Az FDA hetente ad ki 15 ritka betegségek gyógyszereit

Az elmúlt héten az amerikai FDA egy lélegzettel kiadta a 15 ritka betegségek gyógyszereinek képesítését, beleértve a máj-, gyomorrák és epevezeték-rák kezelésére szolgáló számos gyógyszert.

rákot gyógyít

Ezeknek a 15 gyógyszereknek a 5 egy részét rák kezelésére használják, ezek egyharmadát teszik ki. Közülük a TC BioPharm által hozott TCB 002 sejtterápia az egyetlen gyógyszer a vérrák kezelésére. Ez egy 0010010 quot; allogenikus 0010010 quot; 0010010 quot; használatra kész 0010010 quot; sejtterápia kiterjesztett CD3-pozitív gamma-delta T-sejteknél. Klinikai vizsgálatokba lépett be az akut mieloid leukémia kezelésére.

A fennmaradó négy rákkezelés szilárd daganatok kezelésére szolgál, amelyek közül az AstraZeneca 0010010 # 39; PD-L 1 inhibitora Imfinzi (durvalumab) és a CTLA-4 inhibitor tremelimumab a ritka betegségek gyógyszerének minősítése a hepatocelluláris carcinoma. Szilídi 0010010 # 39 szubkután PD-L 1 ellenanyag envafolimab alkalmas epevezeték rákot célzó ritka betegségek gyógyszereire. A Tajvan Hao Ding Company OBI-999 egy antitest-konjugált gyógyszer a Globo-H antigén ellen, és ritka betegségek gyógyszere képesítése gyomorrákra irányul.

Génterápia

Látunk néhány génterápiát is, például az Esteve Pharmaceuticals cégétől, amelynek célja az AAV 9 génvektor felhasználása a normál GALNS gén bejuttatására a betegekbe az IVA mucopolysaccharidosis kezelésére; a Baxalta másik kezelése: A FIX Padova-t kódoló gént áthelyeztük AAV 8 vektorral rendelkező betegekbe a B típusú hemofília kezelésére.

Az Aruvant Sciences lentivírus vektorokat alkalmazó terápia. Bevezet egy γ-globint kódoló gént a 0010010 # 39 beteg saját CD34-pozitív sejtjeibe a sarlósejtes vérszegénység kezelésére. Egy másik hasonló terápia az Orchard Therapeutics-től származik, amely CD34-pozitív sejteket is használ. A különbség az, hogy átadja a gp 91 phox gént az X-kromoszómához kapcsolt krónikus granulomatózis kezelésére.

Egyéb ritka betegségek

A génterápiával kezelhető rák és ritka betegségek mellett más ritka betegségek potenciálisan új gyógyszerfejlesztéseket is felvethetnek. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; a fasudil egy ROCK-inhibitor, amely várhatóan amyotrophiás laterális szklerózis kezelésére szolgál; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; Az OATD-01 innovatív CHIT-1-gátló, amelyet várhatóan szarcoidózis kezelésére használnak; A Rebasez (Luspatercept) egy vörösvértestet érő szer, és a ritka betegségek gyógyszereinek minősítése által érintett betegség a csontvelő fibrosis.

A ritka betegségek kezelésére alkalmas gyógyszerek között vannak néhány fertőzésellenes gyógyszer. Közöttük a Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; a TNP 2092 a mesterséges ízületi fertőzés képesítését kapta. Korábban az FDA azt is minősítette fertőzésellenes terméknek. F 2 G 0010010 # {{{2}}; az olorofim két ritka betegség gyógyszeres képesítést szerzett, a Lomentospora / Scedosporium és az invazív aspergillosis fertőzésében.