SMO-gátló kezelés bazális sejtes karcinóma piaci alkalmazás kapott elsőbbségi felülvizsgálat CDE

A sonidegib foszfát kapszula (kereskedelmi név: Odomzo) tőzsdei alkalmazását a CDE elsőbbségi felülvizsgálatba foglalta, és nyilvánosságra kezdte. Olyan, lokálisan előrehaladott bazális sejtes karcinómában (BCC) szenvedő felnőtt betegeknél alkalmazzák, akik műtét vagy sugárkezelés után ismétlődnek, vagy olyan betegeknél, akik nem alkalmasak műtétre vagy sugárkezelésre.

A sonidegib-foszfát a Novartis által kifejlesztett orális simított (SMO) inhibitor. 2017-ben a Sun Pharma és a Novartis licencszerződést írt alá, és jogot kapott az Odomzo világszerte való kereskedelmi forgalomba hozására. SMO egy transzmembrane fehérje, amely része a sündisznó (Hh) jelző út, amely kulcsszerepet játszik az őssejtek karbantartása, szöveti javítás, és a fejlett bazális sejtes karcinóma. Odomzo szabályozza a sündisznó jelző út megelőzésére vagy csökkentésére a rák kialakulását.

A Sonidegib-foszfátot először 2015. 2015. augusztus 20-án hagyták jóvá az Európai Unióban való jegyzékbe vételre.

Az Odomzo FDA-jóváhagyása egy multi-center, kettős-vak, több kohorszos klinikai vizsgálaton ((BOLT) alapul lokálisan előrehaladott bazális sejtes karcinómában (laBCC) (n=194) vagy áttétes bazális sejtes karcinómában (mBCC) (n=36). , NCT01327053). A betegek véletlenszerűen kapott orális ODOMZO 800 mg vagy 200 mg naponta egyszer egy 2:1 arány. A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy a 30. A CR arány 21%. A válasz medián időtartama 26,1 hónap volt.

Bazális sejtes karcinóma (BCC) egy gyakori bőrrák, számviteli 80% az összes nem melanoma esetek. A betegség súlyosan eltorzulhat a megjelenésében, és életveszélyes lehet előrehaladott stádiumban. A BCC incidenciája évente körülbelül 10% -kal növekszik. A jelenlegi kezelési lehetőségek előrehaladott BCC nagyon korlátozottak.