Az Efgartigimod jelentősen javította az erőt és az életminőséget, a Zai Lab bemutatta Kínát!

A Zai Lab partnere, az argenx nemrég jelentette be, hogy a The Lancet Neurology című folyóiratban közzétették a kulcsfontosságú fázis 3. ADAPT vizsgálat eredményeit, amelyek az efgartigimodot értékelik a szisztémás myasthenia gravis (gMG) kezelésében. A cikk címe: Az efgartigimod biztonsága, hatékonysága és tolerálhatósága generalizált myasthenia gravis (ADAPT) betegeknél: multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat.

A Myasthenia gravis (MG) egy neuromuszkuláris betegség, amelyet patogén IgG közvetít, és súlyosan befolyásolja az életminőséget. A betegség tünetei és a jelenlegi terápiák mellékhatásai jelentős károkat okozhatnak a betegek életében. Az ADAPT vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy az efgartigimod kezelés jelentősen javíthatja a gMG betegek erejét és életminőségét. Jelenleg az efgartigimod' gMG kezelését az USA FDA felülvizsgálja, és a vényköteles gyógyszerek használati díjának törvény (PDUFA) céldátuma 2021. december 17. Ha jóváhagyják, az efgartigimod lesz az első és csak az FcRn antagonista kaphat hatósági jóváhagyást.

James F Howard Jr, az ADAPT vizsgálat vezető kutatója és a neurológia professzora az Észak -Karolinai Egyetemen, a Chapel Hill School of Medicine -ben azt mondta:&"A Myasthenia gravis (MG) pusztító hatással lehet az életre és a betegek függetlenségét, és befolyásolhatja a nyelést, a beszéd, a járás és a légzés képességét Ezenkívül minden beteg más folyamatban tapasztalja az MG -t, ami kiszámíthatatlanná teszi a betegség kezelését. Az ADAPT vizsgálatban megfigyeltük, hogy az efgartigimodot kapó betegek többségét efgartigimoddal kezelték. Az első 2 hétben klinikailag jelentős javulás várható. Ezek az eredmények nagy jelentőséggel bírnak az MG közösség számára. Remélem, hogy az efgartigimod a maga nemében elsőként célzott terápiát fog nyújtani a krónikus autoimmun betegségben szenvedő betegek egyéni kezeléséhez."

Az ADAPT próba elérte az elsődleges végpontot. Az adatok azt mutatták, hogy acetilkolin-receptor-ellenanyag-pozitív (AChR Ab +) gMG-ben szenvedő betegeknél a napi élet myasthenia gravis aktivitásának (MG-ADL) pontszámának megfelelően a placebo csoporthoz képest az efgartigimod-kezelési csoportban több A a betegek nagy része válaszolt (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" a="" válaszadókat="" úgy="" határozták="" meg,="" hogy="" legalább="" 2="" pontos="" javulást="" mutattak="" az="" mg-adl="" pontszámban="" 4="" egymást="" követő="" héten="" vagy="" tovább.="" ezenkívül="" az="" efgartigimod="" kezelési="" csoportba="" tartozó="" betegek="" 40%="" -a="" minimális="" tünetkifejezést="" ért="" el="" (0="" [tünetmentes]="" vagy="" 1="" mg-adl="" pontszámként="" definiálva),="" míg="" a="" placebo="" csoportban="" ezt="" a="" célt="" elérő="" betegek="" aránya="" csak="" 11,1%="" volt.="" az="" achr-ab="" +="" válaszadók="" közül="" a="" betegek="" 84,1%="" -ának="" klinikailag="" szignifikáns="" javulása="" volt="" az="" mg-adl="" pontszámban="" a="" kezelés="" első="" 2="" hetében.="" ebben="" a="" vizsgálatban="" az="" efgartigimod="" biztonságossága="" összehasonlítható="" volt="" a="">

Az ADAPT vizsgálat befejezése után a betegek 90% -a belépett az ADAPT plus vizsgálatba, egy nyílt kiterjesztési vizsgálatba, amely 3 évig tartott, hogy értékelje az efgartigmod hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát. Az ADAPT és az ADAPT pluszban legalább 118 beteg részesült efgartigmod kezelésben 12 hónapig vagy tovább.

efgartigimod hatásmechanizmus

Az Efgartigimod egy fejlesztés alatt álló antitest -fragmentum, amelynek célja a patogén immunglobulin G (IgG) ellenanyagok csökkentése és az IgG keringés blokkolása. Az Efgartigimod kötődhet az FcRn -hez, amely széles körben expresszálódik a szervezetben, és központi szerepet játszik az IgG antitestek lebomlásának megakadályozásában. Az FcRn blokkolása csökkentheti az IgG antitestek expressziós szintjét, és kezelheti azokat az autoimmun betegségeket, amelyekről ismert, hogy patogén IgG antitestek hajtják őket, többek között: myasthenia gravis (MG), izomgyengeséget okozó krónikus betegség; pemphigus vulgaris (PV), krónikus bőrbetegség, amelyet a bőr súlyos hólyagosodása jellemez; immun thrombocytopenia (ITP), krónikus betegség, amely ekchymosisban és vérzésben nyilvánul meg; krónikus gyulladásos demielinizáló polineuropátia (CIDP)), olyan betegség, amelyben az idegrendszer károsodása mozgászavarokat okoz.

2021. január 6 -án a Zai Lab és az argenx bejelentette, hogy a két fél kizárólagos engedélyezett együttműködésre jutott. A Zai Lab feladata lesz az efgartigimod fejlesztésének és forgalmazásának előmozdítása a Nagy -Kínai régióban (beleértve a szárazföldi Kínát, Hongkongot, Tajvant és Makaót).

Dr. Ren Hairui, a Zai Lab autoimmunitás és fertőzésellenes területének tiszti főorvosa elmondta: Kínában jelenleg körülbelül 200 000 myasthenia gravis beteg van. A meglévő kezelési lehetőségek nagyon korlátozottak, és óriási kielégítetlen klinikai igények vannak. Az efgartigimod meglévő adatai alapján ez a készítmény várhatóan megváltoztatja a szisztémás myasthenia gravis és más súlyos autoimmun betegségek kezelésének jelenlegi állapotát a jóváhagyást követően.

A megállapodás feltételei szerint a Zai Lab kizárólagos jogot szerez az efgartigimod fejlesztésére és kereskedelmi forgalmazására Nagy -Kínában. A Zai Lab lesz felelős az afgartigimod globális regisztrációs klinikai kutatásáért és fejlesztéséért több indikáció esetén Kínában. Ezenkívül a Zai Lab feladata lesz a 2. fázis megerősítő tanulmányainak kezdeményezése több új javallatra Nagy -Kínában, hogy felgyorsítsa az autoimmun indikációk kifejlesztését az efgartigimod számára globális szinten.