantáció útján CRISPR által szerkesztett sejteket ültett be diabéteszes egerekbe. Az eredmények azt mutatták, hogy a cukorbetegség gyorsan eltűnt, és az állat vércukorszintje a monitorozás hat hónapja alatt normális maradt. Hatótávolságon belül. Ezzel szemben az egerek, amelyek nem szerkesztett béta-sejteket kaptak, még mindig cukorbetegségben szenvedtek.

A jövőben a CRISPR felhasználása bizonyos mutációk korrigálására a béta-sejtekben segítséget nyújthat azoknak, akiknek cukorbetegségét több genetikai és környezeti tényező okozza. genetikai hibák, 0010010 quot; Millman mondta. 0010010 quot; Valójában azt találtuk, hogy a korrigált béta-sejtek nem különböznek a cukorbetegség nélküli egészséges emberek őssejtjeiből származó eredményektől. 0010010 quot;

A kutatók szerint a jövőben meg kell könnyíteni a β-sejtek őssejtekből történő előállításának folyamatát. Például a tudósok kevésbé invazív módszereket dolgoztak ki az indukált pluripotens őssejtek előállítására a vérből - dolgoznak az őssejtek fejlesztésén a vizeletmintákból. (a Bioon.com oldalról)