Az EU jóváhagyta az Epidyolex harmadik indikációját: a tuberous sclerosis (TSC) okozta epilepszia kezelése!

A GW Pharma brit gyógyszercég globális vezető szerepet játszik a növényi eredetű kannabinoid terápiás termékek kutatásában és fejlesztésében, és elkötelezett a kannabiszból származó új terápiás gyógyszerek felfedezése, fejlesztése és forgalmazása mellett. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EK) 2 évesnél idősebb betegek adjuváns terápiájaként jóváhagyta az Epidyolex (kannabidiol, CBD) orális folyékony készítmények II. A kezelés integrálódik a gumós szklerózisba. Szindrómával (TSC) kapcsolatos rohamok. Érdemes megemlíteni, hogy ez az Epidyolex' harmadik indikációja Európában. Korábban a gyógyszert 2 évesnél idősebb betegeknél engedélyezték a Lennox-Gastaut-szindrómához (LGS) és a Dravet-szindrómához (DS) társuló rohamok kezelésének elősegítésére.

Az Egyesült Államokban a gyógyszert (amerikai forgalmazási név: Epidiolex) három indikációra is jóváhagyták: ≥ 1 éves betegeknél, az LGS, DS és TSC-hez kapcsolódó rohamok adjuvánsként. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban az Epidyolex / Epidiolex ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését kapta DS, LGS és TSC-vel kapcsolatos rohamok kezelésére. Mindegyik betegség egy ritka, súlyos és gyermekkorban kialakuló, gyógyszernek nem megfelelő típusú epilepszia.

Ez év februárjában a Jazz Pharma bejelentette a GW Pharma 7,2 milliárd dolláros felvásárlását, és a tranzakciót mindkét fél igazgatósága egyhangúlag jóváhagyta. A felvásárlás várhatóan 2021 második negyedévében fejeződik be, és az egyesült vállalat vezető szerepet tölt be az idegtudomány területén.

Az Epidyolex / Epidiolex az első növényi eredetű kannabinoid gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok és Európa engedélyezett az epilepszia kezelésére. A gyógyszer nagy tisztaságú CBD-kivonat orális, folyékony készítménye. A CBD egy nem pszichológiai összetevő, amely a kender növényéből származik, és számos farmakológiai hatása van az idegrendszerre. Számos tanulmány kimutatta, hogy a CBD-nek nyilvánvaló epilepszia- és görcsoldó hatása van, és kevesebb mellékhatása van, mint a meglévő epilepszia-ellenes gyógyszereknek.

A TSC egy ritka és súlyos genetikai betegség, amely gyermekkorban fordul elő. Az epilepszia a TSC leggyakoribb neurológiai jellemzője. A TSC a betegek akár 85% -ában is epilepsziát okozhat, és a betegek 60% -a sem reagál a szokásos epilepsziaellenes gyógyszerekre, és gyógyszerrezisztens roham. Jelentős szükség van új kezelésekre a TSC-vel összefüggő rohamok kezelésében. A III. Fázisú klinikai vizsgálat adatai azt mutatták, hogy a placebóval összehasonlítva az Epidiolex szignifikánsan csökkentette a TSC-vel kapcsolatos refrakter rohamokat (beleértve a fokális és generalizált) és javította a beteg általános állapotát. Az Epidyolex / Epidiolex fontos kezelési lehetőséget nyújt a TSC betegpopuláció számára.

Az új javallat jóváhagyása egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos III. Fázisú klinikai vizsgálat eredményein alapul. A vizsgálatba 224 beteget vontak be (1-65 évesek), akiknél a kezelést rezisztensnek (refrakter) diagnosztizálták. Ezeket a betegeket véletlenszerűen osztották be, hogy kapják az Epidiolex 25 mg / kg / nap (n=75), az Epidiolex 50 mg / kg / nap (n=73), a placebo (n=76) kezelést 16 hétig (4 hetes titrálási periódus, 12 heti karbantartási időszak). Az elsődleges végpont a TSC-vel kapcsolatos fokális és generalizált rohamok gyakoriságának az alapértékhez viszonyított százalékos változása volt az Epidiolex és a placebo között a kezelés során. A legfontosabb másodlagos végpontok a következők: a rohamokban ≥50% -kal csökkenő betegek aránya, a teljes rohamok gyakoriságát (beleértve a fokális érzést és a rohamokat is) ≥50% -kal csökkenő betegek aránya, valamint a az alany / gondozó általános állapota (S / CGIC).

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot. A placebo csoporttal összehasonlítva a TSC-vel kapcsolatos rohamok gyakorisága az Epidiolex kezelési csoportban szignifikánsan csökkent: az Epidiolex 25 mg / kg / nap kezelési csoport és az 50 mg / kg / nap kezelési csoport 49% -kal alacsonyabb volt, mint a kiindulási érték. 48%, a placebo csoport 27% -kal csökkent (p=0,0009, p=0,00118).

Az összes kulcsfontosságú másodlagos végpont eredményei alátámasztják az elsődleges végpontra gyakorolt ​​hatást. Konkrétan: (2) A placebo csoporttal összehasonlítva az Epidiolex kezelési csoportban a betegek nagyobb hányada esetében a rohamok 50% -kal vagy nagyobb mértékben csökkentek (36% a 25 mg / kg / nap csoportban és 36% az 50 mg / nap dózisban). kg / nap csoport) 40%, 22% a placebo csoportban, p=0,0692 és p=0,0245). (2) A placebocsoporttal összehasonlítva a két dózisú Epidiolex kezelési csoportban a betegek 48% -ánál tapasztalható nagyobb csökkenés a teljes rohamok gyakoriságában (beleértve a fokális érzést és a görcsrohamokat), szemben a placebo csoportban tapasztalt 27% -kal (p=0,0013) és p=0,0018). (3) A betegek / gondozók (S / CGIC) kérdőív összbenyomásának eredményei szerint az Epidiolex 25mg / kg / nap csoport és az Epidiolex 50mg / kg / nap csoport aránya az összes javulást jelentette, 69%, 62%, A dóziscsoport 39% volt (p=0,0074 és p=0,0580). (4) További elemzés kimutatta, hogy a placebóval kezelt betegekkel összehasonlítva az Epidiolex-kezelt betegeknél nagyobb mértékben csökkent a vegyület fokális rohama (a betegek aránya a 25 mg / kg / nap kezelési csoportban, 50 mg / kg / nap kezelési csoportban), illetve 52%, 50%, a placebo csoport aránya 32% volt, p=0,0076 és p=0,0116).

Az ebben a vizsgálatban megfigyelt biztonsági profil összhangban áll a korábbi vizsgálatok eredményeivel, és új biztonsági kockázatokat nem fedeztek fel. A nemkívánatos események (AE) előfordulása 93% volt a 25 mg / kg / nap csoportban, 100% az 50 mg / kg / nap csoportban és 95% a placebo csoportban. Mindkét dózis elfogadható biztonságú, 25 mg / kg / nap mellékhatások kevesebbek, mint 50 mg / kg / nap. A leggyakoribb mellékhatások a hasmenés, az étvágycsökkenés és a letargia.