Az Epclusa jóváhagyott hepatitis C-ben szenvedő gyermekek számára

Az amerikai FDA jóváhagyta a Gilead harmadik generációs hepatitis C gyógyszere, a Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) kiegészítő alkalmazását ≥ 6 éves vagy ≥ 17 kg életkorú, cirrhosis nélküli májbetegség (májbetegség) kezelésére. ) vagy csak enyhe gyermekek krónikus 1. hepatitis C - 6 genotípusban, súlyos cirrhosisban. Ugyanakkor a Bong Tong Sha-t ribavirinninnel kombinálva súlyos májcirrózisban szenvedő, ≥ 6 éves vagy ≥ 17 kg súlyú gyermekkori betegek kezelésére alkalmazzák.

Dr. Debra Birnkrant, az FDA&# 39 Antivírus Osztályának igazgatója elmondta:" Ez a jóváhagyás új kezelési lehetõségeket kínál a hepatitis C-ben szenvedõ gyermekek és serdülõk számára."

A hepatitis C-t a hepatitis C vírus (HCV) okozza, amely csökkent májfunkcióhoz vagy elégtelenséghez vezethet. A statisztikák szerint világszerte mintegy 130–150 millió embernek van krónikus hepatitisz. A fertőzött emberek körében körülbelül 11 millió 15 év alatti gyermek, ebből 5 millió a viremia periódusa (a vér vírusára utalva).

Dr. Kathleen B Schwarz, a Johns Hopkins Egyetemi Orvostudományi Egyetem gyermekgyógyászati ​​professzora elmondta:" Noha a hepatitis C kezelése az utóbbi években jelentősen javult, a gyermekorvosoknak még mindig számos tényezőt figyelembe kell venniük, ideértve a genotípusokat is. kezelés kiválasztása és a májbetegség súlyossága. A Bongtongsa jóváhagyásának kiterjesztése segíthet a hepatitis C-ben részesülő támogatható gyermekeknek a halálos májbetegség leküzdésében."

Az Epclusa a világ első&{39 első teljesen orális, pan-genotípusú, egyetlen tablettájú hepatitis C kezelési terve. Az Egyesült Államokban 2016 júniusban engedélyezték krónikus HCV-fertőzésben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, valamennyi genotípus cirrhosisos vagy anélkül (1-6. Típusú; kompenzált cirrhosisos betegek). Jelenleg a kábítószer szerepel Kínában is.

A jóváhagyás a II. Fázisú vak és többcentrikus klinikai vizsgálat adatain alapult ( 1143 vizsgálat). A vizsgálatba 175 gyermeket vontak be, akiknek 12 hete volt Epclusa-kezelése, ebből 173 részt vettek a hatékonysági elemzésben. Az Epclusa farmakokinetikáját, biztonságosságát és hatékonyságát itt ellenőrizték.

Az eredmények azt mutatják, hogy:

· A gyermekek és felnőtt betegek farmakokinetikájában nincs szignifikáns különbség.

· A Bentongsha kezelés biztonságossága és hatékonysága a 6 éves vagy annál idősebb gyermekek számára alapvetően megegyezik a felnőttek eredményeivel.

· A 7-12 éves korú 102 betegek körében a 1 genotípusú betegek 100% -a és a 2, {{6} genotípusú betegek 100% -a }, 4 és 6 nem észlelt vírust a vérben a kezelés 12 hete után, azt mutatja, hogy a hepatitis C fertőzés gyógyult.

· A 6–11 éves, 1-4 genotípusú 71 betegek közül 93% -uk volt 1 genotípusú, 91% -uk 3 genotípusúak, A 100% -uk 2 és 4 genotípusú volt. 12 hét után a vérben nem észleltek vírust.

· A leggyakoribb mellékhatások a fáradtság és a fejfájás. A gyermekgyógyászati ​​betegeknél megfigyelt mellékhatások megegyeznek a felnőtt betegekben tapasztalt mellékhatásokkal.

Az Epclusa egy fekete doboz figyelmeztetést tartalmaz: arra utal, hogy a gyógyszer okozhatja a hepatitis B vírus újraaktiválódásának kockázatát a hepatitis C / HBV koinfekció esetén. A 6 évnél fiatalabb gyermekek esetében a Bentongsa biztonságosságát és hatékonyságát még meghatározni kell.