Az amerikai FDA jóváhagyta az Arcalyst-t: 12 évesnél idősebb betegek kezelésére, és csökkentse a kiújulás kockázatát!

A Kiniksa Pharma egy amerikai biofarmáciai vállalat, amelynek csővezeték-eszközei különböző betegségek kezelésére szolgáló immunutak szabályozására szolgálnak. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Arcalyst (rilonacept) alkalmazást 12 évesnél idősebb gyermekek és felnőttek számára a visszatérő szívburokgyulladás kezelésére és az ismétlődés kockázatának csökkentésére. A kiújulás kockázatának csökkentése felnőtteknél és 12 éves vagy annál idősebb gyermekeknél. A kereskedelmi forgalomba bocsátás 2021 áprilisában várható. A Kiniksa arra számít, hogy az Arcalyst hivatalosan 2021 áprilisában kerül jegyzésre.

Különösen érdemes megemlíteni, hogy az Arcalyst az első és egyetlen gyógyszer, amelyet az amerikai FDA jóváhagyott a visszatérő szívburokgyulladás kezelésére. Az Arcalyst egy hetente szubkután injektált rekombináns fúziós fehérje, amely képes blokkolni az interleukin-1α (IL-1α) és az interleukin-1β (IL-1β) jelátvitelt.

A visszatérő szívburokgyulladás gyengítő betegség, amely megzavarja a betegek életét. Az adatok azt mutatják, hogy a relapszusos szívburokgyulladás az IL-1α és az IL-1β által közvetített belső gyulladás patofiziológiájából ered. Ez a jóváhagyás támogatja a célzott immunmoduláló kezelési stratégiák koncepcióját, és elmozdulást jelent e pusztító betegségben szenvedő betegek kezelésében.

Az FDA' az Arcalyst jóváhagyása a visszatérő szívburokgyulladás kezelésére a 3. fázisú RHAPSODY vizsgálat pozitív eredményein alapul. Ez a tanulmány az Arcalyst kulcsfontosságú, 3. fázisú vizsgálata a visszatérő szívburokgyulladás kezelésében. A RHAPSODY a véletlen megvonási periódus alatt elérte az előre meghatározott elsődleges végpontot (a pericarditis első kiújulásáig eltelt idő), valamint az összes elsődleges és másodlagos hatékonysági végpontot, és ezek statisztikailag szignifikánsak voltak.

Az adatok azt mutatják, hogy az Arcalyst-kezelés klinikailag jelentősen javította a relapszáló pericarditis jelentős kielégítetlen orvosi szükségleteihez kapcsolódó eredményeket. Már az első adag beadása után a beteg által jelentett fájdalom és gyulladás gyorsan és folyamatosan csökkent. A kezelés kezdetétől a kezelési válaszig eltelt idő mediánja 5 nap volt, a kezelésre adott válasz aránya 97% volt. Az Arcalyst-kezelésre randomizált betegeknél a visszatérő pericarditis események kockázata 96% -kal csökkent (HR=0,04, p< 0,0001),="" a="" vizsgálati="" napok="" 92%="" -ában="" nem="" volt="" fájdalom="" vagy="" legfeljebb="" enyhe="" fájdalom,="" szemben="" a="" placebo="" csoport="">< 0,0001)="" 0,0001).="" a="" vizsgálat="" során="" a="" leggyakoribb="" mellékhatások="" az="" injekció="" beadásának="" helyén="" fellépő="" reakciók="" és="" a="" felső="" légúti="" fertőzések="" voltak.="" a="" rhapsody="" tanulmány="" adatait="" a&nemzetközi="" szakfolyóirat="" publikálta;="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" és="" egyúttal="" az="" amerikai="" szívszövetség="" 2020-as="" tudományos="" ülésén="" jelentette="">

Az Arcalyst-ot a Regeneron Pharma fedezte fel, és 2008 februárjában az FDA előzetes jóváhagyást kapott a hideg piridin-társított periodikus szindróma (CAPS) kezelésére, beleértve a családi hideg autoinflammatorikus szindrómát (FCAS) és a Muckle-Wells szindrómát (MWS, ritka örökletes periodikus). láz szindróma), amelyet később 2020 decemberében jóváhagytak az interleukin-1 receptor (IL-1 receptor) hiányban szenvedő betegeknél (DIAR).

A Kiniksa 2017-ben megszerezte az Arcalyst engedélyt a Regenerontól az IL-1α és IL-1β által feltételezetten közvetített betegségek, ideértve a visszatérő szívburokgyulladást is. Az Arcalyst licencszerződésében foglaltak szerint, miután az FDA jóváhagyta a visszatérő szívburokgyulladást, a Kiniksa felelős az Arcalyst&# 39 értékesítéséért és forgalmazásáért az Egyesült Államokban, beleértve a CAPS-t és a DIRA-t is, és egyenlően osztja el a nyereséget a Regeneronnal.

A visszatérő szívburokgyulladás fájdalmas autoinflammatorikus szív- és érrendszeri betegség, amely általában mellkasi fájdalomként jelentkezik, gyakran az elektromos vezetés megváltozásával és néha a szív körüli kiömléssel jár, amelyet pericardialis effúziónak neveznek. Azokat a betegeket, akiknél a pericarditis további epizódjai 4-6 hét vagy annál hosszabb tünetmentes időszak után alakulnak ki, visszatérő pericarditisként azonosítják. A visszatérő szívburokgyulladás tünetei befolyásolják az életminőséget, korlátozzák a fizikai aktivitást, és gyakori sürgősségi osztályok látogatásához és kórházi ápoláshoz vezetnek. Az adatok azt mutatják, hogy az Egyesült Államokban évente mintegy 40 000 beteg keres és kap kezelést visszatérő szívburokgyulladás miatt. Ebben a csoportban körülbelül 14 000 beteg tapasztalt egy második vagy azt követő eseményt (visszaesést) tartós belső betegség vagy a hagyományos terápiákra (például nem szteroid gyulladáscsökkentők, kolchicin és kortikoszteroidok) adott elégtelen válasz miatt.