Az egyedülálló kationos hidroxi-vajsav terápia Xywav kérte egy új javallat az Egyesült Államokban!

Jazz Pharmaceuticals nemrég bejelentette, hogy befejezte a gördülő benyújtását Xywav (nátrium-oxibát, kálium, magnézium, kalcium, JZP-258) orális oldatot az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) kezelésére idiopátiás hypersomnia (Idiopátiás Hypersomnia, IH). ) Kiegészítő új gyógyszeralkalmazás (sNDA) felnőtt betegek számára. 2020 júliusában a Xywav-ot az amerikai FDA jóváhagyta a kataplexia vagy a túlzott nappali álmosság (EDS) kezelésére narkolepszia (narkolepszia) 7 éves és idősebb betegeknél.

Ha az sNDA-t jóváhagyják, a Xywav lesz az első és egyetlen gyógyszer, amelyet az Egyesült Államokban IH-val kezelt felnőtt betegek kezelésére hagytak jóvá. A Jazz arra számít, hogy a jóváhagyást követően a Xywav-ot 2021 negyedik negyedévében IH-val kezelt felnőtt betegek kezelésére fogják használni.

IH egy krónikus neurológiai betegség jellemzi a túlzott álmosság, ellenőrizhetetlen alvási követelmények, vagy a nappali álmosság, hogy tart legalább 3 hónapig, akkor is, ha az alvás megfelelő vagy elhúzódó éjszaka. Az amerikai biztosítási kárigények adatai szerint több mint 37 000 felnőtt betegnél diagnosztizálnak IH-t, de lehet, hogy több nem diagnosztizált beteg van.

2020 szeptemberében az FDA Xywav Fast Track Status (FTD) státuszt adott az IH kezelésére. 2020 decemberében a Jazz megkapta a gördülő pályázatot. Az FDA gördülő felülvizsgálati mechanizmus lehetővé teszi a gyógyszeripari vállalatok számára, hogy nyújtson be befejezett részei az új gyógyszer alkalmazás (NDA) vagy biológiai termék jóváhagyási alkalmazás (BLA) az FDA anélkül, hogy várni minden egyes rész be kell fejezni, mielőtt felülvizsgálja a teljes NDA vagy BLA.

Az sNDA egy több országra szabott, kettős-vak, multi-center, placebo-kontrollált, randomizált fázisú 3 vizsgálat eredményein alapul. Ez a vizsgálat értékelte a Xywav hatásosságát és biztonságosságát idiopátiás narkolepszia (IH) szenvedő felnőtt betegek kezelésében. A vizsgálatba bevont betegek túlzott nappali álmosságot mutattak, ami az idiopátiás narkolepszia tipikus jellemzője. A vizsgálat kialakítása magában foglalt egy 14 hetes titrálási és optimalizálási időszakot, egy 2 hetes Xywav stabil dózist, majd egy 1:1 randomizációt, hogy Xywav-ot vagy placebót kapjon 2 hétig. A kettős-vak, placebo-kontrollált kezelési időszak befejezése után a beteg 24 hetes, nyílt biztonsági hosszabbítási időszakba lépett.

Minden beteget Xywav-val kezeltek a nyílt titrálási időszakban, és klinikailag jelentős javulást figyeltek meg az Epworth Álmossági Skála (ESS) során. Összesen 115 beteget vontak be a vizsgálat randomizált elvonási részéhez, és az elsődleges végpontot, az ESS-t és a kulcsfontosságú másodlagos végpontokat a betegek általános változásainak (PGIc) és az idiopátiás narkolepszia súlyossági skálája (IHSS) benyomásával mérték. A Xywav-ot szedő betegek klinikailag szignifikáns hatékonyság fenntartását mutatták az ESS, a PGIc és az IHSS tekintetében, míg a placebót szedő betegeknél a Xywav állapota erősen statisztikailag szignifikánsan romlott: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Ebben a vizsgálatban a biztonságosság összhangban van a Xywav ismert biztonságosságával, és ebben a populációban nem figyeltek meg új biztonsági jeleket. A Jazz egy közelgő orvosi konferencián jelenti be a fázis 3 vizsgálat adatait, és ezeket az adatokat egy kiegészítő új gyógyszeralkalmazás (sNDA) fogja szerepelni, amelyet a tervek szerint 2021 első negyedévében nyújtanak be az FDA-nak.

Dr. Robert Iannone, ügyvezető alelnöke és főorvosa Jazz K + F, azt mondta: "A benyújtása sNDA közelebb visz minket, hogy ezt a fontos kezelési tervet a betegek idiopátiás álmosság. Az alvásgyógyászat területén hosszú távon vezető szerepet tölt be, a Jazz továbbra is keményen dolgozik. Innovatív kezelések kidolgozása jelentős kielégítetlen orvosi igényű betegek számára. Jazz töltött több mint tíz éve kutatja az alacsony nátrium-hidroxi-vajúdás termék Xywav a narkolepszia és idiopátiás álmosság. Célunk, hogy újítsunk a betegek életének megváltoztatására, elkötelezettek vagyunk a szabályozókkal, alvásszakértőkkel és betegekkel való együttműködés mellett, hogy elmélyítsük az alvászavarok és az alvásgyógyszerek megértését."

Xywav egy hidroxi-vajúdás termék egyedülálló kationos komponens (kalcium, magnézium, kálium, nátrium), amely ugyanaz a hidroxi-butirát koncentráció, mint az ajánlott dózistartomány 6-9 gramm nátrium-hidroxibutirát, de csökkentheti 92% nátrium, vagy körülbelül 1000-1500mg/éjszaka. Bár a pontos mechanizmus xywav még mindig nem világos, a terápiás hatása Xywav a kataplexia és EDS úgy gondolják, hogy mediált a GABAB fellépés noradrenerg és dopaminerg neuronok és thalamic agykérgi neuronok alvás közben.

2020 júliusában a Xywav-ot az amerikai FDA jóváhagyta a kataplexia vagy a túlzott nappali álmosság (EDS) kezelésére narkolepszia (narkolepszia) 7 éves és idősebb betegeknél.

A nátrium-oxibát magas nátriumtartalmú figyelmeztetést tartalmaz. Korábban ez volt az egyetlen olyan termék, amelyet 7 éves vagy idősebb narkolepszia betegek kataplexiája és EDS kezelésére hagytak jóvá, és az American Academy of Sleep Medicine (AASM) a kataplexia és az EDS The standard of care kezelésére jelölte ki.

A narkolepszia (narkolepszia) gyógyíthatatlan krónikus neurológiai betegség. Idővel a betegség terhe mély hatással lehet a betegek egészségére. Sok beteg tapasztalhat néhány évet, mielőtt a helyes diagnózist kapnák, ami jelentős hatással lehet a mindennapi életükre. A betegség egy egész életen át tartó betegség, ezért nagyon fontos, hogy új lehetőségek, hogy segítsen kezelni EDS és kataplexia.

Xywav fejlesztették ki kifejezetten, hogy alacsony nátrium-oxicilsav terápia narkolepszia betegek, és nincs figyelmeztetés a nátrium-tartalom, a gyógyszer lesz egy új színvonalú ellátás. A felnőtt és gyermekgyógyászati betegek, Xywav van egy különböző adagolási rend közül lehet választani. A gyógyszert felíró orvosok a Xywav-ot különböző adagokba titrálhatják a betegek számára, hogy éjszaka vegyenek be. Amikor a beteg nátrium-oxibátról Xywav-kezelésre vált, a Xywav kezdeti kezelési dózisa és ütemezése megegyezik a nátrium-oxibáttal (grammban grammban), és szükség szerint titrálható a hatásosság és a tolerálhatóság alapján.