Az EU CHMP elutasította Concord Kirin Nourianzt: Az Egyesült Államok 11 évig nyilvánosságra került

A Kyowa Kirin nemrégiben bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) negatív véleményt adott ki a Nourianz (istradefylline tabletta) forgalomba hozatali engedély iránti kérelméről. Tünet: A levodopa kezelési tervén alapuló adjuváns terápiaként Parkinson -kórban (GG) szenvedő felnőtt betegeknél alkalmazzák, akiknél&"OFF &"; események (OFF epizódok). A gyógyszer új, nem dopamin farmakológiai módszert biztosít&"OFF &" kezelésére; események PD betegeknél. Concord Kirin elmondta, hogy a vállalat továbbra is elkötelezett a Nourianz és a PD betegek iránt, és jelenleg vizsgálja a rendelkezésre álló lehetőségeket, amelyek magukban foglalhatják az újbóli vizsgálatot.

Japánban az istradefylline 2013 májusában került forgalomba Nouriast márkanéven. Alkalmas azoknak a PD-betegeknek, akik levodopát tartalmazó készítményeket kapnak a&", kopás &" javítására; jelenség. Az Egyesült Államokban a gyógyszert az FDA jóváhagyta 2019 augusztusának végén, és Nourianz márkanéven forgalmazták a levodopa/karbidopa kiegészítő terápiájaként PD-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik&"-et tapasztalnak; KI&"; esemény.

Érdemes megemlíteni, hogy az istradefillinnek rögös tapasztalatai vannak az amerikai szabályozásban. 2008. február végén az FDA teljes válaszlevelet adott ki, elutasítva a gyógyszer jóváhagyását. 2019 márciusának elején Concord Kirin ismét benyújtott egy új gyógyszer -kérelmet az istradefylline -re az FDA -hoz, és végül megnyerte az FDA bólintását. A gyógyszert eredetileg tizenegy évig elutasították és jóváhagyták az Egyesült Államok.

Abdul Mullick, a Concord Kylin International elnöke azt mondta:&"Csalódottak vagyunk a CHMP nézetei miatt. Mindazonáltal továbbra is bízunk az istradefillin előnyeiben és kockázati profiljában, és elkötelezettek vagyunk a Parkinson -kórban szenvedő betegek életének javítása mellett. Ezt a területet évtizedek óta alig látták. Innovatív terápiák. Jelenleg kevés új terápia áll rendelkezésre az adagvégi motoros ingadozások kezelésére Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. Úgy véljük, hogy az istradefillin lehetőséget ad a Parkinson -kórban szenvedő betegeknek arra, hogy visszanyerjék saját&"KI &" kontrolljukat; idő. Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy az istradefylline -t regisztráljuk az EU -ban."

Heinz Reichmann professzor, a Drezdai Egyetem Neurológiai Tanszékének igazgatója elmondta: „A Parkinson -kór egy összetett betegség, amely minden beteget másképp érint. A tünetek széles skálája jellemzi, amelyek jelentősen befolyásolhatják a betegek életét. Minőség. Sürgősen szükség van innovatív kezelések biztosítására a Parkinson -kórban szenvedő betegek számára, mint például az istradefylline, hogy támogassa a betegeket és családjaikat a betegek „OFF” idejének csökkentésében. Remélem, hogy a CHMP újragondolja az istradefillinnel kapcsolatos tudományos álláspontját. ”

A Parkinson -kór (PD) krónikus, progresszív és neurodegeneratív betegség. A fő motoros tünetek a remegés, a merevség és a nyugalmi mozgás. A nem motoros tünetek közé tartoznak a kognitív és hangulatzavarok. A betegséget feltételezhető progresszív degeneráció okozza, amely az agy egyes részein, például a substantia nigra és a striatum csökkent dopaminszintjével jár. Jelenleg az orális levodopa a&"arany standard &"; a PD kezelésére, és a gyógyszert szedő betegek aránya eléri a 75%-ot. Mivel azonban a betegség idővel előrehalad, a levodopa nem tudja betölteni a legjobb szerepét, ami a PD tüneteinek újbóli megjelenéséhez vezet (edzés és nem edzés). Ezeket az időszakokat KI periódusoknak nevezzük.

Az OFF események a nap bármely szakában előfordulhatnak, általában a reggeli ébredés után, és rendszeresen a nap folyamán. A kikapcsolási eseményt remegés, merevség vagy lassú mozgás jellemzi, ami megzavarhatja a beteg napi tevékenységeit, és súlyos terhet ró a betegre, a családtagokra és a gondozókra. Becslések szerint a PD betegek 40-60% -a tapasztal OFF eseményeket, és a rohamok gyakorisága és súlyossága a betegség előrehaladtával romlani fog. Ezeknek a betegeknek sürgősen új gyógyszerre van szükségük, hogy hatékonyan ellenőrizzék az OFF események kezdetét.

Az istradefillin molekuláris szerkezete

Az istradefillin szelektív adenozin A2A receptor antagonista orális adagolásra, az adenozin az emberi szervezetben széles körben elterjedt neuromodulátor, és az adenozin A2A receptor a G fehérjéhez kapcsolt receptorokhoz tartozik. Az agyban az adenozin A2A receptorok megtalálhatók a bazális ganglionokban. A bazális ganglionok fontos szerepet játszanak a motoros vezérlésben. A Parkinson -kórban (GG) szenvedő betegeknél a bazális ganglionok degeneráltak vagy kórosak.

A Nourianz hatékonysága a &, OFF&"szabályozásban; a levodopa/karbidopa-kezelésben részesülő PD-betegeknél bekövetkezett eseményeket 4 12 hetes, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat igazolta, amelyekben 1143 beteget vontak be. Mind a négy vizsgálatban, összehasonlítva a placebót szedő betegekkel, a Nourianz -ot szedő betegeknél jelentősen csökkent a napi &; OFF&"; az alapszinthez képest eltelt idő. A vizsgálatban a Nourianz -ot szedő betegek leggyakoribb mellékhatásai az akaratlan izommozgás (diszkinézia), szédülés, székrekedés, hányinger, hallucinációk és álmatlanság voltak.

Meg kell jegyezni, hogy a Nourianz -kezelés alkalmazása során a beteget figyelni kell a diszkinézia vagy a meglévő diszkinézia súlyosbodása szempontjából. Ha hallucinációk, pszichotikus viselkedés vagy impulzív/kényszeres viselkedés fordul elő, fontolja meg az adag csökkentését vagy a Nourianz -kezelés abbahagyását. Ezenkívül nem ajánlott a Nourianz alkalmazása terhesség alatt. Javasolt, hogy a reproduktív potenciállal rendelkező női betegek fogamzásgátlót használjanak a kezelés alatt.