Az új deuterated JAK1/2 inhibitor CTP-543 lépett fázis 3 klinikai fejlődés, és jelentős hatással van a kezelés a közepesen súlyos alopecia Areata!

A Concert Pharma egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely elsősorban kis molekulagyógyszereket fejleszt a központi idegrendszeri betegségek, genetikai betegségek, vesebetegségek, gyulladásos betegségek és rák kezelésére. A közelmúltban, a cég bejelentette, hogy elindítja az első fázis 3 klinikai vizsgálat, GYARAPODÁS-AA1, hogy értékelje a hatékonyságát és biztonságosságát orális JAKor CTP-543 a kezelés a felnőttek közepesen súlyos alopecia areata. A vállalat várhatóan 2022-ben jelenti be a THRIVE-AA1 vizsgálat eredményeit. A második fázis 3 próba THRIVE-AA2 várhatóan 2021 első felében kezdődik.

Ez év júliusában, az amerikai FDA nyújtott CTP-543 Breakthrough Kábítószer-megjelölés (BTD) kezelésére mérsékelt vagy súlyos alopecia areata felnőtteknél. Alopecia areata egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja a szőrtüszők, ami részleges vagy teljes hajhullás. Jelenleg, nincs gyógyszer által jóváhagyott FDA kezelésére alopecia areata.

Dr. James V. Cassella, a Koncert fejlesztési igazgatója így nyilatkozott: "A 2. Keményen dolgozunk. A CTP-543 fejlesztésének elősegítése annak érdekében, hogy érdemi változásokat hajtson végre az alopecia areata-ban szenvedő betegek életében."

A fázis 2 próba befejezése után a Concert és az AMERIKAI FDA megvitatta a fázis 3 projektés a regisztrációs stratégia legfontosabb információit, és elindította a Phase 3 THRIVE-AA1 próbaverziót. Értékelése után a dózis tartományban CTP-543 kezelésére betegek közepesen súlyos alopecia areata, a fázis 2 vizsgálat pozitív eredményeket hozott, a vállalat tartott találkozót az FDA. A jelenlegi menetrend szerint a vállalat úgy véli, hogy a két fázis III vizsgálat pozitív eredményei alapul szolgálnak a CTP-543-ra vonatkozó új gyógyszerkérelem (NDA) benyújtásához a közepesvagy súlyos alopecia terület kezelésére felnőtteknél 2023 elején.

Deuteration technológia

Andy Bryant, megbízott vezérigazgatója az Alopecia Areata Alapítvány, azt mondta: "Emberek millióit érinti alopecia areata. CTP-543 megvan a lehetősége, hogy lesz az egyik első FDA által jóváhagyott gyógyszerek kezelésére alopecia areata. Ez nagyon biztató. "

Alopecia areata okozhat részben vagy egészben a haj a fejbőrön vagy a test esik ki, és a betegség érinti akár 650.000 ember az Egyesült Államokban. A fejbőr a leggyakrabban érintett terület, de minden olyan terület, ahol a haj nő hatással lehet egyedül vagy a fejbőr. Alopecia areata is előfordulhat bármely életkorban. A legtöbb beteg 40 éves en jelentkezik. A betegség mind a nőket, mind a férfiakat érinti. Alopecia areata súlyos pszichológiai következményekkel járhat, beleértve a szorongás és a depresszió.

A CTP-543-at a Concert deutérium kémiai technológiájának alkalmazásával fedezték fel a ruxolitinib módosítására. A ruxolitinib a Janus kináz 1 és a Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) szelektív inhibitora. Bizonyos vérbetegségek kezelésére. A deutérium kémiai módosítása ruxolitinib megváltoztathatja a humán farmakokinetika, ezáltal fokozza annak használatát, mint a kezelés alopecia areata.

Az FDA nyújtott CTP-543 áttörést gyógyszer megjelölés (BTD) kezelésére közepesen súlyos alopecia areata, pozitív eredmények alapján a fázis 2 klinikai vizsgálat. Az adatok azt mutatják ≥, hogy a két nagy dózisú CTP-543 (12 mg és 8 mg) kezelési csoport elérte az elsődleges hatásossági végpontot a placebo- csoporthoz képest: a kezelés 24.<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

Ezen túlmenően, a 24 th week, összehasonlítva a placebo-csoportban, a 12 mg és 8 mg CTP-543 kezelési csoportok is elért jelentősen nagyobb javulást alopecia areata értékelik a beteg globális benyomása javulás skála. A specifikus adatok a következők: a 12 mg-os kohorszban és a 8 mg- os kohorszban a betegek 78% - a és 58% - a volt "sokkal jobb" vagy "nagyon javult" minősítéssel, ami a placebo-csoport különbségéhez képest jelentős volt. Ebben a vizsgálatban a CTP- 543 kezelést általában jól tolerálták.