Vutrisiran felülvizsgálat alatt áll az Egyesült Államokban

Az iparág vezető RNAi terápiás vállalata, az Alnylam nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadott egy új gyógyszerkérelmet (NDA) a vutrisiran-ra, egy fejlesztés alatt álló RNSi-terápiára, amelyet 3 havonta szubkután adnak be felnőttek kezelésére. amyloidosis polyneuropathia (hATTR-PN). Az FDA a vényköteles kábítószer -használati díjakról szóló törvény (PDUFA) céldátumát jelölte meg 2022. április 14 -ig. Az FDA kijelentette, hogy jelenleg nem tervezi tanácsadó bizottság ülésének összehívását az NDA felülvizsgálatának részeként.

A Vutrisiran elnyerte a ritka betegségek gyógyszereinek jelölését (ODD) az ATTR amyloidosis kezelésére az Egyesült Államokban és az Európai Unióban, a Fast Track Designation (FTD) pedig a hATTR-PN kezelésére az Egyesült Államokban. A HELIOS-A tanulmány eredményei szerint Alnylam azt is tervezi, hogy 2021-ben vutrisiran szabályozási alkalmazási dokumentumokat nyújt be az Európai Unióhoz, Brazíliához és Japánhoz.

Rena Denoncourt, az Alnylam alelnöke és a TTR franchise-vezetője ezt mondta:&"; Nagyon örülünk, hogy az FDA elfogadta a vutrisiran NDA-ját, amely a HELIOS-A 9 hónapos tanulmányának eredményén alapul. . Ha jóváhagyják, 3 havonta lesz termék. A szubkután egyszer alkalmazott új kezelés, a vutrisiran képes megfordítani a betegség polineuropathiás megnyilvánulásait."

A Vutrisiran egy fejlesztés alatt álló szubkután RNSi terápia az ATTR amiloidózis kezelésére, beleértve az örökletes (hATTR) és a vad típusú (wtATTR) amiloidózist. A Vutrisiran képes megcélozni és elnémítani a specifikus hírvivő RNS-t, blokkolva azt, mielőtt vad típusú és mutáns transztiretin (TTR) fehérjék termelődnek. A Vutrisiran -t negyedévente (3 havonta) szubkután injekciózzák, ami segíthet csökkenteni a TTR -amiloid szövetekben való lerakódását, elősegíti a szövetekben lerakódott TTR -amiloid eltávolítását, és potenciálisan helyreállítja e szövetek működését. A vutrisiran az Alnylam' Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GALNAc konjugált szállítóplatformját használja, amelynek célja a hatékonyság és a magas metabolikus stabilitás javítása, lehetővé téve a ritka szubkután injekciót.

Az örökletes transztiretin (hATTR) amiloidózis egy öröklődő degeneratív és halálos betegség, amelyet a TTR gén mutációi okoznak. A TTR fehérje főleg a májban termelődik, és általában az A -vitamin hordozója. A TTR gén mutációi kóros amiloid felhalmozódást okozhatnak, és károsíthatják a test szerveit és szöveteit, például a perifériás idegeket és a szívet, ami perifériás szenzoros motoros neuropathiához vezethet , autonóm neuropátia és/vagy kardiomiopátia, és más, nehezen kezelhető betegség megnyilvánulások. A hATTR amiloidózis kulcsfontosságú kielégítetlen orvosi igényt jelent, magas morbiditással és halálozással, világszerte körülbelül 50 000 beteggel. A diagnózis utáni átlagos túlélési idő 4,7 év, a kardiomiopátiás betegeknél a túlélési idő rövidebb (medián 3,4 év).

Az Alnylam piacra dobott egy Onpattro (patisiran) gyógyszert a hATTR-PN kezelésére. A gyógyszert az USA FDA 2018 augusztusában hagyta jóvá, és ez lett az első forgalomba hozott RNAi gyógyszer, amióta az RNAi jelenséget 20 évvel ezelőtt felfedezték. Alkalmas hATTR-PN felnőtt betegek kezelésére.

Az Onpattro egy RNSi gyógyszer, amelyet intravénásan adnak be és 3 hetente adnak be. A gyógyszert úgy tervezték, hogy megcélozza és elnémítsa a specifikus hírvivő RNS -t (mRNS), és blokkolja a TTR fehérje termelését, ami segíthet csökkenteni a lerakódást és elősegíteni a TTR amiloid kiürülését a perifériás szövetekben, és helyreállítani e szövetek működését.