Az amerikai FDA jóváhagyta az Alkindi Sprinkle-t mellékvese-elégtelenségben szenvedő gyermekek kezelésére!

Az Eton Pharmaceuticals egy professzionális gyógyszeripari vállalat, amely a ritka gyermekbetegségek innovatív terápiáinak fejlesztésével és forgalmazásával foglalkozik. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) orális granulátumokat alternatív terápiaként a mellékvesekéreg-elégtelenség (AI) 17 év alatti gyermekek kezelésében.

Az Alkindi Sprinkle egy azonnal felszabaduló orális hidrokortizon granulátum, szobahőmérsékleten 3 év eltarthatósági idővel, hűtést nem igényel. A gyógyszer várhatóan 2020 negyedik negyedévében lesz elérhető.

Érdemes megemlíteni, hogy az Alkindi Sprinkle az első és egyetlen hidrokortizon granulátum, amelyet az FDA jóváhagyott az AI-vel küzdő gyermekek kezelésére.

Az Alkindi Sprinkle orális granulátumok jóváhagyását 6 klinikai tanulmány támogatja, beleértve az első és egyetlen beavatkozási III. Fázisú tanulmányt, amely az orális hidrokortizont értékeli az AI kezelésében 8 év alatti gyermekeknél.

Az Alkindi Sprinkle jóváhagyása előtt az FDA jóváhagyta az orális hidrokortizont, amely csak 5 mg vagy annál nagyobb tabletta készítmény volt. Sok gyermekbetegnek alacsony dózisra és rugalmasságra van szüksége a pontos titráláshoz. Ezért a gondozóknak fel kell vágniuk vagy fel kell osztaniuk a kiváló minőségű hidrokortizon tablettákat a kisgyermekek által igényelt alacsony dózis elérése érdekében, ami pontatlan adagokhoz vezethet.

Az Alkindi Sprinkle kereskedelmi forgalomban bevált technológiával készül, és 4 erőssége van: 0,5mg, 1mg, 2mg, 5mg, amelyek lehetővé teszik a klinikusok számára, hogy az egyes betegek igényeinek megfelelően, az adagolás és az adagolási utasítások szerint végezzenek egyénre szabott beadást.

Sean Brynjelsen, az Eton Pharmaceuticals vezérigazgatója elmondta: „Az FDA jóváhagyása az Alkindi Sprinkle-nek áttörést jelent a mellékvese-elégtelenségben szenvedő gyermekek és a gondozók számára. Nagy örömünkre szolgál, hogy olyan FDA által jóváhagyott terméket kínálunk, amely gyermekkorú betegeket képes a hidrokortizon alacsony dózisú és adagolási kezelésére. Bízunk benne, hogy ezt a terméket az elkövetkező hónapokban megkapjuk a betegek számára."

A gyermekek mellékvese-elégtelensége (AI) ritka betegség, amelyet a hidrokortizon (kortizol), sőt néha az aldoszteron szintetizálása és felszabadítása képtelen. Ez túlzott férfihormonokhoz vezethet (rendellenes női nemi fejlődés, korai pubertás, növekedésmegszakadás és alacsony termet). A gyermekeknél az AI leggyakoribb formája a veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH), amelyet genetikai hibák okoznak. Az elsődleges vagy központi (második és harmadik fokozatú) AI-val rendelkező betegek kortizolszintje nem megfelelő. A kortizol szintjének csökkenése a testben végzetes következményekhez vezethet, például mellékvese-válsághoz. A túlélés érdekében az AI betegeket naponta kortizollal kell kiegészíteni. Eton becslései szerint a gyermekkori mesterséges intelligencia 5000-11 000 gyermeket érint az Egyesült Államokban.