Menarini Elzonris jóváhagyott az EU-ban: kezelése blastic plazmacytoid dendritikus sejttumor (BPDCN)!

A Menarini Csoport egy magántulajdonban lévő olasz gyógyszeripari és diagnosztikai vállalat. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EK) jóváhagyta az Elzonris-t (tagraxofusp) kiegészítő terápiaként a blastic plasmacytoid dendritikus sejttumorban (BPDCN) szenvedő felnőtt betegek első vonalbeli kezelésére. A BPDCN egy hematológiai rosszindulatú daganat, nagyon rossz prognózissal. A jóváhagyás a bpdcn- ben korábban nem kezelt és korábban kezelésben nem részesült (kezelt) betegeknél valaha végzett legnagyobb prospektív klinikai vizsgálaton alapul.

Érdemes megemlíteni, hogy az Elzonris az első és egyetlen gyógyszer az Európában jóváhagyott BPDCN kezelésére, és az első EURÓPÁBAN jóváhagyott CD123 célzott terápia. Korábban, Elzonris kapott egy ritka gyógyszer Európában, és a jóváhagyás a gyógyszer foglalkozik a rendkívül kielégítetlen orvosi igények ezen a területen. A BPDCN egy ritka és agresszív rosszindulatú daganat, és az EU-ban korábban nem volt jóváhagyott kezelés.

Menarini Csoport vezérigazgatója Elcin Barker Ergun azt mondta: "Ez a jóváhagyás fontos mérföldkő a BPDCN betegek Európában. Ezeknek a betegeknek lesz az első lehetőségük arra, hogy részesüljenek az Elzonris-kezelés előnyeiből. A jóváhagyás a gyógyszer teszi jelentős változást a kezelés a BPDCN, mert ez biztosítja a klinikusok egy célzott terápia, hogy segítse a betegeket. Keményen dolgozunk azon, hogy az Elzonris-t a lehető legrövidebb idő alatt elindítsuk Európában."

Elzonris egy célzott terápia CD123, amelyet először kereskedelmi forgalomba Stemline Therapeutics az Egyesült Államokban. A cég ma már a Menarini Csoport tagja. Az akvizíció feltételei szerint a Stemline részvényesei nem értékesíthető vagy értékes jogot (CVR) kaptak. Az Európai Bizottság jóváhagyását követően, az EU-5 bármely országában történő első Elzonris-értékesítés befejezése után minden részvényes részvényenként 1,00 usd készpénzt kap.

Az Elzonris-t az amerikai FDA 2018 decemberében hagyta jóvá a BPDCN 2 éves és idősebb gyermekek és felnőttek kezelésére, beleértve azokat a BPDNC betegeket is, akik nem részesültek kezelésben (naiv) és akik kezelésben részesültek (kezelt). Érdemes megemlíteni, hogy ez a jóváhagyás teszi Elzonris az első gyógyszer jóváhagyott kezelésére BPDCN és az első CD123 célzott gyógyszer jóváhagyott.

A BPDCN egy agresszív és ritka hematológiai rosszindulatú daganat, rossz prognózissal. Ez egy olyan kezelési terület, ahol kielégítetlen az orvosi ellátás. A JELLEMZŐI BPDCN hasonló lehet bizonyos betegségek, vagy lehet, hogy téves diagnózis, mint egyes betegségek, beleértve az akut myeloid leukémia (AML), non-Hodgkin limfóma (NHL), akut limfocitás leukémia (ALL), és mielodiszpláziás szindróma betegség, krónikus mielogén leukémia (CML) és más rosszindulatú daganatok bőrmegnyilvánulások. BPDCN általában megtalálható a csontvelőben és / vagy a bőr, és is magában nyirokcsomók és a belső szervek. A BPDCN diagnózisa a CD123, CD4 és CD56 immundiagnosztikai hármasán alapul. CD123 (IL-3R) egy kulcsfontosságú marker azonosítására BPDCN és a gyorsan kialakuló cél a különböző rákkezelés kutatás.

Az Elzonris egy CD123-as irányított citotoxin, amelyet kifejezetten a CD123 célértékhez terveztek. A gyógyszer a humán IL-3 és a csonka diftéria toxin (DT) rekombináns fúziója. Az IL-3 tartomány képes átalakítani citotoxikus DT töredékek. Útmutató a tumorsejtek kifejező CD123. Miután internalizált a tumorsejtek, Elzonris visszafordíthatatlanul gátolja a fehérjeszintézist, és rábírja a célsejt apoptózis.

Jelenleg az Elzonris- t más klinikai vizsgálatokban is értékelik más CD123- pozitív indikációk kezelésére, beleértve a következőket: krónikus mielomonociás leukémia (CMML), myelofibrosis (MF) és egyéb tervezett indikációk.