Az Európai Unió jóváhagyja a C típusú natriuretikus peptid analóg Voxzogo (vosoritide): Megoldhatja a betegség alapját!

A BioMarin Pharmaceuticals nemrégiben bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EK) jóváhagyta a Voxzogo (vosoritide) nevű C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analóg napi egyszeri injekcióját 2 éves gyermekek és zárt növekedési lemezek kezelésére Achondroplasia (achondroplasia) . A növekedési lemez bezárása a pubertás után következik be, amikor elérik a felnőtt végső magasságát. Az Achondroplasia a leggyakoribb aránytalan alacsony termetű ember. Jelenleg a vosoritidet az USA FDA is felülvizsgálja, és a vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény (PDUFA) céldátuma 2021. november 20. Korábban a vosoritid elnyerte a ritka betegségek gyógyszereinek jelölését (ODD) az achondroplasia kezelésére az Egyesült Államokat és az Európai Uniót.

Érdemes megemlíteni, hogy a Voxzogo az első Európában jóváhagyott gyógyszer az achondroplasia kezelésére. A gyógyszer képes kezelni a betegség kiváltó okát, jelentős orvosi áttörést jelent, és jelentős hatással lehet a betegek életére.

A Voxzogo hatóanyaga a vosoritid, amely egy módosított C-típusú natriuretikus peptid (CNP), amely elősegíti az endokondrális csontképződést a fibroblaszt növekedési faktor 3 (FGFR3) szignálok csökkentésével, és közvetlenül a porcok fejlődését célozza. az elégtelenségről.

Az EU jóváhagyása a vosoritide klinikai fejlesztési projekt adatain alapul, beleértve egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat eredményeit. E 3. fázisú vizsgálat eredményeit a folyamatban lévő nyílt, 2. fázisú kiterjesztett vizsgálat hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatai is alátámasztják, amelyek azt mutatják, hogy: jelenlegi adatok Az achondroplasiás gyermekeknél a növekedési ütem továbbra is magasabb, mint a beteg kiindulási szintje, és magasabb, mint az achondroplasiában szenvedő, kezeletlen gyermekek éves növekedési üteme. Ezenkívül a csontkor normálisan haladt, és nem észleltek gyorsulást, ami azt jelzi, hogy a vosoritid nem csökkentette a növekedési fázis teljes időtartamát.

Az adatcsomag tartalmazza továbbá a csecsemőkön és kisgyermekeken végzett, randomizált, kettős-vak, 2. fázisú vizsgálat eredményeit, kiterjedt farmakokinetikai és biomarker adatokat, valamint a 2-5 éves korcsoportba tartozó betegek előzetes növekedési adatait. A SENTINEL vizsgálati páciensek adatai azt mutatták, hogy 2-5 éves betegeknél, 2 éves vosoritide-kezelés után pozitív hatással van a növekedésre. Ezenkívül az adatcsomag a kiterjesztett kutatás 3 fázisát és kiterjedt természettudományos adatokat is tartalmaz.

A vosoritid hatásmechanizmusa

Az Achondroplasia a leggyakoribb aránytalan alacsony termetű ember. Lassú endokondrális csontosodás jellemzi, ami aránytalan rövidséghez és a hosszú csontok, a gerinc, az arc és a koponyaalap szerkezeti rendellenességeihez vezet. Ezt az állapotot a fibroblaszt növekedési faktor receptor 3 gén (FGFR3) mutációi okozzák, amely a csontnövekedés negatív szabályozója.

Az aránytalanul alacsony termet mellett az achondroplasia -ban szenvedő betegek súlyos egészségügyi szövődményeket tapasztalhatnak, beleértve a foramen kompressziót, az alvási apnoét, a hajlított lábakat, az arc hypoplasia -t, az állandó hátingadozásokat, a gerinc szűkületét és az ismétlődő füleket. A fertőzés osztálya. Ezen szövődmények némelyike ​​invazív műtét szükségességét eredményezheti, például a gerincvelő dekompresszióját és a hajlított lábak kiegyenesítését. Ezenkívül tanulmányok kimutatták, hogy a halálozási arány minden korcsoportban növekszik.

Az achondroplasiás gyermekek szüleinek több mint 80% -a közepes termetű, és a betegséget spontán genetikai mutációk okozzák. Az achondroplasia globális előfordulási gyakorisága körülbelül minden 25.000 élveszületés.

A Vosoritide egy C típusú natriuretikus peptid (CNP) analóg, amely természetes emberi peptidekből származik, és hatékony stimulálója az endokondrális csontosodásnak. A természetes humán peptid a csontnövekedés pozitív szabályozója. A Vozoritide specifikus receptorokhoz kötődik, és intracelluláris jeleket indít el, amelyek gátolják a hiperaktív FGFR3 útvonalat.

Jelenleg a vosoritidet azoknál a gyermekeknél értékelik, akiknek növekedési lemeze még&"nyitott [GG" "), általában 18 év alatti gyermekek, és ezek a betegek az achondroplasiás betegek körülbelül 25% -át teszik ki. Az Egyesült Államokban, Európában, Latin-Amerikában, a Közel-Keleten és az ázsiai-csendes-óceáni térség nagy részén jelenleg nincs hatósági jóváhagyás az achondroplasia kezelésére szolgáló gyógyszerekre.