BeiGene Kyprolis (Carfilzomib injekcióhoz) jóváhagyva: Relapszusos/refrakter MM -ben szenvedő felnőtt betegek kezelése!

A BeiGene nemrégiben bejelentette, hogy a Nemzeti Orvosi Termékügyi Hivatal (NMPA) feltételesen jóváhagyta a Kyprolis® (karfilzomibinjekcióhoz), kombinálvadexametazon, kezelésre: a múltban legalább 2 kezelést (beleértve a proteaszóma gátlást) és immunmodulátorokat) kaptak felnőtt betegeknél, akiknek relapszusos vagy refrakter (R/R) myeloma multiplexe (MM) volt.

A BeiGene az Amgennel való stratégiai együttműködés révén megszerezte a kínai Kyprolis engedélyét. Ez a Kyprolis első jóváhagyása Kínában. A myeloma multiplex (MM) rosszindulatú hematológiai daganat, gyógyíthatatlan és magas kiújulási gyakorisággal. A Kyprolis jóváhagyása erősen szelektív és visszafordíthatatlan proteaszóma -gátlót hoz a felnőtt betegeknek, akik Kínában relapszusos/refrakter MM -sel rendelkeznek.

Kyprolis' a feltételes jóváhagyás a Kínában végzett 3. fázisú vizsgálat (CTR20160857) eredményein alapul. A vizsgálatot 123 R/R MM -ben szenvedő betegben végezték, és értékelték a Kyprolis dexametazonnal kombinált hatékonyságát és biztonságosságát. Az eredmények azt mutatták, hogy a Kyprolis hatékonysága azoknál a kínai betegeknél, akik korábban többféle terápiát kaptak (medián: 4 sor), nagyjából megegyezett a többi globális vizsgálatban tapasztaltakkal.

A vizsgálat elsődleges végpontjának teljes válaszaránya (ORR) 35,8% volt (95% CI: 27,3, 44,9). A független felülvizsgálati bizottság (IRC) által meghatározott átlagos progressziómentes túlélés (PFS) 5,6 hónap volt (95%CI: 4,6, 6,5). A Kyprolis ebben a vizsgálatban megfigyelt kínai betegek biztonsági jellemzői megegyeznek az R/R MM betegekben végzett globális vizsgálatokban megfigyeltekkel. Globális vizsgálatokban a Kyprolis és a dexametazon kombinációjával járó leggyakoribb mellékhatások a vérszegénység, hasmenés, fáradtság, magas vérnyomás, láz, felső légúti fertőzés, thrombocytopenia, köhögés, nehézlégzés és álmatlanság voltak. A kínai betegek nemkívánatos eseményeinek elemzése szerint nem találtak új biztonsági kockázatot. A Kyprolis teljes jóváhagyása a megerősítő klinikai vizsgálat eredményeitől függ.

A myeloma multiplex (MM) gyógyíthatatlan hematológiai rosszindulatú daganat, amelyet a remisszió és a kiújulás ismétlődő ciklusai jellemeznek. A betegség rendkívül agresszív betegség, amely a csontvelő plazmasejtjeit érinti, és ezek az érintett plazmasejtek helyettesítik a csontvelő normál sejtjeit. Bár néhány MM -betegnek nincsenek tünetei, a legtöbb beteget a kapcsolódó tünetek miatt diagnosztizálják. Ezek a tünetek közé tartoznak a törések vagy fájdalom, alacsony vörösvérsejtszám, fáradtság, magas kalciumszint, veseproblémák vagy fertőzések.

A Kyprolis egy visszafordíthatatlan proteaszóma inhibitor, amelyet intravénásan adnak be. A proteaszóma fontos szerepet játszik a sejtek működésében és növekedésében, lebontva a sérült vagy már nem szükséges fehérjéket. Kimutatták, hogy a Kyprolis blokkolja a proteaszómát, ami a fehérjék túlzott felhalmozódását okozza a sejtben. Egyes sejtekben a Kyprolis sejthalált okozhat, különösen a myeloma multiplex sejtekben, mivel az ilyen sejtek nagyobb valószínűséggel tartalmaznak nagyobb mennyiségű kóros fehérjét.

A Kyprolis forgalomba hozatalát először 2012 júliusában engedélyezték. Eddig világszerte körülbelül 150 000 beteg részesült Kyprolis -kezelésben. Az Egyesült Államokban a Kyprolis engedélyezett: (1) Lenalidomid + dexametazonnal vagy dexametazonnal kombinálva, vagy daratumumab + dexametazonnal kombinálva, olyan betegek kezelésére, akik első vonalbeli kezelést kaptak harmadik vonalbeli kezelésre Relapszusos vagy refrakter MM-ben szenvedő felnőtt betegek; (2) Monoterápiaként relapszusos vagy refrakter MM-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére alkalmazzák, akik legalább első vonalbeli kezelést kaptak.