Az amerikai FDA megadta az arfolitixorin gyorsított minősítését

Az Isofol Medical AB a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta a Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metiléntetrahidrofolát, [6R]-MTHF) gyorsított minősítését (FTD) az áttétes betegségek kezelésére. vastagbélrák (mCRC). Az arfolitixorin egy új, folsav alapú vegyület, amelyet az antimetabolitok hatékonyságának javítására és mellékhatásainak csökkentésére használnak a rák kezelésében. Az Isofol globális exkluzív licencszerződést írt alá a Merck KGaA-val az arfolitixorin onkológiai indikációkra való kifejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára.

Az arfolitixorin a széles körben használt folsav gyógyszerek, a leukovorin és a levoleukovorin kulcsfontosságú aktív metabolitja. A folinsavat és a levofolinsavat aktív formává kell alakítani [6R]-MTHF-vé a szervezetben, hogy hatásosak legyenek. Ez függ például a genetikai érzékenységtől. Nem minden beteg váltja ki ezt az aktiválást. Tanulmányok kimutatták, hogy az mCRC-s betegek háromnegyede nem képes megfelelően átalakítani a leukovorint és a levofolinsavat, és a progressziómentes túlélés (PFS) jelentősen csökken a jó transzformációs képességű betegekhez képest.

Az Arfolitixorin az előrehaladott CRC kezelésére szolgáló gyógyszer. Mivel működéséhez nincs szükség komplex metabolikus aktiválásra, az arfolitixorin minden előrehaladott CRC-ben szenvedő beteg számára megfelelő lehet, függetlenül attól, hogy képes aktiválni a folsavat.

A Fast Track Qualification (FTD) célja a gyógyszerfejlesztés felgyorsítása és a súlyos betegségek gyors felülvizsgálata, hogy a kulcsfontosságú területeken kielégítsék a súlyos kielégítetlen orvosi szükségleteket. A fejlesztés alatt álló gyógyszerek gyorsított minősítésének megszerzése azt jelenti, hogy a gyógyszergyárak gyakrabban léphetnek kapcsolatba az FDA-val a kutatási és fejlesztési szakaszban. A forgalomba hozatali kérelem benyújtását követően jogosultak gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Ezenkívül gördülő felülvizsgálatra is jogosultak.

Az Egyesült Államokban a CRC a második leggyakoribb daganatos halálok és a harmadik leggyakoribb ráktípus. Az mCRC-kezelés tekintetében jelentős kielégítetlen orvosi igény mutatkozik új és hatékonyabb kezelési lehetőségek iránt. Az FDA az arfolitixorin FTD-t engedélyezte a' gyógyszerben rejlő potenciál alapján az mCRC jelentős kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek kielégítésére.

Mint az első és egyetlen tiszta folsav metabolikusan aktív anyag ([6R]-MTHF), amely növeli az 5-fluorouracil (5-FU) citotoxicitását, az arfolitixorint jelenleg egy kulcsfontosságú globális 3. fázisú AGENT vizsgálatban (NCT03750786) értékelik. A tanulmány várhatóan 2022-ben fejeződik be. Ezt követően az Isofol azt tervezi, hogy marketingkérelmeket nyújt be az Egyesült Államok FDA-hoz és az EU EMA-hoz, és várhatóan 2023-ban kereskedelmi forgalomba kerül.

Ulf Jugnelius, az Isofol vezérigazgatója a következőket mondta:"Nagyon örülünk, hogy az FDA megadta a vezető gyógyszerjelöltnek az arfolitixorin gyorsított státuszt. Ez egy erős külső felismerés az arfolitixorin potenciális előnyeiről az mCRC, egy pusztító betegség kezelésében. Következő klinikai mérföldkövünk a 300 progressziómentes túlélési esemény elérése a 3. fázisú AGENT vizsgálatban, majd az adatok feloldása, hogy 2022 első felében elemezhessük és bemutathassuk a legfontosabb eredményeket. Az FTD minősítés lehetővé teszi számunkra az együttműködést. gyakrabban az FDA-val , Az arfolitixorin folyamatos fejlesztési tervének optimalizálása érdekében, és több mint 40 év óta az első új gyógyszerré válhat, amely javítja az mCRC ellátásának színvonalát."