Az AstraZeneca Farxiga megszerezte az USA FDA gyorsított képesítését akut miokardiális infarktus utáni szívelégtelenség kezelésére!

Az AstraZeneca nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) a Farxiga (általános név: dapagliflozin) gyorsított képesítést (FTD) adott ki a felnőtt betegek akut miokardiális infarktus (MI) vagy szívroham kockázatának csökkentése érdekében. Kórházi ápolás kockázata szívelégtelenség (hHF) vagy kardiovaszkuláris (CV) halál esetén.

A Farxiga egy első, napi egyszeri szelektív nátrium-glükóz kotranszporter 2 (SGLT2) inhibitor. Az FTD a III. Fázisú DAPA-MI vizsgálaton alapul, amely megvizsgálja a Farxiga hatékonyságát és biztonságosságát ebben a betegpopulációban. Akut myocardialis infarktus (MI) súlyos betegség és a szívelégtelenség (HF) ismert oka. Globális szinten évente körülbelül 7 millió szívroham fordul elő.

Korábban az FDA két másik FTD-t is megadott a Farxiganak: (1) A veseelégtelenség romlásának késleltetésére krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő betegekben, valamint a CV és a vese halálának megelőzésére, ideértve a 2. típusú cukorbetegséggel (T2D) vagy anélkül fennálló CKD-vel rendelkezőket is betegek. (2) Felnőtt betegeknél csökkent csökkent kilökődésű frakcióval (HFrEF) szenvedő betegeknél vagy tartós kilökődésű frakcióval (HFpEF) szenvedő szívelégtelenségben szenvedő betegeknél alkalmazzák a CV okozta halálozás vagy a HF súlyosbodásának kockázatának csökkentése érdekében.

A gyorsított képesítés (FTD) célja a súlyos betegségekre szánt új gyógyszerek kifejlesztésének és gyors felülvizsgálatának felgyorsítása, hogy a kulcsfontosságú területeken kielégítsék a kielégítetlen orvosi igényeket. A fejlesztés alatt álló gyógyszerekre vonatkozó FTD tanúsítás megszerzése azt jelenti, hogy a gyógyszergyártók a kutatási és fejlesztési szakaszban gyakrabban találkozhatnak az FDA-val, és ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak a marketing kérelem benyújtása után, akkor jogosultak gyorsított jóváhagyásra és prioritások felülvizsgálatára, mivel valamint a gördülő felülvizsgálati lehetőségek.

Az FTD mellett az FDA a közelmúltban külön protokollértékelési (SPA) megállapodást adott ki a DAPA-MI vizsgálathoz. A SPA magas szintű nyilatkozat, amelyet az FDA ritkán ad ki arra vonatkozóan, hogy a III. Fázisú kísérlet megtervezése felhasználható a jövöbeni marketing alkalmazásokhoz. Amikor egy gyógyszeripari társaság klinikai kutatást végez az FDA által jóváhagyott SPA protokollnak megfelelően, jelentősen megnő az új gyógyszer-marketing alkalmazásának valószínűsége.

A DAPA-MI vizsgálatot az Uppsala Klinikai Kutatóközponttal (UCR) és az Minap-vel közösen végezték el az Egyesült Királyságban. Feltárja a Farxiga terápiás előnyeit akut miokardiális infarktus (MI) után nem 2-es típusú cukorbetegekben. A vizsgálat várhatóan 2020 negyedik negyedévében kezdi meg a betegek toborzását.

A DAPA-MI vizsgálat integrálja a rutinápolást a szigorú regisztrációs követelményekkel a placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálatokhoz az elfogadható címkézési indikációk elérése érdekében. Az orvosok általában a nyilvántartást használják a rendszeres nyomon követési látogatások során az idő során összegyűjtött beteg-egészségügyi adatok tárolására. A DAPA-MI vizsgálatban a regisztrált betegek és az őket kezelő orvosok csatlakoznak a vizsgálathoz, és a vizsgálati folyamatot beépítik rutin klinikai gyakorlatba. Ellentétben a hagyományos kutatásokkal, ahol a betegeknek általában távol kell tartaniuk egy otthoni vizsgálati központnak, ez a gyakorlatias és innovatív módszer szigorú biztonsági és hatékonysági adatokat szolgáltat, miközben csökkenti a betegek terheit és egyszerűsíti a teszt folyamatát.

Mene Pangalos, az AstraZeneca biofarmakon kutatási és fejlesztési ügyvezetõ alelnöke elmondta: „A III. Fázisú DAPA-MI vizsgálat az elsõ, randomizált, kontrollos vizsgálat, amely indikációk regisztrálására épül. Ez gyorsabb hozzáférést biztosít az adatokhoz, csökkenti a felvételi időt és költségeket, és minimalizálja a betegek és a kutatók terheit. Az FDA&# 39 döntése az FTD megadásáról azt mutatja, hogy az ügynökség elismeri ennek a vizsgálatnak a fontosságát, amely biztosítja a Farxiga&# 39 terápiás potenciálját olyan betegekben, akiknek szívrohamot szenvedtek és továbbra is szívelégtelenség alakul ki, és értékes betekintést nyújt a klinikai vizsgálatok tervezésének jövőbeni javításáról."

A Farxiga hatóanyaga a dapagliflozin, amely elsőként, naponta egyszer, szelektív nátrium-glükóz-transzporter (SGLT2) inhibitor, amely az inzulintól függetlenül működik, és szelektíven gátolja a vesékben az SGLT2-t. Segíthet a betegeknek a felesleges glükóz kiválasztásában a vizeletből. A vércukorszint csökkentése mellett a gyógyszernek további előnyei vannak a fogyásnak és a vérnyomás csökkentésének.

A Farxiga több indikációra jóváhagyásra került, különbözõ országokban: (1) Monoterápiában és kombinált terápia részeként 2. típusú cukorbetegségben szenvedõ felnôtteknél alkalmazzák a vércukorszint szabályozásának javítására. (2) 2. típusú cukorbetegségben, kardiovaszkuláris (CV) betegségben vagy többszörös CV kockázati tényezőkben a szívbetegség (HF) kórházi kezelésének kockázatának csökkentése érdekében. (3) Szívbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél (HFrEF), csökkent kilökődésű frakcióval (2-es típusú cukorbetegséggel vagy anélkül) alkalmazzák a CV-halálozás és a HF-kórházba helyezés kockázatának csökkentésére. (4) Az inzulin orális adjuváns terápiájaként 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő felnőtt betegek kezelésére alkalmazzák.

Jelenleg a Farxiga értékeli a krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő betegek kezelését a III. Fázisú DAPA-CKD vizsgálatban is. Idén március végén a vizsgálatot a túlzott hatékonysági adatok miatt korán befejezték.

Kínában a dapagliflozinot 2017. márciusában jóváhagyták monoterápiában 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő felnőttek számára, hogy javítsák a vércukorszintjét. Ez a jóváhagyás teszi a dapagliflozinot az első SGLT2-gátlóvá a kínai piacon. A gyógyszer orális tabletta, mindegyik 5 mg vagy 10 mg dapagliflozin-t tartalmaz, az ajánlott kezdő adag minden alkalommal 5 mg, naponta egyszer reggel.

Ami a speciális protokollértékelést (SPA) illeti: A SPA egy speciálisan az USA FDA által létrehozott eljárás a vizsgált gyógyszerek klinikai kutatási protokolljának előzetes megvitatására és meghatározására. Ezt az eljárást általában az FDA&# 39 felülvizsgálati osztálya és a gyógyszerfejlesztési egység végzi, hogy megállapodásra jussanak a gyógyszer-klinikai vizsgálatok tervtervezéséről, a bevont betegek szűréséről, az elsődleges és másodlagos végpontok értékeléséről, valamint az általános a klinikai adatok statisztikai elemzésének terve. Szexuális megállapodás. Ezért az SPA jóváhagyása után az új gyógyszerkutató és -fejlesztő egység az FDA által jóváhagyott klinikai programnak megfelelően végez kutatást, új gyógyszer-marketing alkalmazásának sikerességi aránya jelentősen javul.