Az Avacopan első orális szelektív kiegészítő C5a receptor gátló bevonul a felülvizsgálatba az EU-ban!

A Vifor Fresenius Orvosi Vese Gyógyszergyár (VFMCRP), a Vifor Pharmaceuticals leányvállalata és a ChemoCentryx nemrégiben jelentette be, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta az antineutrofil anti -neutrofil citoplazmatikus antitestekkel (ANCA) kapcsolatos vasculitis (granulomatosis polyangiitissel [GPA] és mikroszkopikus polyangiitis [MPA]), amely ritka és súlyos autoimmun betegség. Rendkívül kielégítetlen orvosi igény van a célzott terápiára.

Jóváhagyása esetén az avacopan lesz az első orális, szelektív komplement 5a receptor (C5aR) inhibitor az ANCA-val összefüggő vasculitis kezelésében. A globális kulcsfázisú ADVOCATE klinikai vizsgálat adatai azt mutatták, hogy a prednizon-kezelõ csoporthoz képest az avacopan-kezelõ csoport statisztikai elõnyt mutatott a tartós remisszióban az 52. héten. Ebben a vizsgálatban a prednizon-kezelõ csoporthoz képest a Az avacopan kezelési csoport jelentősen csökkent, a vesefunkció jelentősen javult, és az egészséggel kapcsolatos életminőségi mutatók is jelentősen javultak.

Avacopan kémiai szerkezete

Az EMA az avacopan alkalmazásokat a központosított forgalomba hozatali engedélyezési eljárásnak megfelelően vizsgálja felül. Jóváhagyása esetén az avacopan az EU összes tagállamában, valamint Izlandon, Liechtensteinben és Norvégiában értékesítésre jogosult. A VFMCRP arra számít, hogy az avakopánt 2021 második felében jóváhagyják.

Az Avacopan egy orális kismolekula és a C5a komplement C5aR1 receptor szelektív inhibitora. Az avacopan azáltal, hogy pontosan blokkolja a gyulladásgátló komplement rendszer C5a (C5aR) fragmensének a destruktív gyulladásos sejtek, például a neutrofilek felszínén található receptorait, megakadályozhatja e sejtek azon képességét, hogy károsítsák a C5a aktivációt, amely az ANCA erezete. a gyulladás hajtó tényezői. Az Avacopan-kezelés célja a gyulladásos vasculitis folyamat hatékony kontrollja, az ismétlődés megelőzése és a kezeléssel összefüggő károsodások kockázatának csökkentése. Ezenkívül az avakopán csak szelektíven gátolja a C5aR1-et, hogy a C5aI út normálisan működjön a C5L2 receptoron keresztül.

Jelenleg a ChemiCentryx avakopánt is fejleszt C3 glomeruláris betegségben (C3G) és hidradenitis suppurativában (HS) szenvedő betegek kezelésére. Korábban az amerikai FDA megadta az avacopan ritka betegségek gyógyszermegjelölését az ANCA-val kapcsolatos vasculitis, C3G és atipikus hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) kezelésére. Az Európai Unióban az EMA megadta az avacopannak a ritka betegségek gyógyszermegjelölését a C3G és kétféle ANCA vasculitis kezelésére: a polyangiitis (GPA) és a mikroszkopikus polyangiitis (MPA) kezelésére.