Az első heti növekedési hormon, a Skytrofa, amelyet piacra dobnak az Egyesült Államokban

A dán Ascendis Pharma biogyógyszergyártó cég a közelmúltban bejelentette a Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei növekedési hormon) amerikai piacra dobását. Ez egy hosszú hatású növekedési hormon, amelyet hetente egyszer injekcióznak gyermekek kezelésére' s növekedési hormon-hiányos GHD, különösen: 1 éves és idősebb, legalább 11,5 kg (25,4 font) testtömegű gyermekgyógyászati ​​betegek, valamint az endogén növekedési hormon (GH) elégtelen szekréciója miatti növekedési zavar. A VISEN Pharmaceuticals rendelkezik a Skytrofa kizárólagos licencével Nagy-Kínában, és jelenleg a termék 3. fázisú klinikai vizsgálatait végzi.

A gyermekkori növekedési hormon hiány (GHD) egy súlyos és ritka betegség, amelyet az agyalapi mirigy által termelt növekedési hormon elégtelensége okoz. A GHD-s gyermekek nemcsak alacsony termetűek, hanem anyagcserezavarokkal, pszichoszociális kihívásokkal, kognitív hiányosságokkal és rossz életminőséggel is rendelkeznek. Évtizedek óta a GHD kezelésének standardja az volt, hogy naponta egyszer szubkután beadják a hGH-t a növekedés és az anyagcsere-hatások javítása érdekében. A gondozók és a betegek számára a napi injekciók kezelési terhe magas, ami rossz együttműködéshez vezethet, és csökkenti a kezelés általános hatását.

A Skytrofa-t idén augusztusban hagyta jóvá az amerikai FDA. Ez az első és egyetlen heti növekedési hormon készítmény a GHD kezelésére gyermekeknél. ) Ez az első olyan termék, amelyet az FDA hagyott jóvá, és amely TransCon technológiát használ. A jóváhagyás új Skytrofa® automatikus befecskendezőket és patronokat tartalmaz, amelyek lehetővé teszik a családok számára a gyógyszerek szobahőmérsékleten történő tárolását akár 6 hónapig a hűtőszekrényből való első kivétel után. A heti egyszeri injekcióra való átállással a korábban naponta egyszer injekciót adó betegek várhatóan 86%-kal csökkentik az injekciózási napok számát évente.

A Skytrofa az emberi növekedési hormon (hGH) hosszú hatású prodrugja, amelyet hetente egyszer adnak be, és az általa felszabaduló növekedési hormon (szomatropin) megegyezik a napi egyszeri növekedési hormon termékben lévő növekedési hormonnal. A klinikai adatok azt mutatják, hogy a napi egyszeri növekedési hormon termékekkel összehasonlítva a heti egyszeri Skytrofa magasabb éves növekedési rátát (AHV) mutat az 52. héten, és hasonló a biztonságosság és a tolerálhatóság.

Ami az új GHD-gyógyszereket illeti, 2020 szeptemberében a Novo Nordisk' hetente egyszer, hosszú hatású növekedési hormon származékát, a Sogroya-t (somapacitan-beco) jóváhagyta az Egyesült Államok FDA a GHD kezelésére felnőtteknél. . A Sogroya az első humán növekedési hormon (hGH) terápia a felnőttkori GHD kezelésére, amely csak hetente egyszeri szubkután injekciót igényel, míg az FDA által jóváhagyott egyéb hGH-készítményeket naponta kell beadni. A Sogroyát a természetes hGH-ból módosították, hogy fokozza a plazmafehérje albuminhoz (albuminhoz) való kötődését, így alkalmas a heti egyszeri adagolásra. Jelenleg a Sogroya egy kezelést is fejleszt a GHD kezelésére gyermekeknél.

A Skytrofa (TransCon hGH) a világ&egyetlen humán növekedési hormon prodrugja, amelyet a&szabadalmaztatott technológiájával terveztek. A' gyógyszer hatásmechanizmusa eltér más technológia' hosszú hatású növekedési hormon analógjaitól. Biztosítani tudja a módosítatlan és aktív emberi növekedési hormon felszabadulását az emberi szervezetben 7 napig, biztosítva, hogy az aktív emberi növekedési hormon szöveti eloszlása ​​a szervezetben összhangban legyen a napi egyszeri rekombináns növekedési hormonnal (rhGH). Az Egyesült Államokban és Európában a TransCon hGH megkapta az Orphan Drug (ODD) minősítést a GHD kezelésére.

MAGASSÁG-kutatási eredmények

Az FDA a Skytrofa-t jóváhagyta a GHD kezelésére gyermekeknél, a nemzetközi fázis 3 magassági vizsgálat eredményei alapján. Ez egy randomizált, nyílt, pozitív gyógyszer-kontrollos vizsgálat 161 újonnan kezelt GHD-s gyermek bevonásával, a Skytrofa hetente egyszeri szomatropin termékével (GenotropinGHD) összehasonlítva naponta egyszer.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot: az 52. héten a Skytrofa nem volt rosszabb a napi hGH-nál, és jobb, mint a napi hGH az éves növekedési ráta (AHV, egység: cm/év) tekintetében, és hasonló biztonsági nemű volt. A konkrét adat az, hogy a kovariancia (ANCOVA) analízist alkalmazva a kezelési szándék csoportjában az AHV a Skytrofa kezelési csoportban 11,2 cm/év, a napi hGH csoportban pedig 10,3 cm/év volt (a különbség a két csoport között). : 0,9 cm/év, 95% CI: 0,2-1,50).

Érdemes megemlíteni, hogy a Skytrofa-kezelési csoport AHV-értéke minden követéskor magasabb volt, mint a napi hGH-kezelésben részesülő csoporté, és a kezelési különbség a 26. héttől (beleértve a 26. hetet is) statisztikailag szignifikáns volt. A gyengén reagáló betegek aránya (AHV<8,0 cm/év)="" a="" skytrofa-kezelési="" csoportban="" és="" a="" napi="" hgh-kezelésben="" részesülő="" csoportban="" 4%,="" illetve="" 11%="" volt.="" a="" tanulmányban="" elvégzett="" összes="" érzékenységi="" elemzés="" alátámasztja="" a="" fő="" eredményeket,="" bizonyítva="" ezen="" eredmények="">