Ryplazim (plazminogén) Ismét kérte a lista: Az első kezelés veleszületett plazminogén hiány (C-PLGD)!

A Liminal BioSciences egy klinikai stádiumban lévő biogyógyszerészeti vállalat, amely a főként a fibrózissal összefüggő légzőszervi, máj- és vesebetegségek kezelésére szolgáló innovatív terápiák kifejlesztésével foglalkozik. Nemrégiben, a társaság jelentették be amit ez birtokol újra előterjesztett egy biológiai termék engedély alkalmazás (BLA) részére Ryplazim (plazminogen) -hoz MINKET FDA átmenő -a MINKET leányvállalat Prometic Biotherapeutics, melyik van hozzászokott élvezet veleszületett plazminogén hiány (C-PLGD). ). Mivel nincs jóváhagyott kezelési módszer, a C-PLGD olyan kezelési terület, ahol jelentős kielégítetlen igény van a világon. Ryplazim rendelkezik azzal a potenciállal, hogy az első gyógyszer által jóváhagyott FDA kezelésére C-PLGD.

A C-PLGD egy ritka multi-rendszerbetegség, amely mély hatással van a betegek egészségére és életminőségére. Plazminogén egy természetben előforduló fehérje, amely szintetizálja a májban, és kering a vérben. Az aktivált plazmin, a plazmin a fibrinolitikus rendszer alapvető összetevője, és a fő enzim, amely feloldja a trombuszt és eltávolítja az extravasated fibrint. Ezért a plazminogén elengedhetetlen a sebgyógyulásban, a sejtvándorlásban, a szöveti remodelingben, az angiogenezisben és az embriogenezisben. A beteg nem képes elegendő plazminogént termelni természetesen születéskor. Ezt az állapotot veleszületett plazminogén hiánynak (C-PLGD) vagy traumát vagy betegség után akut vagy szerzett hiánynak nevezik.

A C-PLGD-ben szenvedő betegek fibrinnövekedést vagy elváltozásokat halmoznak fel az egész test nyálkahártyáján. Sok esetet először diagnosztizálnak a gyermekpopulációban. Ha nem kezelik őket időben, szervkárosodást okozhatnak. A lektorált publikációs jelentések azt mutatják, hogy a betegség globális előfordulása 1,6/millió lehet.

Fibrinolysis rendszer (kép forrása: healthjade.net)

A C- PLGD kezelésére szolgáló pivotális fázis 2/3 klinikai vizsgálatban összesen 15 C- PLGD beteget vontak be, köztük 6 gyermeket, és 48 héten át Ryplazim- ot kaptak. A Ryplazim- mal kezelt valamennyi beteg, 12 hetes kezelés után, személyes plazminogén aktivitási szintjük mélyponti értéke legalább elérte az alapértéknek megfelelő növekedést. Ezenkívül a vizsgálat során aktív és látható elváltozásokban szenvedő betegek elváltozásai a kezelés megkezdését követő 48 héten belül teljesen meggyógyultak. A klinikai vizsgálatok során jelentett mellékhatások enyhék voltak, és nem voltak halálesetek, súlyos nemkívánatos események vagy nemkívánatos események, amelyek a vizsgálat felfüggesztéséhez vezettek.

2017-ben a Liminal BioSciences teljes válaszlevelet (CRL) kapott az FDA-tól a Ryplazim BLA-val kapcsolatban. A vállalat úgy véli, hogy a BLA ezúttal újra benyújtott a krektingben vázolt egyes gyártási eljárásokhoz kapcsolódó hibákat. A vállalat továbbá úgy véli, hogy a felülvizsgált BLA egy II.

Korábban, az FDA nyújtott Ryplazim ritka gyógyszer megjelölése (ODD) és a ritka gyermekgyógyászati betegségek kijelölése (PRDD) kezelésére C-PLGD. Ez azt jelenti, hogy ha a Ryplazim-ot jóváhagyják, a Liminal BioSciences jogosult lesz elsőbbségi felülvizsgálati utalvány (PRV) fogadására, amely bármely későbbi új gyógyszerkérelem esetén elsőbbségi felülvizsgálatra beváltható, és értékesíthető vagy átruházható.

Moira Daniels, a Liminal BioSciences szabályozási ügyekért és minőségbiztosításért felelős vezetője a következőket mondta: "Köszönjük mindazoknak az érdekelt feleknek, akik fáradhatatlanul dolgoztak ezen mérföldkő elérésén, beleértve a Liminal BioSciences gyártásában, minőség-ellenőrzésében és klinikai kutatásában dolgozó szakmai csapatunkat, valamint a Ryplazim fejlesztési tervét támogató kutatókat, betegeket és családokat. Elkötelezettek vagyunk, hogy a betegek az első FDA által jóváhagyott C-PLGD kezelési terv, amely pozitív hatással lesz a betegek életét."