SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) 3. fázisú vizsgálat Japánban sikeres volt!

A Rigel Pharmaceuticals nemrégiben bejelentette, hogy partnere, a Kissei Pharmaceuticals pozitív top-line eredményeket tett közzé egy Japánban végzett 3. fázisú klinikai vizsgálatból. A vizsgálat a Tavalisse-t (fosztamatinib disodium-hexahidrát) értékeli krónikus immun thrombocytopenia (ITP) szenvedő felnőtt betegek kezelésére.

A 3. fázisú klinikai vizsgálat eredményei (n = 34) azt mutatták, hogy a Tavalisse-kezelési csoportban a stabil vérlemezke-választ elérő betegek aránya szignifikánsan magasabb volt, mint a placebo-csoportban. A stabil vérlemezkeválasz meghatározása a következő: a kezelés 14-24. hetében az utolsó 6 tervezett látogatás során legalább 4 vérlemezkeszám ≥50 000 vérlemezke/μl. Ebben a vizsgálatban a Tavalisse biztonságos volt, összhangban volt más klinikai vizsgálatokkal, és nem találtak új vagy rendellenes biztonsági problémákat.

2018 októberében Rigel és Kissei exkluzív licenc- és ellátási megállapodást írtak alá a fosztamatinib minden létező és lehetséges jelzésének kifejlesztésére Japánban, Kínában és Dél-Koreában. Az Egyesült Államokban a fosztamatinibot 2018 áprilisában hagyták jóvá, és Tavalisse márkanév alatt forgalmazták olyan krónikus ITP-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik nem reagáltak megfelelően a korábbi kezelésekre.

Tavalisse hatóanyagok

Az immun thrombocytopenia (ITP) egy ritka és súlyos autoimmun betegség, amelyet az immunrendszer saját vérlemezkék megtámadása és elpusztítása jellemez, ami alacsony vérlemezkeszámot (trombocitopénia), könnyű vérzést és a betegekre gyakorolt káros hatásokat eredményez Az életminőség hátrányosan befolyásolja. A krónikus ITP-ben szenvedő betegeknél fokozott a súlyos vérzési események kockázata, ami súlyos orvosi szövődményekhez és akár halálhoz is vezethet. Az ITP jelenlegi kezelései közé tartoznak a szteroidok, a hematogenezis promóterek (TPO receptor agonisták) és a splenectomia. Azonban nem minden beteg kezelhető megfelelően a meglévő terápiákkal. Ezért az ITP-ben szenvedő betegeknek még mindig több kezelési lehetőségre van szükségük.

A Tavalisse egy orális lép tirozin-kináz (SYK) inhibitor, amely a vérlemezkék megsemmisítésének megakadályozásával kezeli a betegség mögöttes autoimmun okait, fontos új kezelési lehetőséget biztosítva a krónikus ITP-ben szenvedő felnőtt betegek számára.

Dr. Wolfgang Dummer, a Rigel ügyvezető alelnöke és főorvosa elmondta: "Ezek a 3. fázisú kutatási eredmények sok bizonyítékot adnak annak bizonyítására, hogy a fosztamatinib jelentős előnyökkel járhat az ITP-ben szenvedő betegek számára. A fostamatinib egyedülálló hatásmechanizmussal rendelkezik, amely a vérlemezke megsemmisítésének megakadályozásával kezeli az ITP-t. Lehetséges autoimmun okok. Továbbra is értékeljük a fosztamatinib potenciálját a meleg antitest autoimmun hemolitikus vérszegénység (wAIHA) kezelésére, egy másik ritka vérbetegség, amelyben az immunrendszer elpusztítja a vérsejteket.