A Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten USA felülvizsgálatát 3 hónappal meghosszabbították!

A Bristol-Myers Squibb (BMS) nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 3 hónappal meghosszabbította a mavacamten' New Drug Application (NDA) felülvizsgálati idejét. Az új"Vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény" (PDUFA) céldátuma 2022. április 28. A gyógyszer egy új, orális, myocardialis myozin alloszterikus modulátor, amelyet a tünetekkel járó obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (oHCM) kezelésére alkalmaznak, amely egy magas előfordulási gyakoriságú krónikus szívbetegség.

2020 júliusában az amerikai FDA áttörést jelentő gyógyszerjelölést adott a mavacamtennek az oHCM számára. Ha jóváhagyják, a mavacamten lesz az első miozin-inhibitor az oHCM kezelésére. Jelenleg az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) is felülvizsgálja a mavacamten tüneti oHCM kezelésére vonatkozó forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét (MAA).

A BMS közleménye szerint az FDA 2021. november 18-án értesítette a vállalatot a PDUFA dátumának meghosszabbításáról, hogy elegendő idő legyen a javasolt kockázatértékelési stratégiával (REMS) kapcsolatos frissített információk áttekintésére. A REMS program a mavacamten kezdeti alkalmazásában szerepelt. Az FDA nem kért további adatokat vagy kutatást.

Samit Hirawat, MD, a Bristol-Myers Squibb ügyvezető alelnöke és főorvosa elmondta:"Bízunk a mavacamtenben. A kulcsfontosságú EXPLORER-HCM vizsgálatban ezt az úttörő szívmiozin inhibitort tüneti oHCM betegek kezelésére használták. , A funkcionális állapot és az életminőség klinikailag jelentős javulást mutatott. Bízunk benne, hogy továbbra is szorosan együttműködhetünk az FDA-val, hogy eljuttassuk a betegekhez ezt a fontos gyógyszert."

A mavacamten az első osztályú, orális, miozin alloszterikus inhibitor, amelyet a túlzott szívösszehúzódással és a belső okok miatt károsodott diasztolés telődéssel járó betegségek kezelésére alkalmaznak. Úgy gondolják, hogy a Mavacamten csökkenti a szívizom kontraktilitását azáltal, hogy gátolja a túlzott miozin-aktin kereszthidak kialakulását. A túlzott miozin-aktin kereszthíd kialakulása túlzott szívizom-összehúzódáshoz, bal kamrai hipertrófiához és csökkent együttműködéshez vezethet. A klinikai és preklinikai vizsgálatok során a mavacamten továbbra is olyan biomarkereket mutat, amelyek csökkentik a szívfal stresszét, csökkentik a túlzott szívizom-összehúzódást és növelik a diasztolés együttműködést.

A mavacamtent eredetileg a tünetekkel járó obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (oHCM) kezelésére fejlesztették ki. Hatásmechanizmusa és terápiás hatásának bizonyítékai alapján a mavacamtent klinikailag is vizsgálják a tünetekkel járó, nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) és a megőrzött ejekciós frakcióval (HFpEF) járó szívelégtelenség kezelésére.

mavacamten kémiai szerkezete

Mind a mavacamten NDA, mind a MAA a kulcsfontosságú Phase 3 EXPLORER-HCM vizsgálat eredményein alapul. A vizsgálatot tüneti oHCM-betegeken végezték, és a mavacamtent placebóval hasonlították össze. A vizsgálati eredmények azt mutatják, hogy a mavacamten erős terápiás hatást mutatott, klinikailag jelentős javulással a tünetekben, a funkcionális állapotban és az életminőségben, valamint képes enyhíteni a bal kamrai kiáramlási traktus elzáródását. Az EXPLORER-HCM vizsgálatban minden elsődleges és másodlagos végpont statisztikailag szignifikáns volt.

A mavacamten (MYK-461) a MyoKardia fejlesztette ki. 2020. október 5-én a Bristol-Myers Squibb bejelentette, hogy 13,1 milliárd USD készpénzért és 60%-os prémiumért megvásárolja a MyoKardiát. 2020. november 17-én a Bristol-Myers Squibb bejelentette, hogy a MyoKardia felvásárlása sikeresen befejeződött. Ez a felvásárlás a Bristol-Myers Squibb'. második legnagyobb tranzakciója a Celgene 2019-es 74 milliárd dolláros felvásárlása után.

Érdemes megjegyezni, hogy 2020. augusztus 11-én hivatalosan is megalakult a LianBio, amelyet a Perceptive Advisors befektetési társaság inkubált. Ugyanezen a napon két fontos együttműködést jelentett be. Az egyik a BridgeBio Pharma' termékcsaládjának bemutatása volt Kínában, a másik pedig a myoKardia's mavecamten Kínában történő bemutatása.

Bristol-Myers Squibb nagy reményeket fűz a mavacamtenhez. Amikor felvásárolta a MyoKardia-t, a vállalat bejelentette, hogy a mavacamten úttörő gyógyszer lesz a HCM kezelésében. Az iparág is nagyon optimista a mavacamten üzleti kilátásait illetően. 2020 decemberében az Evaluate Vantage, egy gyógyszeripari piackutató szervezet közzétette a&kvótát; A 10 legjobb kereskedelmi potenciállal rendelkező új gyógyszer 2021-ben" Ezen a listán a mavacamten a harmadik helyen végzett. Az Evaluate Vantage előrejelzése szerint a mavacamten' globális eladásai 2026-ban elérhetik a 2 milliárd USD-t.