Duvroq inhibitor (daprodustat): Jelentős hatékonyság és nagy biztonság!--2/2

A daprodustat az első orális HIF-PH inhibitor, amely az ESA-val összehasonlítva egyértelmű hatékonyságot mutatott az ITT-populációban (beleértve a nem dializált betegeket és a dializált betegeket is), és nem növelte a kardiovaszkuláris kockázatot a MACE elemzésben.

Dr. Hal Barron, a GSK kutatási és fejlesztési részlegének tudományos igazgatója és elnöke elmondta: „Világszerte több mint 700 millió ember szenved krónikus vesebetegségben, és körülbelül egyhetedük vérszegénységben szenved. A Nobel-díjasok tudományos kutatásai alapján hiszünk az ASCEND-ben. A projekt adatai azt mutatják, hogy a daprodustat képes megváltoztatni ezeknek a betegeknek a kezelési mintáját."

A projekt az ASCEND-D és ASCEND-ND vizsgálatokon kívül egy eseménydialízis vizsgálatot (ASCEND-ID), egy életminőség mérési vizsgálatot (ASCEND-NHQ) és egy háromhetes adagolási rend vizsgálatot (ASCEND) is tartalmaz. olyan betegek számára, akik most kezdték meg a dialízist. -TD). A projekt minden egyes vizsgálata elérte a saját elsődleges vagy közös elsődleges végpontját, ami azt jelzi, hogy a daprodustat-kezelés képes fenntartani a magas kockázatú dialízises betegek Hb-szintjét (ASCEND-ID vizsgálat), és jelentősen javíthatja a hemoglobin (Hb) szintjét és élettartamát. nem dializált betegek Minőség (ASCEND-NHQ vizsgálat), új adagolási rend biztosítható (ASCEND-TD vizsgálat).

Az ASCEND projekt során a daprodustát jól tolerálható a nem dializált és dializált betegeknél. A kezelési időszak nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága hasonló volt a kezelési csoportok között. Az ASCEND program során a daprodustáttal kezelt betegeknél a leggyakoribb nemkívánatos események a magas vérnyomás, a hasmenés, a dialízises hipotenzió, a perifériás ödéma és a húgyúti fertőzések voltak.

daprodustat kémiai szerkezete

Krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő betegeknél gyakori a vérszegénység, mivel az ilyen betegek veséje már nem termel elegendő mennyiségű eritropoetint, amely a vörösvértest-termelésben szerepet játszó hormon. A daprodustat egy orális hipoxia-indukálható faktor, prolil-hidroxiláz-inhibitor (HIF-PHI), az oxigénérzékelő prolil-hidroxiláz (PH) gátlása stabilizálja a hipoxia-indukálható faktort (HIF), ami eritropoetinhez és a vörösvérsejt-termelésben részt vevő egyéb gének transzkripciójához vezet. a vasanyagcsere pedig hasonló az emberi szervezetben nagy magasságban fellépő élettani hatásokhoz.

A HIF-PHI egy új gyógyszercsoport, amely beindítja a szervezet' alkalmazkodását a hipoxiához, és több vörösvérsejt termelésére serkenti a csontvelőt, ezáltal előnyös a vesevérszegénységben szenvedő betegek számára.

A Duvroq-ot 2020 júniusában engedélyezték Japánban, és alkalmas felnőtt betegek CKD által okozott vesevérszegénységének kezelésére. Ez a világ'. első hatósági engedélye a Duvroq számára, és a gyógyszert még nem hagyták jóvá a világ más részein. 2018 novemberében a Concord Kirin és a GSK kereskedelmi stratégiai együttműködési megállapodást írt alá a Duvroq számára a japán piacon. A megállapodás feltételei szerint a hatósági jóváhagyás megszerzését követően a Concord Kylin kizárólagos felelőssége a Duvroq'. forgalmazása a japán piacon.

A Duvroq csökkentheti a vese vérszegénységét, és előnyös a betegek számára azáltal, hogy serkenti a csontvelőt, hogy több vörösvértestet termeljen. A gyógyszer kényelmes orális kezelési tervet biztosíthat, amely elkerülheti az injekció típusú eritropoetin stimuláns/rekombináns humán eritropoetin (rhEPO) beadásával és hűtésével kapcsolatos kihívásokat. Ezenkívül a Duvroq dializált és nem dializált betegek számára is használható, ami kényelmesebb kezelési lehetőséget biztosít a vese anémia kezelésére.