A C3 célzásgátló Empaveli (pegcetacoplan) 2022-ben jelentkezik a listára!

Az Apellis Pharma vezető szerepet tölt be a C3 célzott terápiák fejlesztésében, elkötelezett az úttörő és kategóriájában legjobb terápiák kifejlesztése az úttörő célzott C3 módszerek révén a komplement kontrollálatlan vagy túlzott aktiválása által kiváltott gyógyszerek széles körének kezelésére. kaszkád betegségek, beleértve a hematológia, szemészet és nefrológia területét.

Nemrég a vállalat bejelentette, hogy hivatalos írásos visszajelzést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA), amely tovább erősíti a pegcetacoplan intravitrealis injekciójának benyújtását az időskori makuladegeneráció (AMD) és a másodlagos földrajzi atrófia (GA) kezelésére. ) Új gyógyszeralkalmazási (NDA) terv. Az NDA-t alátámasztják a DERBY és OAKS 3. fázisú vizsgálat és a 2. fázisú FILLY vizsgálat hatékonysági és biztonságossági adatai.

Az írásos visszajelzésben az FDA kijelentette, hogy ha a klinikai vizsgálatok megfelelőek és jól ellenőrzöttek, az ügynökség nem tesz különbséget a vizsgálat különböző fázisai között, és mindhárom vizsgálat megfelelőnek és jól kontrolláltnak tűnik. Ezen visszajelzések alapján az Apellis várhatóan még 2022 első felében benyújtja az NFÜ-t, és úgy véli, hogy az NFÜ benyújtásához nincs szükség további kutatásokra.

Federico Grossi, az Apellis tiszti főorvos elmondta:"Nagyon örülünk, hogy az FDA' visszajelzése összhangban van tervünkkel. Terveink szerint 3 randomizált, jól kontrollált vizsgálatban több mint 1500 beteg adatain alapuló pegcetacoplan NDA benyújtását tervezzük. GA. Ez egy pusztító betegség, amely vakságot okoz. Bízunk benne, hogy szorosan együttműködhetünk az FDA-val annak érdekében, hogy az első kezelést a GA-betegpopulációhoz eljuttassuk."

A pegcetacoplan szerkezeti jellemzői és mechanizmusa

A GA az időskori makuladegeneráció (AMD) fejlett típusa, és az AMD a vakság vezető oka. A GA betegség a retina központi részét, a makulát érinti, amely a központi látásért felelős. A komplement túlaktiválása irreverzibilis patológiás növekedéshez vezet a GA-ban, és a C3 az egyetlen célpont a komplement túlaktiválódásának pontos szabályozására. A GA progresszív és visszafordíthatatlan, ami központi látáskárosodáshoz és maradandó látásvesztéshez vezet. A közzétett kutatások szerint világszerte több mint 5 millió GA-beteg él, és körülbelül 1 millió az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs jóváhagyott kezelés a GA-ra.

A Pegcetacoplan egy célzott C3 inhibitor, amelyet a komplement kaszkád túlzott aktiválódásának szabályozására terveztek. A komplement kaszkád része az emberi immunrendszernek, túlzott aktivációja számos súlyos betegség kialakulásának és kialakulásának oka. A Pegcetacoplan egy szintetikus ciklikus peptid, amely kötődik egy polietilénglikol polimerhez, és specifikusan kötődik a C3-hoz és a C3b-hez. Jelenleg a pegcetacoplant számos betegség kezelésére fejlesztik, beleértve a földrajzi atrófiát (GA), a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriát (PNH) és a C3 glomerulopathiát. Az Egyesült Államokban az FDA megadta a pegcetacoplan gyorsított minősítését a PNH és a GA kezelésére.

2021 májusában az Empaveli-t (pegcetacoplan) jóváhagyta az amerikai FDA a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Az Empaveli-t a prioritási felülvizsgálati eljárás során hagyták jóvá, ami javíthatja a PNH gondozási színvonalát és újradefiniálja a PNH-kezelést.

Érdemes megemlíteni, hogy az Empaveli az első és egyetlen C3 célzott terápia, amely megkapta a hatósági jóváhagyást. Ez a gyógyszer alkalmas: (1) PNH felnőtt betegek, akik korábban nem részesültek kezelésben; (2) Korábban kapott C5-gátlók Soliris (ekulizumab) és Ultomiris (ravulizumab) PNH-ban szenvedő felnőtt betegek.

Az elmúlt évtizedben a PNH kezelésére az egyetlen lehetőség a C5-inhibitorok volt, de sok beteg továbbra is állandó hypohemoglobinosisban szenved, ami gyakran legyengítő fáradtsághoz és gyakori vérátömlesztéshez vezet. A klinikai vizsgálatok során az Empaveli kiterjedt szabályozást biztosít a PNH felett, javítja a PNH-betegek életét a hemoglobinszint növelésével és a vérátömlesztés szükségességének csökkentésével.