A Vertex innovatív hármas terápiája, a Trikafta sikeresen kezeli a 6-11 éves gyermekeket a globális vizsgálat 3. fázisában!

A Vertex Pharmaceuticals globális vezető szerepet játszik a cisztás fibrózis (CF) kezelésében. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy sikeresen befejeződött egy globális, III. Fázisú tanulmány, amelyben értékelték a Trikafta (elexacaftor / tezakaftor / ivakaftor és ivakaftor) hármas terápiát a 6-11 éves CF gyermekek kezelésére. Az eredmények szerint a társaság 2020. negyedik negyedévében kiegészítő új gyógyszerkérelmet (sNDA) nyújt be az amerikai FDA-hoz, majd ezt követően a világ többi szabályozó ügynökségéhez nyújt be kérelmet.

2019 októberében az amerikai FDA jóváhagyta a Trikafta-t olyan CF-betegek kezelésére, akiknél legalább egy F508del mutáció volt a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) génjében és ≥12 évesek voltak, konkrétan: 2 F508del mutáció van (F / F) betegek vagy egy F508del mutációval és egy minimális funkcionális mutációval (F / MF) rendelkező betegek. Az F508del mutáció a leggyakoribb mutáció, amely CF-t okoz. Ezt megelőzően az FDA megadta a Trikafta elsőbbségi felülvizsgálatát, gyorsított minősítését és áttörő kábítószer-képesítését (BTD).

Dr. Carmen Bozic, a Vertex főigazgató-helyettese, a globális gyógyszerfejlesztési és orvosi ügyekért felelős alelnök elmondta:" Célunk, hogy a kezelési képesítéseket kiterjesszük minden olyan betegre, akik részesülhetnek ebből a transzformatív gyógyszerből, 6 éves gyermekek körében. -11 év. A 3. fázisú tanulmányban elért pozitív eredmények lehetővé teszik számunkra, hogy ezt a célt egy lépéssel tovább vigyük. Várakozással tekintünk az elkövetkező hónapokban egy sNDA benyújtására, és a Trikafta eljuttatására a fiatalabb CF betegek számára"

A bejelentés egy 24 hetes, nyílt, globális 3. fázisú vizsgálat, amelyet 66, 6-11 éves korú CF gyermeknél végeztek a Trikafta hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére. A vizsgálatba bevont betegeknél két F508del mutáció, vagy egy F508del mutáció és egy minimális funkcionális mutáció (F / MF) található a CFTR génben. A vizsgálat fő végpontjai a biztonság és az elviselhetőség.

Az eredmények azt mutatták, hogy a Trikafta 24 hetes kezelés után általában jól tolerálható volt, és a biztonsági adatok összhangban voltak az előző, 3. fázisú vizsgálatban megfigyelt adatokkal. Ezenkívül a kezelés 24 hete alatt klinikailag szignifikáns javulást figyeltek meg a másodlagos hatékonysági végpontokban, többek között: a kényszeres kilégzési másodpercenkénti előrejelzett százalékos változás (ppFEV1), verejték-klorid és cisztás fibrózis kérdőív-felülvizsgálati verzió (CFQ-R) a légzési tartomány pontszáma, a testtömeg-index (BMI) és egyéb mérési mutatók.

A tanulmány kimutatta, hogy a Trikafta haszon-kockázat profilja 6-11 éves CF gyermekeknél hasonló a 3. fázisú vizsgálat előny-kockázat profiljához, amely támogatja a gyógyszer jóváhagyását 12 éves és idősebb CF betegeknél.

A cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet rövidítő genetikai betegség, amely világszerte körülbelül 75 000 embert érint. A CF egy progresszív, többrendszeres betegség, amely a tüdőt, a májat, a gyomor-bél traktust, az orrmelléküregeket, a verejtékmirigyeket, a hasnyálmirigyet és a reproduktív traktust érinti. A CF-t a CFTR gén néhány olyan mutációja okozza, amely CFTR fehérje működésének hibáit vagy delécióit okozza. A CF kialakulásához a gyermekeknek 2 hibás CFTR-gént kell örökölniük (minden szülőnek egyet).

Bár sokféle CFTR-mutáció létezik, amely betegséget okozhat, a legtöbb CF-ben szenvedő betegnek legalább egy F508del-mutációja van. Ezeket a mutációkat genetikai vizsgálatokkal vagy genotipizálással lehet meghatározni. A CFTR fehérje általában szabályozza az iontranszportot a sejtmembránban, és a génmutációk a fehérjetermék funkciójának pusztulását vagy elvesztését okozhatják. Ha a sejtmembránban megszakad az iontranszport, akkor bizonyos szervek nyálkahártyájának viszkozitása megvastagszik. A betegség egyik fő jellemzője a vastag nyálka felhalmozódása a légutakban, ami légzési nehézséghez, krónikus visszatérő tüdőfertőzésekhez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, ami végül halálhoz vezet. A CF-betegek halálának medián kora a 30-as évek elején jár.

Eddig a Vertex 4 CF gyógyszert sorolt ​​fel: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivakaftor és ivakaftor), Trikafta (elexacaftor / tezakaftor / ivacaftor és ivacaftor), az első 3 gyógyszer ott kezelheti világszerte körülbelül 40 000 beteg, ami az összes CF-beteg körülbelül 50% -át teszi ki. Az újonnan jóváhagyott hármas terápiás Trikafta a CF-betegek világszerte 90% -ára terjesztheti a kezelési tartományt.

Idén júniusban az EvaluatePhamra gyógyszerpiaci kutatási ügynökség jelentést tett közzé, amely azt jósolta, hogy a Trikafta 2026-ban a világ egyik legkelendőbb TOP10 gyógyszerévé válik, forgalma eléri a 8,739 milliárd dollárt, és az összetett éves növekedési ütem 54,3% -a 2019-2026 során. .