Az amerikai FDA jóváhagyja Hetlioz-t (tasimelteon): az első Smith-Maggie-szindróma (SMS) gyógyszert!

A Vanda Pharmaceuticals nemrégiben jelentette be, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a Hetlioz-ot (tasimelteon) kapszulák és folyékony készítmények felnőtt, illetve gyermek betegek számára a Smith-Magenis-szindróma (Smith-Magenis-szindróma, SMS) kezelésére. ) Kapcsolódó éjszakai alvászavarok.

Érdemes megemlíteni, hogy a Hetlioz az első gyógyszer, amelyet az amerikai FDA jóváhagyott az SMS-betegek kezelésére. Az SMS ritka neurodevelopmentális rendellenesség. Megkülönböztető jellemzője a" inverzió" a cirkadián ritmus, ami rendkívül megnehezíti az SMS-betegek éjszakai elalvását. Becslések szerint az SMS körülbelül 15 000 embert érint az Egyesült Államokban.

Hetliozet prioritási felülvizsgálati eljárás keretében hagyták jóvá. Közülük a Hetlioz kapszulákat azonnal forgalomba hozzák az Egyesült Államokban, és a Hetlioz folyékony készítményeket várhatóan 2021 első negyedévében dobják piacra az Egyesült Államokban.

A Smith-Margilli-szindróma (SMS) olyan fejlődési rendellenesség, amelyet az emberi 17p kromoszóma egy kis szegmensének deléciója okoz. Ritkább esetekben az SMS-t a RAI1 gén pontmutációja okozza, amely a hiányzó régióban található.

Becslések szerint az Egyesült Államokban az SMS újszülöttekben 1/15 000-25 000 között fordul elő. Az SMS általában nem öröklődik, hanem a de novo törlés miatt. Az SMS-ben szenvedők fizikai, pszichológiai és viselkedési problémákkal küzdenek. Az SMS leggyakoribb tünete a súlyos alvászavar, és a betegek és családjaik élete súlyos zavart okoz.

Tasimelteon molekuláris szerkezete (kép forrása: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) melatonin receptor agonista. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a Hetlioz-t nem 24 órás alvási-ébrenléti rendellenességek (nem 24 órás alvás-ébrenléti rendellenesség,&"; Non-24 GG";&"nem -24") teljes vakságban szenvedő betegeknél, és a gyógyszer egyben az első gyógyszer is ebben a javallatban.

A Hetlioz&# 39 jóváhagyása az éjszakai alvászavarok kezelésére SMS-ben szenvedő betegeknél egyetlen, placebo-kontrollos hatékonyságvizsgálaton alapszik ennek a ritka betegségnek. A tanulmány felnőttek SMS-ben szedte a Hetlioz kapszulákat, és SMS-ben szenvedő gyermekeket Tetlioz folyékony készítményeket szedett. Az adatok azt mutatják, hogy a Hetlioz biztonságossága hasonló a korábbi Nonlio-24-re vonatkozó Hetlioz-tanulmányhoz, és hasonló az SMS-ben felnőttek és gyermekek között is.