Takeda Takhzyro kérte tőzsdei Japánban: betegek kezelése ≥12 éves, hogy megakadályozzák a HAE támadások!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a közelmúltban bejelentette, hogy benyújtott egy új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) a japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium (MHLW), hogy kérje jóváhagyását Takhzyro (lanadelumab) bőr alatti injekció örökletes angioödéma (HAE) éves ≥ 12 év. Betegek, előzzék meg a rohamokat.

Japán szabályozási beadványait a Japán Gyógyszerészeti és Orvostechnikai Ügynökség (PMDA) fogja értékelni. A felülvizsgálatot követően a PMDA jelentést nyújt be a japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztériumnak (MHLW) a végső döntésről. Ha jóváhagyják, a Takhzyro-t előretöltött fecskendőként kapják meg a japán betegek.

A Takhzyro- t először 2018-ban hagyták jóvá, és ez az első monoklonális antitest, amelyet a HAE kezelésére hagytak jóvá. A gyógyszer alkalmas a 12 éves vagy annál idősebb HAE betegek támadásainak megelőzésére. Eddig a Takhzyro a világ több mint 20 országában szerepel, és továbbra is benyújtja a tőzsdei kérelmeket világszerte.

A Takhzyro egy teljesen emberi monoklonális antitest, amely kifejezetten kötődik és gátolja a plazma kallikrein aktivitását. A gyógyszer előállított kínai hörcsög petefészek sejtek (CHO) segítségével rekombináns DNS-technológia. A Takhzyro- t szubkután injekcióval adják be, és felezési ideje 14 nap HAE betegeknél. Az egészségügyi szakemberek képzése után a beteg maga vagy az ápolószemélyzet kezelheti. Az injekció 1 perc vagy annál kevesebb alatt elvégezhető. Ami a gyógyszeres kezelést illeti, a Takhzyro ajánlott kezdő adagja 300 mg 2 hetente. Azoknál a betegeknél, akik jól kontrollált betegségben, görcsrohamok nélkül kapnak kezelést, 4 hetente 300 mg-os dózist lehet figyelembe venni, különösen alacsony testtömegű betegeknél.

Örökletes angioödéma (HAE) egy ritka genetikai betegség, amely okozhat ismételt epizódok ödéma-duzzanat különböző testrészek, beleértve a has, arc, láb, nemi szervek, kezek, és a torok. A duzzanat gyengévé és fájdalmassá teheti az embert. Az elzáródott légutak támadásai fulladást okozhatnak, és életveszélyesek lehetnek.

Becslések szerint a világon minden 50 000 emberből 1-nek VAN HAE-e, és a betegséget gyakran alábecsülik, aluldiagnosztikáznak és alulreamelik. Japánban a becslések szerint 2000-3000 ember szenved HAE-ben, de a betegség alacsony tudatossága miatt csak körülbelül 400-500 embert diagnosztizáltak ezzel a betegséggel.

Japánban a Takhzyro új gyógyszeralkalmazása elsősorban a 3. fázisú HELP vizsgálat eredményein (az örökletes angioödéma hosszú távú megelőzése) és a 3. fázisú HELP nyílt címke expanziós vizsgálat (OLE) eredményein alapul, amellett, hogy értékeli a Takhzyro-t a japán HAE betegek kezelésében A 3. fázisú vizsgálat időközi eredményei. Ezek a vizsgálatok együttesen bizonyítják a Takhzyro hatékonyságát és biztonságosságát, mint a HAE támadások megelőző kezelését.

A HELP a HAE-ben eddig végzett legnagyobb randomizált kontrollált klinikai prevenciós vizsgálat. Összesen 125, 12 éves vagy annál idősebb I/ II TÍPUSÚ HAE típusú beteget vontak be és értékeltek 26 héten keresztül a Takhzyro és a placebo bőr alatti injekciójából. Hatékonyság és biztonság. Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az összes elsődleges és másodlagos végpontot: A placebo- csoporttal összehasonlítva a három Takhzyro- kezeléssel kezelt betegeknél jelentősen csökkent a HAE epizódok átlagos száma havonta. Ezek közül a placebo csoporttal összehasonlítva a Takhzyro 300 mg- os adagjában a havi HAE epizódok száma 2 hetente 87% - kal csökkent, és a Takhzyro 300 mg- os adagjában 4 hetente havonta 73% - kal csökkent a HAE epizódok száma (korrigált p<0.001>

Feltáró elemzés kimutatta, hogy a teljes 26 hetes vizsgálat során (0- 182. nap) a Takhzyro- kezelési csoportban a betegek 44% - ánál (n= 12/ 27) 300 mg dózisban 2 hetente nem volt roham, összehasonlítva a placebo csoportban csak 2% - kal (n = 1 / 41). A poszt- hoc érzékenységi elemzés azt mutatta, hogy a stabil fázisban (70- 182. nap) a Takhzyro- kezelési csoportban a betegek 77% - ának (n = 20/ 26) 300 mg- os adagja 2 hetente nem volt rohama, míg a placebo csoportban ez az arány csak 3% volt (n = 1 / 37).

A teljes kezelési időszak alatt a Takhzyro csoportban a leggyakoribb kezelés által kiváltott mellékhatások (a HAE-rohamok kivételével) az injekció beadásának helyén jelentkező fájdalom (42,9%), vírusos felső légúti fertőzés (23, 8%), fejfájás (20, 2) %), fájdalmas erythema az injekció beadásának helyén (9, 5%), zúzódás az injekció beadásának helyén (7, 1%) és szédülés (6,0%). A legtöbb mellékhatás súlyossága (98,5%) kezelés enyhe vagy közepesen súlyos volt.