Az amerikai FDA megadta a Novartis számára az áttörő gyógyszerjelölést az erős és szelektív B faktor gátló iptacopan számára!

A Novartis nemrégiben jelentette be, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) áttörő gyógyszerminősítést adott az iptacopan (LNP023) számára a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére, valamint a C3 glomerulopathia (C3G) betegségre való alkalmasságának (RPD) ritka gyermekgyógyászati ​​kezelésére. . Ez év októberében az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) az iptakopánnak kiemelt gyógyszerminősítést (PRIME) adott a C3G kezelésére.

Az iptacopan a kategóriában első, orális, erős, szelektív, kis molekulájú és reverzibilis B faktor inhibitor. A B faktor kulcsszerin proteáz a komplementrendszer alternatív útvonalában. A PNH és a C3G mellett az iptacopant jelenleg olyan egyéb vesebetegségek kezelésére fejlesztik ki, ahol a komplementrendszer érintett és jelentős kielégítetlen igényei vannak, ideértve az IgA nephropathiát (IgAN) és az atipikus hemolitikus urémiás szindrómát (aHUS), a membrános nephropathiát (MN). ).

A Novartis arra számít, hogy 2023-ban benyújtja az első adag indikációs kérelmet az Egyesült Államok FDA-jához. Számos komplement-vezérelt betegségben az iptacopan potenciálisan az első komplement út-gátlóvá válhat, amely késlelteti a betegség progresszióját. A betegség prevalenciája és a 2. fázisú vizsgálat pozitív időközi adatai alapján az iptacopan az USA FDA és az EU EMA által a C3G és PNH kezelésére az IgAN kezeléséért Orphan Drug Designation (ODD) -t is kapott.

Az iptacopan kémiai szerkezete (kép forrása: medchemexpress.cn)

A BTD egy új gyógyszer-felülvizsgálati csatorna, amelyet az FDA hozott létre 2012-ben. Célja a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésének fejlesztésének és felülvizsgálatának felgyorsítása, és előzetes klinikai bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer egy vagy több új gyógyszerben található, jelentősen javultak a klinikailag jelentős végpontok. A BTD-vel szerzett gyógyszerek szorosabb útmutatást kaphatnak, ideértve az FDA magas szintű tisztviselőit is a kutatás és fejlesztés során annak biztosítására, hogy a betegek számára a lehető legrövidebb időn belül új kezelési lehetőségeket kapjanak.

Az FDA a 2. projekt folyamatban lévő II. Fázisú vizsgálatának pozitív időközi eredményei alapján megadta az iptacopannak a BTD-t a PNH kezelésére. Az adatok azt mutatják, hogy az iptacopan jelentősen hatékony azokban a PNH-betegeknél, akik még mindig vérszegények és függnek a vérátömlesztéstől a standard vétel ellenére. ellátásellenes komplementellenes terápia és azok a PNH-betegek, akik korábban nem kaptak anti-C5 naiv terápiát (anti-C5 naiv) monoterápiaként Terápiás előnyök.

A PNH egy ritka, életveszélyes vérbetegség, amelyet a komplement által vezérelt hemolízis, trombózis és a csontvelő működésének károsodása jellemez, ami vérszegénységhez, fáradtsághoz és egyéb gyengítő tünetekhez vezet, amelyek befolyásolhatják a betegek életminőségét. Noha a kezelés jelenlegi szintje az anti-C5 terápia, a Soliris (eculizumab) vagy az Ultomiris (ravulizumab), a PNH-betegek nagy része még mindig vérszegény és függ a vérátömlesztéstől.

Az FDA' Ritka gyermekbetegség státusza (RPD) súlyos vagy életveszélyes betegségekre vonatkozik, amelyek főként kevesebb, mint 200 000, 18 év alatti embert érintenek. A C3G a primer glomerulonephritis rendkívül ritka és súlyos formája, amelyet a komplement szabályozásának zavara jellemez.

A C3G-t általában serdülőknél és fiatal felnőtteknél diagnosztizálják. A betegség prognózisa gyenge. A betegek körülbelül 50% -ánál 10 éven belül kialakul a végstádiumú vesebetegség (ESRD), és a betegek 50-70% -a vesetranszplantáció után visszaesik. Világszerte a C3G éves előfordulása 1-2 millió rész. Az Egyesült Államokban körülbelül 10 000, Európában körülbelül 10 500, Japánban körülbelül 3200, Kínában pedig körülbelül 32 000 eset van.

Az iptacopan II. Fázisú pozitív adatait a PNH kezelésére az Európai Vér- és Csontvelő-Transzplantáció Szövetsége (EBMT) konferenciáján jelentették be idén augusztusban. A C3G kezelésére vonatkozó II. Fázisú időközi elemzés eredményeit az American Society of Nephrology (ASN) munkatársai ismertették ez év októberében. Az éves ülésen jelentették be. A Novartis a III. Fázisú klinikai vizsgálatok megindítását tervezte többféle indikációval.