A tajvani gyógyszert, a Hua Pharmaceutical Besremi-t jóváhagyta az amerikai FDA: az első interferon a PV kezelésére!

A PharmaEssentia nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Besremi-t (ropeginterferon alfa-2b-njft) polycythemia verában (PV) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. A PV egy vérbetegség, amely a vörösvértestek túltermelését okozza. A túlzott sejtek megvastagítják a vért, lelassítják a véráramlást, és növelik a trombózis esélyét. Az Egyesült Államokban a PV körülbelül 6200 embert érint évente. Korábban Besremi árvaházi státuszt (ODD) kapott a PV kezelésére.

A Besremi egy innovatív mono-PEGilált, hosszú hatású interferon, amely sejtes hatásokat mutat a PV-ben a csontvelőben. A 7,5 évig tartó klinikai adatok azt mutatják, hogy a Besremi mélyen és hosszan tartó képességgel rendelkezik a vérsejtek számának szabályozására, és a PV során bármikor felhasználható a kezelési célok támogatására.

Érdemes megemlíteni, hogy a Besremi az első gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok FDA jóváhagyott a PV kezelésére. Használható attól függetlenül, hogy a betegnek volt-e már kezelésében. Ezenkívül a Besremi az első interferonterápia, amelyet kifejezetten a PV kezelésére engedélyeztek.

2019 februárjában a Besremit monoterápiaként engedélyezték az Európai Unióban PV-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, tünetmentes lépmegnagyobbodás nélkül. A Besremi az első Európában jóváhagyott gyógyszer a PV kezelésére, és semmi köze a hidroxi-karbamidnak való korábbi expozícióhoz. Európában a Besremi forgalomba hozatali engedélyének jogosultja az AOP Orphan Pharmaceuticals.

A PV-kezelések közé tartozik a phlebotomia (phlebotomia, amely tűvel távolítja el a felesleges vérsejteket a vénából) és a vérsejtek számát csökkentő gyógyszerek; A Besremi az egyik ilyen gyógyszer. Úgy gondolják, hogy a Besremi láncreakciót vált ki azáltal, hogy a szervezet bizonyos receptoraihoz kapcsolódva csökkenti a vérsejtek képződését a csontvelőben. A Besremi egy hosszú hatású gyógyszer, amelyet 2 hetente szubkután injekcióznak. Ha a Besremi képes csökkenteni a felesleges vérsejteket és fenntartani a normális szintet legalább egy évig, az alkalmazás gyakorisága 4 hetente egyszer csökkenthető.

A Besremi hatékonyságát és biztonságosságát a PV kezelésében egy 7,5 éves, többközpontú, egykarú vizsgálat igazolta. Ebben a vizsgálatban 51 PV-ben szenvedő beteg kapott Besremi-kezelést átlagosan körülbelül 5 évig. A Besremi hatékonyságát a teljes hematológiai választ elérő betegek arányának megfigyelésével értékelik. A teljes hematológiai válasz azt jelenti, hogy a páciens' vörösvérsejt-térfogata kevesebb, mint 45%, a fehérvérsejtszám és a vérlemezkeszám normális, a lép mérete normális, és nem lép fel trombózis a közelmúltban történt vérvétel nélkül. Összességében a betegek 61%-a kapott Besremi-kezelést a teljes hematológiai válasz elérése érdekében.

A biztonság szempontjából a Besremi emelkedett májenzim-szintet, alacsony fehérvérsejt-szintet, alacsony vérlemezkeszintet, ízületi fájdalmakat, fáradtságot, viszketést, felső légúti fertőzéseket, izomfájdalmat és influenzaszerű betegségeket okozhat. A mellékhatások közé tartozhatnak a húgyúti fertőzések, a depresszió és az átmeneti ischaemiás rohamok (stroke-szerű rohamok).

Az alfa-interferon termékek, mint a Besremi, neuropszichiátriai, autoimmun, ischaemiás (a test egy részének elégtelen véráramlása) és fertőző betegségeket okozhatnak vagy súlyosbíthatnak, ami életveszélyes vagy halálos szövődményekhez vezethet. A Besremi alkalmazása szigorúan tilos a gyógyszerre allergiás, súlyos mentális betegségben szenvedő vagy súlyos mentális betegségben szenvedő betegeknél, immunszupprimált transzplantált betegeknél, bizonyos autoimmun betegségben szenvedő vagy autoimmun betegségben szenvedő betegeknél, valamint májbetegségben szenvedő betegeknél. A magzati károsodás veszélye miatt a nőknek terhességi tesztet kell végezniük a Besrimi alkalmazása előtt.

A Besremi hatóanyaga a ropeginterferon alfa-2b, amely egy új, hosszú hatástartamú, egy izomer monopegilált prolin-interferon (& gt;98%, ATC L03AB15), javított farmakokinetikai jellemzőkkel, és bizonyítottan tolerálható és kényelmes. A gyógyszert 2 hetente egyszer adják be, vagy 4 hetente egyszer adják be a hosszú távú fenntartó kezelés során, és ez az első interferon készítmény, amelyet PV kezelésére engedélyeztek.

A ropeginterferon alfa-2b-t a Yaohua Pharmaceutical fedezte fel, és egy Taichungban, Tajvanban, Kínában gyártották. A gyár 2018 januárjában megkapta az EMA's cGMP-tanúsítványát. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a ropeginterferon alfa-2b ritka betegségek gyógyszere minősítést kapott a PV kezelésére.

A Polycythemia vera (PV) egy olyan rák, amely a csontvelőben lévő betegséget okozó őssejtekből származik, és a vörösvértestek, fehérvérsejtek és vérlemezkék számának krónikus növekedéséhez vezet. Ez a betegség szív- és érrendszeri szövődményeket, például trombózist és embóliát okozhat, és akár másodlagos mielofibrózissá vagy leukémiává is átalakulhat. Bár a PV mögötti molekuláris mechanizmust még mélyrehatóan tanulmányozni kell, a jelenlegi eredmények egy sor szerzett mutációra utalnak, amelyek közül a legfontosabb a Janus kináz 2 (JAK2) mutáns formája: JAK2V617F.