Új immunológiai gyógyszeres szpezolimab CDE áttörést jelentő gyógyszeres megjelölést kapott

A közelmúltban a Boehringer Ingelheim bejelentette, hogy a fejlesztés alatt álló új immunológiai gyógyszerét, a Spesolimabot a Nemzeti Orvosi Termékügyi Hivatal Kábítószer -értékelési Központja (CDE) elismerte áttörő terápiás gyógyszerként a generalizált pustuláris pikkelysömör (GPP) kezelésére.

Az áttörést jelentő gyógyszeres minősítést azért hozták létre, hogy felgyorsítsák a súlyos betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek kifejlesztését, amelyekről a preklinikai vizsgálatok eredményességét vagy biztonságosságát tekintve lényegesen jobbak, mint a meglévő kezelések. A CDE a Spesolimab áttörést jelentő gyógyszeres minősítése. Az azonosítás az I. és a II. Fázisú klinikai vizsgálatokban nyújtott kiváló teljesítményén alapul.

A GPP nem olyan egyszer, mint a pikkelysömör

A GPP ritka és életveszélyes szisztémás gyulladásos betegség. A klinikai megnyilvánulások többszörös aszeptikus pustulák, amelyek akutak, erythema alapján, amelyek sűrűn és széles körben eloszlanak, és a pustulák egyesülve egy pelyhes gennyes tavat képeznek, amelyet láz, myalgia, leukocitózis és egyéb mérgezési tünetek kísérnek. A GPP ismétlődően és hevesen ismétlődhet, vagy tartós is lehet. Máj- és vesekárosodás kísérheti, vagy másodlagos fertőzések és szervi elégtelenség miatt életveszélyes lehet.

Hazám korábbi jelentései szerint a pikkelysömör prevalenciája Kínában 0,123%, a pustuláris típus pedig a pikkelysömörben szenvedő betegek 0,69% -át teszi ki2. A városi egészségbiztosítási adatbázison alapuló epidemiológiai tanulmány azt mutatja, hogy a nyers nyersanyag-elterjedtségi arány 2016-ban 1,40 volt 100 000 emberévre3. A GPP jelenlegi kezelési lehetőségei rendkívül korlátozottak, és a betegeknek sürgősen szükségük van gyors, hatékony és tartós kezelési lehetőségekre.

Hazánkban a nyilvánosság ismerete a GPP -ről komolyan elégtelen, ami nemcsak késlelteti sok beteg korai diagnosztizálását és kezelését, hanem az ilyen betegségek hiányát is a ritka betegségek katalógusából. A betegeket és családjaikat a betegség árnyéka terheli, és hatalmas mentalitást viselnek. És gazdasági nyomás.

A spesolimab&első megjelenése

A spesolimab egy IL-36R monoklonális antitest, amely blokkolhatja az interleukin-36 receptor (IL-36R) hatását, és ez az első ilyen jellegű fejlesztés alatt álló kezelés. Az interleukin-36 receptor az immunrendszer jelátviteli útja, amely számos gyulladásos betegségben, köztük a GPP-ben is szerepet játszhat.

A Spesolimab I. fázisú klinikai vizsgálatának eredményeit a New England Journal of Medicine (NEJM) publikálta 2019 márciusában. Az adatok azt mutatják, hogy a spesolimab jelentősen javíthatja a generalizált pustuláris pikkelysömör tüneteit: 7 beteg közepesen súlyos vagy súlyos akut GPP -rohamban a spesolimab alkalmazása után tüneteik gyorsan javultak.

A Spesolimab&39. fázisú, GPP -javallatokra vonatkozó klinikai vizsgálatának pozitív eredményei alapján a globális kulcsfontosságú II. Fázisú klinikai vizsgálatot 2020 májusában indították el. Egyetem, hogy értékelje a spesolimab hatékonyságát és biztonságosságát a mérsékelt vagy súlyos akut rohamokban szenvedő GPP -betegek kezelésében. A klinikai vizsgálat eredményeit a közeljövőben teszik közzé. Az ezzel egy időben végzett IIb. Fázisú kínai klinikai vizsgálatot a Zhejiang Egyetem Második Kórháza vezette, hogy értékelje a szpezolimab hatékonyságát és biztonságosságát a GPP -ben szenvedő betegek megjelenésének megelőzésében.

A Boehringer Ingelheim jelenleg fejleszti a gyógyszert különféle immunbetegségek kezelésére. A bőrbetegségek közé tartozik a GPP mellett a Palmoplantar Pustulosis (PPP), a Hidradenitis Suppurativa (HS) és az Atópiás dermatitis (AtD) is, amelyek közül a GPP a leggyorsabb előrehaladás a kutatás -fejlesztésben.

Dr. Zhang Wei, a Boehringer Ingelheim Greater China orvos- és klinikai vezetője elmondta: „Ez az áttörést jelentő gyógyszer -minősítés fontos mérföldkő a Spesolimab fejlesztési folyamatában. A generalizált pustuláris pikkelysömör (GPP) kezelésének megerősítése. Érdemes megemlíteni, hogy a&"megvalósításának köszönhetően a China Critical &"; Kína részt vett a globális II. fázisú klinikai vizsgálatban, és a vizsgálat legfontosabb helyszínévé vált. Ezáltal a spesolimab' fejlesztési sebessége Kínában és a világban szinkronban van. Terveink szerint idén októberben nyújtunk be jegyzési kérelmeket Kínában és a világban, és várjuk, hogy a lehető leghamarabb jóváhagyják Kínában történő bevezetését, ami a GPP -betegek javát szolgálja!"